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#事件-研发

今日 2 条
今天10月16日周五
  1. BioSpace · 新闻稿33

    [待核对][常规进展]Expression Therapeutics获NCI SBIR 205.9万美元二期资助,推进PTK7靶向γδ T细胞疗法ET501用于高危神经母细胞瘤儿童

    Expression Therapeutics获得美国国家癌症研究所(NCI)SBIR二期资助205.8885万美元,用于推进其PTK7靶向γδ T细胞疗法ET501,面向高危神经母细胞瘤儿童,资助期为两年,支持向FDA提交IND申请所需的研究工作。ET501目前处于临床前阶段,尚未在人体中测试,也未获FDA或任何监管机构批准用于任何用途。该资产基于公司ADEPT-STAR平台,利用LENTeT慢病毒递送系统改造γδ T细胞,使其在肿瘤部位分泌T细胞衔接器;该衔接器设计为结合神经母细胞瘤细胞表面的PTK7与T细胞上的CD3,从而引导输注的γδ T细胞及肿瘤内已有的T细胞攻击癌细胞,且γδ T细胞识别应激和癌变细胞无需HLA配型。

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  2. BioSpace · 新闻稿15

    [研发][常规进展]巴西NeuroVista Labs推进神经可塑性药物发现项目,聚焦美国市场

    巴西生物技术公司NeuroVista Labs宣布,其合成的候选化合物已在巴西实验室进入体外测试阶段,项目从理论与计算研究迈入实验评估。该研究将考察化合物的生物活性,为后续开发决策提供依据。公司总部位于库里蒂巴,研究在巴西开展,同时以美国医药市场为主要目标构建开发策略。该项目聚焦神经可塑性——神经系统适应与重组的能力——作为探索神经系统疾病潜在治疗路径的基础,最初基于科学假设和计算研究指导化合物设计与筛选,合成后现进入体外评价,以评估其生物活性是否支持进一步开发。项目目前仍处于临床前研究早期阶段,化合物在人体中的安全性和有效性尚未确立。

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10月15日周四
  1. 摩熵医药 · 医药投融资43

    中源协和4.83亿元加码iPS细胞项目,细胞治疗产业化迎升级新阶段

    中源协和公告将“国家干细胞工程产品产业化基地三期建设项目”总投资由3.33亿元上调至4.83亿元,相关议案将于10月28日提交公司临时股东大会审议。项目资金将重点投向诱导多能干细胞(iPSC,iPS细胞)通用型细胞CDMO平台、干细胞创新药GMP生产车间以及配套质量检测实验室,项目整体建设期43个月。中源协和为A股细胞治疗龙头企业,此次调整意在加码iPS细胞项目,推进细胞治疗产业化升级。

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  2. 美通社 · 医药公告26

    [研发][常规进展]Brii Biosciences推出siRNA药物发现平台BRiSC™

    Brii Biosciences(2137.HK)推出专有siRNA药物发现平台BRiSC™(Bispecific RNAi SilenCing),用于推进下一代RNA疗法的发现与开发。BRiSC™整合序列优化、化学修饰、双靶点架构和靶向递送四类互补技术,旨在提升siRNA药物的选择性、性能与治疗覆盖范围。其核心能力之一的双靶点架构设计用于让单一siRNA疗法同时沉默两个不同靶点,以应对由多条生物通路驱动的疾病。公司初期将该方法应用于复杂疾病生物学和/或重叠合并症可能受益于多靶点协同调控的常见疾病领域。Brii Bio通过持续投资内部发现团队及北京、上海实验室,已扩展靶点发现、转化科学和临床前开发能力,BRiSC™正推动多个内部发现项目进展。

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  3. BioSpace · 新闻稿40

    [研发][积极进展]Nature报道PeriFlow首创毛细血管选择性血管扩张剂CLN-2501,靶向心肌梗死后毛细血管无复流

    PeriFlow Therapeutics正在推进其首创药物候选CLN-2501,该资产靶向新近可成药的"毛细血管无复流"机制,旨在恢复急性心肌梗死后的毛细血管血流,目前正推进至美国临床开发阶段。今日发表于Nature的研究报告了针对急性心肌梗死治疗中一大未解决问题——毛细血管无复流的新治疗策略:即便支架成功开通闭塞冠状动脉,毛细血管仍可能病理性收缩,导致富氧血液无法到达组织,该问题影响多数STEMI患者,与更大梗死面积、更多心力衰竭及显著更差的生存相关,目前尚无专门针对该问题的获批疗法。基于肌球蛋白驱动无复流"过度收缩"的早期证据,András Málnási-Csizmadia博士团队在布达佩斯和波士顿鉴定出一种平滑肌肌球蛋白抑制剂,可直接结合毛细血管中的肌球蛋白并缓解病理性过度收缩,由此产生CLN-2501——首个毛细血管选择性血管扩张剂及首个专为治疗该问题开发的药物候选。

