[待核对][常规进展]Nanoscope任命基因治疗运营负责人Troy Short为制造与供应链高级副总裁，推进MOGENRY审评与商业化准备
Nanoscope Therapeutics Appoints Gene Therapy Operations Leader Troy Short as Senior Vice President, Manufacturing and Supply Chain
Nanoscope Therapeutics任命Troy Short为制造与供应链高级副总裁，负责其GMP生产、商业供应与全球分销战略，以推进MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）的潜在获批与上市。Short拥有超过20年制药与基因治疗运营及供应链经验，曾任AveXis全球供应链副总裁并在Zolgensma®于30多个国家上市期间搭建和领导全球商业供应链，后在Novartis收购AveXis后担任临时首席技术官，并曾任职Jaguar Gene Therapy和Advanced Medicine Partners。MOGENRY是一款基于Nanoscope多特征视蛋白（MCO）平台的一次性、诊室内玻璃体腔注射的optogenetic基因疗法，通过向视网膜双极细胞递送多特征视蛋白基因使其直接感光，无需基因检测、侵入性手术或重复给药。
新闻事实
- 研发公司
- Nanoscope Therapeutics
- 相关资产
MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec; MCO-010)（MOGENRY、sonpiretigene isteparvovec、MCO-010） · 本次主资产
所属公司：Nanoscope Therapeutics
靶点／机制：multi-characteristic opsin (MCO)
技术类型：optogenetic gene therapy
视网膜色素变性（RP）伴严重视力丧失 — IIb/III期（RESTORE，已完成并获积极结果）
遗传性视网膜营养不良（IRDs） — 阶段未披露
Stargardt病（SD） — II期（STARLIGHT，已完成并获积极结果）
地图样萎缩 — 阶段未披露
Leber先天性黑蒙（LCA） — 阶段未披露
- 本次进展
MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec; MCO-010) · 视网膜色素变性（RP）伴严重视力丧失 · RESTORE
RESTORE为IIb/III期多中心、随机、双盲、假手术对照临床试验（NCT04945772），已获积极结果
- 本次进展
MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec; MCO-010) · 视网膜色素变性（RP）伴严重视力丧失
FDA已受理并备案MOGENRY用于RP伴严重视力丧失的BLA，目前处于审评中
监管动作：BLA受理并备案（已受理）
- 本次进展
MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec; MCO-010) · 遗传性视网膜营养不良（IRDs）
日本JNDA已获PMDA优先审评受理，目前处于审评中
监管动作：JNDA优先审评受理（已受理）
- 本次进展
MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec; MCO-010) · Stargardt病（SD） · STARLIGHT
II期STARLIGHT临床试验（NCT05417126）显示积极结果；计划2026年启动III期注册试验
- 本次进展
MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec; MCO-010) · 地图样萎缩
MCO的II期项目预计2026年启动
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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