BioSpace · Drug Development· Heather McKenzie·· 18 天前AI 评分58
[注册][待核对]Ultragenyx的Sanfilippo疗法获批，Angelman三期失败后公司评估开支
Milestone Sanfilippo nod helps Ultragenyx regroup after tough Angelman defeat
AI 导读
Ultragenyx的Fayuvi获FDA批准用于Sanfilippo综合征A型，成为该病首个疗法，此前其首款基因疗法Genglycos也获批用于糖原贮积病Ia型，两项批准各附带一张优先审评券。
来源：BioSpace · Drug Development · biospace.com
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