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  4. BioSpace · 新闻稿12

    [研发][常规进展]CytoDyn将于10月19日举办投资者网络直播,更新leronlimab临床进展及2026年里程碑

    CytoDyn将于2026年10月19日太平洋时间下午1点举办投资者网络直播,提供公司与临床进展更新,重点介绍最新科学、临床、运营及财务进展,以及2026年优先事项和即将到来的里程碑。公司为临床阶段肿瘤企业,正在推进leronlimab——一种靶向CCR5受体的first-in-class人源化单克隆抗体,在包括转移性结直肠癌(mCRC)和转移性三阴性乳腺癌(mTNBC)在内的多个实体瘤肿瘤适应症中具有治疗潜力。CEO Jacob P. Lalezari、CFO Robert E. Hoffman及City of Hope Orange County胃肠肿瘤医学主任Pashtoon M. Kasi将参与直播。

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  5. BioSpace · 新闻稿22

    [研发][常规进展]Ankyra Therapeutics将在SITC 2026公布锚定免疫疗法数据,覆盖CD40、CD28、CD137与IL-2/IL-15多激动剂用于局部肿瘤治疗

    Ankyra Therapeutics宣布其三篇摘要入选2026年SITC年会,其中一篇为口头报告,数据聚焦其锚定免疫疗法平台在CD40、CD28、CD137(4-1BB)和IL-2/IL-15等多种免疫调节激动剂上的临床前应用,用于精准靶向局部实体瘤。口头报告(摘要1061)将于11月6日介绍CD137(4-1BB)与CD122(IL-2/15Rβ)多激动剂的锚定免疫疗法,显示单药抗肿瘤免疫及远隔效应且无全身毒性。两篇壁报分别介绍ANK-302(明矾锚定CD28与IL-2双激动剂)在临床前肿瘤模型中的安全性与疗效(摘要1067),以及明矾锚定CD40–IL-2多激动剂ANK-301促进局部与远隔抗肿瘤免疫且无全身毒性(摘要930)。

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  6. BioSpace · 新闻稿12

    [待核对][常规进展]IRulya Therapeutics将参加Craig-Hallum生物科技催化剂会议

    IRulya Therapeutics Inc.(Nasdaq: IRLA)宣布其高级管理层将于2026年10月22日参加Craig-Hallum Biotech Catalyst Conference的炉边谈话,会后网络直播回放将在公司官网投资者页面的“Events”栏目提供,并至少存档30天。IRulya是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发针对严重未满足疾病的疾病修饰疗法,目前正在开发LAM-001,用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压(PH-ILD)、肺移植后闭塞性细支气管炎综合征(BOS)以及结节病相关肺动脉高压(SAPH)。LAM-001在PH患者中的2a期临床研究已完成,在BOS患者中的2期临床研究正在进行,在PH-ILD中的2b期临床研究正在进行,在SAPH中的2期临床研究预计于2026年第四季度启动。

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  7. BioSpace · 新闻稿26

    [研发][积极进展]Seres Therapeutics 将在 IDWeek 2026 公布 SER-428 临床前数据,该在研口服液体活体生物治疗产品旨在降低危重患者血流感染风险

    Seres Therapeutics(Nasdaq: MCRB)宣布将在 IDWeek 2026 公布在研口服液体活体生物治疗产品(LBP)SER-428 的临床前数据,该产品旨在降低脓毒症及抗生素暴露后高危患者发生血流感染(BSI)的风险。SER-428 与 SER-155 共享关键菌株和功能,后者已在接受异基因造血干细胞移植患者中完成 1b 期研究,显示 BSI 相对风险降低 77%,安全性良好。SER-428 在 CARB-X 资助下开发,设计用于在胃肠道内阻止病原体定植和过度生长,并保护及增强黏膜上皮屏障完整性,从而降低感染风险;其液体剂型可覆盖无法口服胶囊的患者,包括通过饲管接受营养和药物的危重患者。在临床前体内病原体定植模型中,口服 SER-428 使屎肠球菌和肺炎克雷伯菌最高减少 1,000 倍,且液体剂型在预期使用期内及模拟饲管给药后保持稳定。

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  8. BioSpace · 新闻稿12

    [研发][常规进展]Tonix Pharmaceuticals 将在2026年世界疫苗大会欧洲站展示TNX-801疫苗平台

    Tonix Pharmaceuticals(Nasdaq: TNXP)宣布,将在2026年10月19日至21日于荷兰阿姆斯特丹举行的世界疫苗大会欧洲站上,就TNX-801进行口头报告,并主持一场名为“Vectored Vaccine Platforms: From Design to Improving Efficacy”的工作组会议。TNX-801是一种基于马痘病毒的重组减毒、最小复制型活病毒疫苗平台,处于临床前开发阶段,用于预防mpox、天花及其他新发传染病。该资产目前处于pre-IND阶段,预计在FDA批准IND申请后于2027年进入1期研究。

