[临床][积极进展]Arrowhead 公布 ARO-MAPT 1/2a 期中期数据：健康志愿者脑脊液总 tau 最高降低 85%
Arrowhead Pharmaceuticals Announces ARO-MAPT Interim Phase 1/2a Clinical Data Demonstrating Deep and Durable Tau Reductions in Healthy Volunteers
Arrowhead Pharmaceuticals 公布 ARO-MAPT 正在进行的 1/2a 期研究中期结果，健康志愿者皮下给药后脑脊液总 tau 出现深度且持久的降低。ARO-MAPT 是一种 RNA 干扰（RNAi）疗法，设计用于沉默中枢神经系统中编码 tau 蛋白的 MAPT 基因表达，减少全部六种 tau 蛋白亚型的产生，拟开发用于阿尔茨海默病及其他 tau 蛋白病。数据显示，第 1、8、15 天给予 2.1 mg/kg 和 6.4 mg/kg 的受试者第 105 天脑脊液总 tau 平均降低 40% 和 69%；第 1、15 天给予 12.8 mg/kg 的受试者第 105 天平均降低 73%，最大个体降低 85%。第 105 天为末次给药后 90 天，持续降低支持每三个月或更低频率给药的潜力。
新闻事实
- 研发公司
- Arrowhead Pharmaceuticals
- 相关资产
ARO-MAPT · 本次主资产
所属公司：Arrowhead Pharmaceuticals
靶点／机制：microtubule-associated protein tau (MAPT)
技术类型：RNAi therapeutic
阿尔茨海默病及其他tau蛋白病／健康志愿者 — Phase 1/2a
早期阿尔茨海默病／早期阿尔茨海默病受试者 — Phase 1/2a
MAPT相关额颞叶痴呆 — 阶段未披露
进行性核上性麻痹 — 阶段未披露
- 本次进展
ARO-MAPT · 阿尔茨海默病及其他tau蛋白病 · AROMAPT-SC-1001 (NCT07221344)
健康志愿者中皮下注射ARO-MAPT实现脑脊液总tau深度且持久降低
2.1 mg/kg和6.4 mg/kg于第1、8、15天给药，第105天平均降低40%和69%
12.8 mg/kg于第1、15天给药，第105天平均降低73%，最大个体降低85%
第105天为末次给药后90天，支持每三个月或更低频率给药
ARO-MAPT总体耐受良好，多数TEAE为1级或轻度，无严重TEAE、死亡或导致停药/退出的TEAE
未报告持续性贫血或神经行为不良事件
最常见TEAE为注射部位反应、血管穿刺部位瘀伤、上呼吸道感染、背痛和头痛
所有健康志愿者队列已完全入组，计划完成多剂量递增健康志愿者队列给药并继续早期阿尔茨海默病队列入组，数据更新预计2027年
已启动监管讨论，为MAPT相关额颞叶痴呆和进行性核上性麻痹的计划研究做准备
ARO-MAPT 皮下给药实现脑内 tau 深度持久降低的首次临床验证，为 CNS siRNA 递送提供概念验证。
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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