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[临床][积极进展]BridgeBio公布BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月心脏探索性数据
BBP-418 Demonstrates Potential to Be Disease Modifying Therapy, Restoring Cardiac and Disease Markers to Unaffected Levels
AI 导读
BridgeBio在2026年世界肌肉学会年会上公布口服BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月中期分析心脏探索性数据:基线HS肌钙蛋白I升高的受试者中,BBP-418组100%在12个月时恢复正常范围,安慰剂组为40%(p=0.0248);BBP-418组54%的患者LVEF稳定或改善,安慰剂组为25%(p=0.0262)。 公司:BridgeBio Pharma 相关资产:BBP-418 适应症:肢带型肌营养不良2I/R9(LGMD2I/R9,FKRP相关) 阶段:3期临床(FORTIFY)12个月中期分析,FDA优先审评,PDUFA目标日期2026-11-27 融资性质:不适用 来源:BioSpace · 新闻稿(https://www.biospace.com/press-releases/bbp-418-demonstrates-potential-to-be-disease-modifying-therapy-restoring-cardiac-and-disease-markers-to-unaffected-levels)
推荐理由
BridgeBio公布BBP-418在LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月心脏探索性数据,并披露FDA优先审评及PDUFA日期,供BD跟踪罕见病资产注册进展。
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