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  9. BioSpace · 新闻稿28

    [研发][常规进展]LifeMine成立器官移植临床顾问委员会,支持LIFE-001(新型钙调磷酸酶激活抑制剂CNai)肾移植II期与胰岛细胞移植Ib期临床开发

    LifeMine Therapeutics成立器官移植临床顾问委员会,为LIFE-001的临床开发提供指导。LIFE-001是一种结构和机制均属新型的钙调磷酸酶激活抑制剂(CNai),以长效注射剂形式给药,设计用于避免环孢素、voclosporin和他克莫司等所有传统钙调磷酸酶抑制剂(CNi)共有的免疫亲和素依赖性器官损伤。该资产目前正在首次人体I期临床试验中接受评估,计划于2027年初启动肾移植II期研究和胰岛细胞移植Ib期研究。顾问委员会由约翰斯·霍普金斯医院外科主任Andrew Cameron担任主席,成员包括来自明尼苏达大学、宾夕法尼亚大学、芝加哥大学医学中心、不列颠哥伦比亚大学、华盛顿大学医学中心、内布拉斯加大学医学中心及肾胰移植领域的移植外科医生和移植肾内科医生,将协助指导LIFE-001的后续临床开发。

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  10. BioSpace · 新闻稿20

    [研发][常规进展]iOnctura 任命 Paul Sekhri 为董事会主席,推进 roginolisib 进入后期开发

    iOnctura 任命 Paul Sekhri 为董事会主席,即刻生效,公司正为 roginolisib 的后期开发做准备,两项随机研究已全部入组。Sekhri 拥有超过 35 年生命科学经验,曾担任 Longboard Pharmaceuticals 主席至其 2024 年被 Lundbeck 以 26 亿美元收购,目前任 vTv Therapeutics 董事长、总裁兼 CEO 等职务。roginolisib 是靶向 PI3Kδ 非活性构象的首创(first-in-class)变构抑制剂,通过稳定催化 C 端螺旋 kα12 将 PI3Kδ 锁定在非活性状态,该结合模式旨在实现精准抑制并规避前几代抑制剂的耐受性问题。

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  11. BioSpace · 新闻稿30

    [研发][常规进展]Battelle与CMC Pharmaceuticals推进美国国防部4000万美元AChE复活剂医学对策项目

    Battelle与CMC Pharmaceuticals正与美国国防部推进一项医学对策合作,旨在保护美军人员免受神经毒剂威胁。该为期五年、总额4000万美元的乙酰胆碱酯酶(AChE)复活剂开发与审批管线(ARDAP)原型项目通过国防威胁降低局联合科学与技术办公室(DTRA-JSTO)授予。项目聚焦推进一款有前景的AChE复活剂候选药物沿药物开发路径前进,目标是向美国食品药品监督管理局提交新药临床试验(IND)申请。总部位于俄亥俄州的CMC Pharmaceuticals负责化学、制造与控制(CMC)活动,包括实验室开发、cGMP检测、制剂与工艺开发、稳定性评估及合同生产组织监督,以支持产品开发和监管申报。

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  12. BioSpace · 新闻稿22

    [待核对][常规进展]Siren Biotechnology任命前FDA CBER肿瘤分部负责人加入临床与科学顾问委员会,推进SRN-101进入临床开发

    Siren Biotechnology任命前美国FDA生物制品评价与研究中心(CBER)肿瘤分部负责人Peter Bross博士加入其临床与科学顾问委员会。Bross拥有超过25年FDA经验,曾负责实体瘤和血液恶性肿瘤疗法(包括免疫疗法、溶瘤病毒、癌症疫苗、靶向疗法等)的临床审评领导工作。此次任命正值Siren推进其主导候选产品SRN-101进入临床开发之际,该产品为针对复发性高级别胶质瘤的通用型AAV免疫基因治疗候选药物,已获得两项IND clearance。Siren将AAV基因治疗与细胞因子免疫治疗结合为单一治疗模式,致力于开发针对实体瘤的通用型AAV免疫基因治疗。

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10月14日周三
  1. BioSpace · 新闻稿50

    Continuity Biosciences获盖茨基金会最高960万美元资助,推进超长效HIV预防皮下植入剂至IND申报及I期临床

    Continuity Biosciences获得盖茨基金会最高960万美元资助,用于推进一款皮下超长效抗逆转录病毒植入剂,目标人群为中低收入国家HIV暴露前预防(PrEP)人群。该植入剂基于公司纳米流体药物递送技术,通过精密设计的通道以稳定速率长期控制药物释放,设计为单次皮下植入后可连续多年递送HIV预防药物,旨在替代每日口服药片和需定期前往诊所的注射方案。资金将支持该植入剂完成IND enabling研究、提交IND申请并启动首次人体I期临床研究。公司同时向盖茨基金会作出全球可及承诺,包括以可负担价格向中低收入国家最需要人群提供相关技术,并广泛分享项目所得知识。此外,公司正将其精准递送平台拓展至1型糖尿病、内分泌和肿瘤领域,其离子电渗肿瘤平台正在胰腺癌中开展首次人体研究。

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  2. BioSpace · 新闻稿22

    [研发][常规进展]Kalohexis 成立科学顾问小组,推进 MC3R/MC4R 双激动剂与拮抗剂管线,覆盖肥胖与癌症恶病质

    Kalohexis 成立科学顾问小组,成员包括 Andrew Butler、Michael Cowley 和 Richard Skipworth,将与管理团队共同推进其专有的中枢黑皮质素-3和-4受体(MC3R/MC4R)双激动剂与拮抗剂管线,用于包括肥胖和癌症恶病质在内的代谢疾病。Butler 因在 MC3R 和 MC4R 调控摄食、能量消耗与脂肪堆积方面的基础研究而知名;Cowley 的研究聚焦能量稳态、食欲与体重调控的神经环路,并提到 710GO 是面向一般肥胖的差异化治疗选择,可能实现比 incretin 更健康、更持久的减重,通过激活 MC3R/MC4R 建立新的代谢设定点。Skipworth 专注于癌症恶病质、肌少症与围手术期营养,指出恶病质在癌症治疗中仍存在显著未满足需求,目前尚无 FDA 批准的治疗,并表示期待帮助推进 mifomelatide。

