[临床][常规进展]Entrada Therapeutics的ELEVATE-44-201研究获独立数据监查委员会建议启动18 mg/kg最高剂量队列3
Independent Safety Data Monitoring Committee Recommends Initiation of Cohort 3 at the Top Dose of 18 mg/kg in Entrada Therapeutics’ ELEVATE-44-201 Study
Entrada Therapeutics宣布，独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了ELEVATE-44-201双盲、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。ELEVATE-44-201是一项评估ENTR-601-44的Phase 1/2 MAD临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的确认突变的杜氏肌营养不良（DMD）受试者。ENTR-601-44是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联寡核苷酸，其序列针对外显子44跳跃人群设计并优化，该人群约占全球Duchenne患者的8%。公司预计2026年年底前获得队列1开放标签期一年治疗后的数据，队列2数据预计于2027年第一季度获得。
新闻事实
- 研发公司
- Entrada Therapeutics
- 相关资产
ENTR-601-44 · 本次主资产
所属公司：Entrada Therapeutics
技术类型：EEV™偶联寡核苷酸
Duchenne肌营养不良（外显子44跳跃适用）／4至20岁可行走患者 — Phase 1/2
- 公司管线
VX-670
所属公司：Entrada Therapeutics
1型强直性肌营养不良 — 临床阶段
- 公司管线
ENTR-601-45
所属公司：Entrada Therapeutics
Duchenne肌营养不良（外显子45跳跃适用） — 阶段未披露
- 公司管线
ENTR-601-50
所属公司：Entrada Therapeutics
Duchenne肌营养不良（外显子50跳跃适用） — 阶段未披露
- 公司管线
ENTR-601-51
所属公司：Entrada Therapeutics
Duchenne肌营养不良（外显子51跳跃适用） — 阶段未披露
- 本次进展
ENTR-601-44 · Duchenne肌营养不良（外显子44跳跃适用） · ELEVATE-44-201
独立数据监测委员会审阅队列2全部8名受试者安全性及PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg（队列2为12 mg/kg，队列1为6 mg/kg）
队列2入组已完成，数据预计2027年第一季度公布
队列1开放标签期治疗一年后的数据预计2026年底公布
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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