[临床][→ 常规进展]Stoke Therapeutics在AAO 2026年会公布STK-002治疗常染色体显性视神经萎缩（ADOA）的疾病修饰潜力数据

Stoke Therapeutics在AAO 2026年会上公布了两项支持STK-002疾病修饰潜力的数据，该资产是一款靶向OPA1基因的反义寡核苷酸（ASO），用于治疗常染色体显性视神经萎缩（ADOA）。ADOA是最常见的遗传性视神经疾病，主要由OPA1基因变异导致OPA1蛋白表达不足，引发进行性且不可逆的视力丧失，目前尚无获批疗法。公布的数据涵盖ADOA疾病生物学、FALCON自然病史研究结果以及STK-002的临床前概念验证：STK-002设计用于增加健康OPA1基因拷贝产生的功能性mRNA，从而提升功能性OPA1蛋白水平；临床前研究显示其可剂量依赖性增加视网膜暴露、靶点结合与OPA1蛋白表达，并改善携带不同OPA1变异患者来源细胞的线粒体功能。 公司：Stoke Therapeutics 相关资产：STK-002 适应症：Autosomal Dominant Optic Atrophy (ADOA) 阶段：Phase 1 融资性质：不适用 来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/stoke-therapeutics-presents-data-supporting-the-disease-modifying-potential-of-stk-002-in-autosomal-dominant-optic-atrophy-adoa-at-the-american-academy-of-ophthalmology-aao-2026-annual-meeting）