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  3. BioSpace · 新闻稿43

    [研发][积极进展]Sarepta在2026 OTS年会公布SRP-1003临床前数据:靶向DMPK的siRNA在DM1模型中实现细胞核内致病RNA最高约80%敲低

    Sarepta Therapeutics在2026年寡核苷酸治疗学会(OTS)年会上公布SRP-1003新临床前数据,显示该靶向DMPK的siRNA可在细胞核内直接降低致病DMPK转录本,在细胞核与细胞质两个区室均实现剂量依赖性敲低,最高约80%。研究通过区室分离ddPCR、RNA FISH和RNAscope三种独立方法验证了核内靶点结合,并在DM1患者来源肌管中观察到毒性核RNA灶减少,且DMPK敲低具有SRP-1003特异性, scrambled siRNA对照未见该效应。在DMSXL小鼠模型中,治疗降低了骨骼肌、膈肌和心肌的核RNA灶,并显著降低人源与鼠源DMPK mRNA;在表达致病人类DMPK转基因的第二个小鼠模型中,SRP-1003替代siRNA降低了核内致病人类DMPK RNA,并经RNA测序显示剂量依赖性纠正MBNL依赖性剪接异常。

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  4. BioSpace · 新闻稿22

    [研发][常规进展]Shenandoah Therapeutics 任命 Steve Worland 为首席执行官,BCL6 肿瘤项目推进至 IND 申报研究阶段

    Shenandoah Therapeutics 任命 Steve Worland 博士为总裁兼首席执行官并加入董事会,联合创始人兼原首席执行官 Isabella Graef 转任首席科学官,继续负责科学战略。此次人事调整正值公司领先肿瘤项目推进至 IND 申报研究阶段。该公司的 TCIP 平台利用化学诱导邻近机制,将致癌驱动蛋白重定向以激活程序性细胞死亡;领先项目靶向 BCL6,针对 B 细胞恶性肿瘤。临床前研究中,其领先分子在 B 细胞淋巴瘤模型(包括携带多种致癌突变的患者来源模型)中显示出强效活性及完全且持久的肿瘤消退。

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  5. BioSpace · 新闻稿38

    [待核对][积极进展]Ironfist Therapeutics的177Lu-Tamrada联合抗PD-1疗法在检查点耐药胰腺癌模型中使生存期翻倍

    Ironfist Therapeutics将在EANM'26公布177Lu-Tamrada的临床前概念验证结果:在抗PD-1耐药的胰腺癌原位同源模型中,177Lu-Tamrada联合抗PD-1疗法使生存期较抗PD-1单药治疗翻倍以上。Tamrada是一种靶向肿瘤相关巨噬细胞(TAM)的纳米药物放射性药物,无需靶向配体,由约翰霍普金斯大学发明的羟基树枝状聚合物技术设计而成,其纳米药物组分尺寸与抗体片段相当,仅在肿瘤中离开血管,经肾脏和胆道清除且不代谢。64Cu-Tamrada的剂量学数据显示红骨髓为剂量限制器官,在拟议最高人体剂量200 MBq下具有240倍安全系数。公司计划于2027年第一季度启动临床研究,先以64Cu-Tamrada PET成像筛选肿瘤显示Tamrada摄取的患者,随后进行177Lu-Tamrada治疗。

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  6. BioSpace · 新闻稿25

    [研发][积极进展]Debiopharm在World ADC 2026公布MultiLINK连接子技术临床前概念验证结果,MLINK Select、MLINK Duo与MLINK HiSol展现克服肿瘤耐药潜力

    Debiopharm在World ADC 2026圣地亚哥会议上公布了其MultiLINK连接子技术套件(MLINK Select、MLINK Duo和MLINK HiSol)的临床前概念验证研究结果。MLINK Select MMAE在临床前模型中实现受控的胞内MMAE释放,显著拓宽了基于vedotin的MMAE ADC的治疗指数,并在对已获批ADC疗法耐药的特定模型中显示出疗效。MLINK Duo是一种可将两种载荷偶联至同一抗体的双载荷连接子技术,其双载荷ADC产生协同抗肿瘤活性,包括在对单一载荷低敏感性的模型中,同时保持血浆稳定性、抗体药代动力学和良好的临床前安全性。MLINK HiSol为模块化组织蛋白酶B可切割连接子,旨在解决载荷溶解度、稳定性、聚集和胞内释放等ADC开发难题,并可能支持ATR抑制剂、CHK1抑制剂和NAMPT抑制剂等靶向小分子抑制剂作为ADC载荷。

