[临床][积极进展]Arrowhead RNAi药物ARO-MAPT早期试验显示可降低tau蛋白水平
Experimental Arrowhead RNAi drug hints at Alzheimer’s benefit
Arrowhead Pharmaceuticals公布其RNA干扰药物ARO-MAPT在健康志愿者早期试验中的结果，最高剂量两次注射（间隔两周）后105天，tau蛋白水平平均下降73%。该药物通过皮下注射给药，可沉默中枢神经系统中表达tau的基因，公司称结果为其药物抵达中枢神经系统等肝外细胞的开发平台提供了“临床验证”。试验约入组64名健康志愿者，分2.1、6.4和12.8 mg/kg三个剂量组；2.1 mg组105天tau降低40%，6.4 mg组降低69%，高剂量组降幅最高达85%。副作用轻微，包括注射部位反应、瘀伤、呼吸道感染和头痛。公司计划后续在健康志愿者和轻度阿尔茨海默病患者中继续试验，最多接种五针，并计划开展额颞叶痴呆和进行性核上性麻痹等tau相关疾病的试验。
新闻事实
- 研发公司
- Arrowhead Pharmaceuticals
- 相关资产
ARO-MAPT · 本次主资产
所属公司：Arrowhead Pharmaceuticals
靶点／机制：tau
技术类型：RNA interference
阿尔茨海默病／健康志愿者 — 早期试验
额颞叶痴呆 — 阶段未披露
进行性核上性麻痹 — 阶段未披露
- 本次进展
ARO-MAPT · 阿尔茨海默病
最高剂量（12.8 mg/kg，第1天和第15天两次注射）在105天后使tau蛋白平均降低73%，最高降幅达85%
2.1 mg/kg剂量组105天tau降低40%，6.4 mg/kg剂量组降低69%
副作用轻微，包括注射部位反应、瘀伤、呼吸道感染和头痛
结果提示可能每三个月注射一次
该早期试验主要评估安全性，共约64名健康志愿者入组
来源：BioPharma Dive · 新闻 · biopharmadive.com
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