[临床][↗ 积极进展]Mirum公布LIVMARLI（maralixibat）III期EXPAND研究达主要终点，计划2027年上半年提交美国sNDA

Mirum Pharmaceuticals公布III期EXPAND研究topline结果，LIVMARLI（maralixibat）在6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗中达到主要终点，并实现全部五项预设次要终点。该研究入组52例患者（46例儿童、6例成人），20周双盲期内随机接受maralixibat 285 µg/kg每日两次或安慰剂；在儿童主要分析人群中，maralixibat组ItchRO(Obs)最严重日瘙痒评分较基线平均改善1.81分，安慰剂组改善0.83分，安慰剂校正后差异0.98分（p=0.0004）；血清胆汁酸较基线降低70.1%，安慰剂组降低3.5%，安慰剂校正后治疗效应69.0%（p<0.0001）。在胆道闭锁且自体肝患者亚组中，瘙痒评分改善-2.16对-1.01（p=0.0002）。安全性与此前临床经验一致，未观察到新的安全性信号。 公司：Mirum Pharmaceuticals 相关资产：LIVMARLI（maralixibat） 适应症：超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）相关胆汁淤积性瘙痒 阶段：3期临床达到主要终点，计划2027年上半年提交美国sNDA 融资性质：不适用 来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/mirum-pharmaceuticals-announces-primary-endpoint-met-in-phase-3-expand-study-of-livmarli-maralixibat-in-ultra-rare-cholestatic-liver-diseases）