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  7. BioSpace · 新闻稿16

    [研发][常规进展]Aptevo将在SITC 2026年会展示其多特异性平台

    Aptevo Therapeutics(NASDAQ:APVO)将于2026年11月4日至8日在凤凰城会议中心举行的SITC 2026年会上,以壁报形式展示其靶向CD40的多特异性抗体样分子平台。该报告题目为“利用多特异性抗体样分子将CD40激动作用定位至肿瘤,以克服免疫抑制微环境并增强抗肿瘤免疫”,摘要编号1060,由Michelle Nelson博士等报告。Aptevo的多特异性技术旨在将多种靶向或免疫调节功能整合于单一治疗分子中,通过肿瘤靶向结合局部CD40与T细胞激活,在肿瘤微环境内协调固有免疫与适应性免疫,同时寻求限制全身性免疫激活。该公司的CD40靶向多特异性分子作用于介导肿瘤细胞杀伤的细胞,设计用于将免疫激活定位于肿瘤,以应对实体瘤抑制或破坏抗肿瘤免疫应答的挑战。

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  8. BioSpace · 新闻稿17

    [待核对][常规进展]Nanoscope任命基因治疗运营负责人Troy Short为制造与供应链高级副总裁,推进MOGENRY审评与商业化准备

    Nanoscope Therapeutics任命Troy Short为制造与供应链高级副总裁,负责其GMP生产、商业供应与全球分销战略,以推进MOGENRY(sonpiretigene isteparvovec;MCO-010)的潜在获批与上市。Short拥有超过20年制药与基因治疗运营及供应链经验,曾任AveXis全球供应链副总裁并在Zolgensma®于30多个国家上市期间搭建和领导全球商业供应链,后在Novartis收购AveXis后担任临时首席技术官,并曾任职Jaguar Gene Therapy和Advanced Medicine Partners。MOGENRY是一款基于Nanoscope多特征视蛋白(MCO)平台的一次性、诊室内玻璃体腔注射的optogenetic基因疗法,通过向视网膜双极细胞递送多特征视蛋白基因使其直接感光,无需基因检测、侵入性手术或重复给药。

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  9. BioSpace · 新闻稿12

    Matchpoint Therapeutics 任命 John O'Malley 医学博士、哲学博士为首席医疗官,推进自身免疫与炎症疾病口服小分子管线进入临床

    Matchpoint Therapeutics 任命 John O'Malley 医学博士、哲学博士为首席医疗官。O'Malley 最近担任 CRISPR Therapeutics 转化医学副总裁兼自身免疫疾病项目负责人,此前在赛诺菲担任 amlitelimab 全球临床负责人,并曾参与将 Dupixent 拓展至儿科特应性皮炎和结节性痒疹。Matchpoint 是一家位于马萨诸塞州沃特敦的私营生物技术公司,开发用于自身免疫和炎症疾病的口服药物,专注于针对历史上难以成药的已验证靶点理性设计共价小分子。此次任命紧随公司近期完成的 1.5 亿美元 B 轮融资,该资金用于推进其 first-in-class 口服小分子管线进入临床开发。公司称其发现平台已产出 first-in-class 项目管线,并与诺华建立了发现合作。

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  10. BioSpace · 新闻稿45

    [研发][常规进展]Arexera Therapeutics(原Atalanta Therapeutics)启用新公司名,推进亨廷顿病管线,ATL-101预计2026年底启动Phase 1

    Arexera Therapeutics(原Atalanta Therapeutics)公布新公司名称与品牌形象,并推进其亨廷顿病(HD)管线,主打资产ATL-101预计于2026年底启动Phase 1临床研究。ATL-101是一款靶向HTT的divalent siRNA(di-siRNA)在研疗法,临床前数据显示其可在全脑包括纹状体实现稳健且持久的HTT抑制,公司认为其在多个非临床模型(含非人灵长类)中具备差异化、潜在best-in-class特征。该Phase 1研究将在亨廷顿病患者中评估单次递增剂量后的安全性及脑脊液生物标志物变化。与此同时,公司还在推进两个靶向MSH3的临床前项目,包括一款单靶MSH3的di-siRNA及HTT/MSH3双靶向方案,后者将是其bispecific siRNA(bi-siRNA)平台的首次应用,目前单靶与双靶策略均在平行临床前评估中。

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  11. BioSpace · 新闻稿30

    [研发][积极进展]Carnyx Therapeutics 公布口服睡眠候选药 CNYX-005 临床前数据:老年动物模型总睡眠时间增加 1.5–2 小时

    Carnyx Therapeutics 公布其口服睡眠候选药 CNYX-005 的临床前数据,老年大鼠在连续脑电图监测下总睡眠时间较对照组增加约 1.5–2 小时,主要由非快速眼动(NREM)睡眠增加驱动。公司称 CNYX-005 源于与睡眠调控和健康衰老相关的肽生物学研究,包括涉及 Epitalon 的研究,但 CNYX-005 是一个独立的治疗候选药,公司正通过药物化学、药理学和药物开发手段建立其疗效、安全性和药代动力学特征。Carnyx 表示正推动 CNYX-005 向临床开发推进,同时 Chris Brearley 医学博士已加入公司担任首席医疗官,其拥有 30 余年转化医学、临床药理学和早期药物开发经验,曾任职于 Pfizer、Amgen 和 Serono。除 CNYX-005 外,Carnyx 还在开发用于视网膜色素变性的研究性候选药 CNYX-001。

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  12. BioSpace · 新闻稿21

    [研发][常规进展]Verastem Oncology 任命 Michael P. Bailey 为总裁兼 CEO,2027年1月1日接替退休的 Daniel Paterson,推进 VS-7375(口服 KRAS G12D ON/OFF 抑制剂)管线

    Verastem Oncology(Nasdaq: VSTM)任命 Michael P. Bailey 为总裁兼首席执行官,自2027年1月1日起生效,Bailey 将继续担任公司董事会成员;现任总裁兼 CEO Daniel Paterson 按计划退休,卸任后继续留在董事会并担任公司顾问。Paterson 在任期间主导了 avutometinib 联合 defactinib(AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK)的收购与商业化,该组合成为首个获 FDA 批准、专门用于 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌的治疗方案;他还推动了 VS-7375 的收购与推进,该口服 ON/OFF KRAS G12D 抑制剂已快速进入针对多种 KRAS G12D 突变肿瘤类型的 Phase 2 临床试验。

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  13. BioSpace · 新闻稿22

    [研发][常规进展]AL-S Pharma 任命 Harry Welten 为首席执行官,推进 AP-101 进入验证性 III 期 ALS 试验

    AL-S Pharma AG 任命 Harry Welten 为首席执行官,接替 Michael Salzmann 博士,领导靶向错误折叠 SOD1 的人源单克隆抗体 AP-101 推进至验证性 III 期临床试验,公司计划于 2027 年启动该试验。AP-101 是该公司针对肌萎缩侧索硬化(ALS)的主要项目,近期已公布 II 期研究阳性顶线结果。Welten 拥有超过 25 年生命科学行业 CFO 和董事长经验,曾通过风险投资、IPO、增发、PIPE 融资和可转换工具募集超过 5 亿瑞士法郎,并主导或支持超过八项并购、公开市场及战略交易。他表示,进入 III 期后的首要任务是严谨、按时、按预算执行 III 期项目,并获取推动 AP-101 通过监管审批所需的融资和战略合作。

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  14. BioSpace · 新闻稿42

    [研发][积极进展]Sapreme在OTS 2026口头报告杜氏肌营养不良候选药SPM-2551新临床前数据

    Sapreme Therapeutics在OTS 2026口头报告其杜氏肌营养不良(DMD)先导项目SPM-2551的新临床前数据,显示单次低剂量给药后在DMD模型中表现出稳健且持久的药理活性。SPM-2551由靶向转铁蛋白受体1(TfR1)的肌肉靶向抗体、外显子跳跃反义寡核苷酸(ASO)及Sapreme专有内体逃逸增强剂SPT组成,旨在将抗肌萎缩蛋白恢复至正常水平的15%以上,并使用比现有疗法更低的剂量和更少的给药频率。在Aartsma-Rus实验室开发的人源化DMD模型中,SPM-2551在低一个数量级的ASO剂量下,外显子跳跃效率比裸寡核苷酸和靶向对照寡核苷酸高5-10倍,带来更高的抗肌萎缩蛋白恢复。单次最低剂量1 mg/kg和3 mg/kg给药56天后,SPM-2551分别将抗肌萎缩蛋白恢复至野生型水平的35%和55%以上,呈剂量依赖性和持续活性。

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  15. 美通社 · 医药公告18

    [研发][常规进展]立康生命科学将亮相2026阿布扎比未来健康峰会,展示个性化癌症免疫治疗进展

    立康生命科学将以赞助商和参展商身份参加10月20日至22日在阿联酋阿布扎比ADNEC中心举行的2026阿布扎比未来健康峰会,其联合创始人兼副董事长Shannon Cheung将于10月21日参加题为"The Future of Cancer"的专题讨论,探讨精准肿瘤学进展及创新癌症疗法的临床转化。该峰会由阿布扎比卫生部召集,主题为"To Sense Is to Predict",聚焦人工智能、基因组学、先进诊断和个性化医疗的未来,预计有来自约100个国家的参与者及超过175家参展机构。立康生命科学依托其专有AI驱动的新抗原发现平台开发个性化癌症免疫疗法,该平台可识别并优先筛选患者特异性肿瘤新抗原,支持覆盖个性化治疗性癌症疫苗和新抗原特异性T细胞疗法的管线。

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  16. 美通社 · 医药公告22

    [研发][常规进展]Paradigm Therapeutics 连续第二年入围2026年 Prix Galien USA “最佳初创企业”奖,候选资产为治疗大疱性表皮松解症(EB)全皮肤表面的外用疗法 SD-101(Zorblesia™)

    Paradigm Therapeutics 连续第二年入围2026年 Prix Galien USA“最佳初创企业”奖,候选资产为外用乳膏 SD-101(Zorblesia™),用于治疗大疱性表皮松解症(EB)患者全皮肤表面的伤口与皮损。该奖项由 The Galien Foundation 管理,颁奖典礼将于2026年10月29日在纽约美国自然历史博物馆举行。SD-101 是首个获美国 FDA 突破性疗法认定的 EB 治疗药物,同时获得 FDA 罕见儿科疾病认定和孤儿药认定,以及欧盟委员会此前的孤儿药认定;若获批,Paradigm 将有资格获得优先审评券(PRV)。

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  17. BioSpace · 新闻稿30

    [研发][积极进展]AvantGuard的AVA-003在耳念珠菌皮肤去定植小鼠模型中优于氯己定

    AvantGuard宣布,其AVA-003化合物在验证性小鼠模型中显著优于葡萄糖酸氯己定(CHG),该研究由凯斯西储大学皮肤科独立开展并发表于《Antimicrobial Agents and Chemotherapy》,是首个将AVA-003与CHG直接头对头比较的研究。研究中,1.2% AVA-003制剂在3天疗程后使背部皮肤耳念珠菌负荷较2% CHG降低约500倍,并在配套实验室检测中对全部四种主要耳念珠菌分支均具杀真菌作用,3天疗程内未观察到皮肤刺激。AVA-003是AvantGuard专有Avantamine平台的基础构件,该平台是一种受人体免疫系统启发的稳定抗菌化学技术。耳念珠菌被世界卫生组织列为关键优先真菌病原体,美国CDC将其列为首个因抗菌耐药而被归为紧急级别的真菌威胁,目前尚无成熟方案将其从人体皮肤清除。

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  18. BioSpace · 新闻稿15

    [研发][常规进展]Immunis 入选美国国家医学院150万美元健康长寿全球竞赛大奖半决赛

    Immunis 入选美国国家医学院健康长寿全球竞赛大奖阶段的半决赛,该竞赛将向在人类健康长寿方面展现最大影响或潜在影响的项目颁发150万美元大奖。Immunis 是一家临床阶段生物技术公司,开发多活性生物制剂以恢复肌肉健康与功能,其候选资产 IMM01-STEM 是一种在研多活性生物制剂,旨在针对年龄和疾病相关肌肉衰退的生物学过程。与靶向单一通路的传统方法不同,IMM01-STEM 含有天然存在的因子组合,拟同时影响肌肉健康、修复和功能相关的多条通路。Immunis 此前曾凭借探索多活性分泌组逆转肌肉萎缩和代谢衰退的工作获得该竞赛的健康长寿催化剂奖,此后已将技术推进至临床开发,产生人体临床数据,并持续推进 IMM01-STEM 作为保留和恢复肌肉功能的潜在治疗方案的开发。IMM01-STEM 正在被评估作为肌少症及其他年龄相关疾病的潜在疗法。

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10月13日周二
  1. BioSpace · 新闻稿18

    [研发][常规进展]Akari Therapeutics任命Vatnak Vat-Ho为首席商务官,推动战略增长与合作

    Akari Therapeutics任命Vatnak Vat-Ho为首席商务官,负责企业及业务发展,包括公司战略、合作与授权以及投资者关系。Vat-Ho拥有超过20年肿瘤学、生物制药和资本市场经验,曾主导或参与总价值超过250亿美元的交易,包括与辉瑞、Exelixis、BioNTech、默克、Roivant和罗氏/基因泰克的交易及合作。他最近在Ryvu Therapeutics担任首席商务官期间,促成并完成了与Exelixis关于一款新型ADC载荷的合作,以及与BioNTech的多靶点免疫肿瘤研究合作。在Akari,他将推动公司领先的TROP2靶向ADC候选药物AKTX-101进入临床,并继续开发其专有PH1剪接体调节载荷平台的潜力。AKTX-101靶向癌细胞上的Trop2受体,采用专有连接子。

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  2. BioSpace · 新闻稿15

    [研发][常规进展]Nimbus Therapeutics任命首席商务官等三项高管,推进SIK2抑制剂等小分子管线

    Nimbus Therapeutics于10月13日宣布三项高管任命,以扩展业务开发与研究能力并推进其小分子管线:Lizabeth Leveille出任首席商务官,Fang Wang博士加入担任生物学高级副总裁兼生物学负责人,Daniel Price博士晋升为化学高级副总裁兼化学负责人。公司称其WRN项目在癌症患者中显示出令人鼓舞的缓解深度和持久性,SIK2项目正接近针对炎症和自身免疫疾病的首次人体研究,另有多个早期项目针对难成药靶点推进。Leveille拥有超过二十年生物制药业务开发经验,此前在默克研究实验室担任副总裁、BD&L波士顿创新中心及发现交易负责人,主导早期授权、合作与收购。Wang拥有近20年精准肿瘤学、肿瘤免疫及代谢疾病药物发现经验,曾在HotSpot Therapeutics担任肿瘤发现与转化科学高级副总裁。

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  3. BioSpace · 新闻稿18

    [研发][常规进展]enGene将于2026年10月15日举办KOL网络研讨会,讨论表面活性剂膀胱冲洗联合detalimogene voraplasmid治疗高危NMIBC

    enGene Therapeutics(Nasdaq: ENGN)宣布将于2026年10月15日美国东部时间上午10:00举办KOL网络研讨会,介绍支持将表面活性剂膀胱冲洗联合detalimogene voraplasmid纳入临床开发的临床前数据,该联合方案针对卡介苗(BCG)无应答、伴原位癌(CIS)的高危非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)。来自Colorado Urology的两位社区关键意见领袖David J. Cahn与Suzanne B. Merrill将回顾临床病例并讨论真实世界治疗考量,正式演讲后设现场问答环节。表面活性剂已在临床前模型中显示可提升其他NMIBC基因疗法的疗效,并随后被纳入这些基因疗法的临床开发。

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  4. BioSpace · 新闻稿15

    [研发][常规进展]Shattuck Labs 将在 UEG Week 2026 展示 SL-846 等两项壁报

    Shattuck Labs 宣布将在 2026 年 10 月 17 日至 20 日于西班牙巴塞罗那举行的 United European Gastroenterology(UEG)Week 2026 上进行两项壁报展示。其中一项为 moderated poster,题为“Development and Characterization of SL-846: A Half-Life Extended, Dual-Receptor (DR3 x IL23RA) Targeting Bispecific Antibody”,由该公司研发总监 Mahmud Hussain 博士展示,时间为 10 月 19 日 13:00–14:00 CEST。

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  5. BioSpace · 新闻稿22

    [研发][常规进展]IGC Pharma推出PRISM AI平台,将MINT-AD阿尔茨海默病风险预测推向脑健康行动与商业部署

    IGC Pharma推出PRISM应用层,旨在将其专利申请中的MINT-AD阿尔茨海默病AI平台推向真实医疗场景,覆盖早期风险分层、认知健康追踪、临床试验优化和个性化脑健康项目。MINT-AD全称为多模态可解释Transformer阿尔茨海默病平台,设计用于从健康、人口学、生活方式、认知等复杂数据中识别和分层阿尔茨海默病风险、预测认知衰退并生成可解释的风险洞察;PRISM则在此基础上连接预测洞察与实际脑健康应用,包括AI支持的早期风险评估、纵向认知健康监测、患者分层与试验招募、医疗机构整合以及面向消费者的在线项目。公司正在评估B2B、B2B2C及在线商业化机会,包括向医生诊所、记忆门诊、药企、临床试验申办方、医疗网络和保险公司授权PRISM与MINT-AD,并探索合作将其整合进现有临床和消费者脑健康服务,相关机会仍处于评估阶段。

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  6. 美通社 · 医药公告58

    [研发][积极进展]英矽智能提名口服外周限制性VAV1降解剂ISM9546为自身免疫疾病PCC

    英矽智能宣布提名ISM9546为临床前候选化合物(PCC),这是一款口服、外周限制性的VAV1分子胶降解剂,拟用于包括IBD(炎症性肠病)和RA(类风湿关节炎)在内的自身免疫疾病治疗。VAV1在免疫细胞信号通路中起关键作用,因缺乏经典小分子结合口袋长期被视为“不可成药”,分子胶疗法为其提供了新路径。ISM9546由英矽智能生成化学平台Chemistry42设计优化,在细胞实验中显示亚纳摩尔级VAV1降解活性;在急性结肠炎动物模型中,治疗数天内疾病活动指数(DAI)显著下降并持续整个研究期,组织病理学评分改善约60%,公司称其优于参考VAV1降解剂。体外MDCKII-MDR1及体内组织分布研究显示低脑暴露,14天大鼠与非人灵长类毒性评估显示良好耐受性和宽安全窗,未观察到脱靶蛋白降解。公司表示这些结果支持ISM9546用于IBD的进一步推进。

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  7. BioSpace · 新闻稿22

    [研发][常规进展]Latus Bio四篇摘要入选ESGCT第33届年会,涵盖AAV-PN衣壳变体及亨廷顿病、CLN2 Batten病项目

    Latus Bio宣布其四篇摘要已被欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)第33届年会接受为壁报展示,该会议将于2026年10月27日至30日在德国汉堡举行。展示内容涵盖其专有CNS和肾脏靶向AAV衣壳变体,以及亨廷顿病和晚婴型神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)Batten病的主导项目。其中,公司将展示专有工程化AAV泛神经元(PN)衣壳变体的新临床前数据,该变体设计用于实现广泛高效的CNS转导和神经元靶向;同时展示一种新型工程化肾脏衣壳的临床前数据,该衣壳可在疾病相关肾脏细胞类型中实现转导。针对亨廷顿病的LTS-201项目,其临床前数据及计算建模将得到展示,该研究性AAV基因疗法旨在通过降低MSH3表达来应对体细胞不稳定性,结合了靶向基底节和皮层投射神经元等HD相关神经元群体的AAV-DB-3衣壳变体与选择性降低MSH3表达的人工microRNA。

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  8. BioSpace · 新闻稿41

    [研发][积极进展]aTyr Pharma 宣布 ATYR0101 抗纤维化研究发表于《生物化学杂志》,IND 支持性研究进行中,预计 2027 年进入临床

    aTyr Pharma 宣布其 ATYR0101 的抗纤维化研究结果发表于《生物化学杂志》,论文标题为“天然 Asp-tRNA 合成酶片段靶向肌成纤维细胞以消除组织纤维化”。ATYR0101 是一种融合蛋白,来源于天冬氨酰-tRNA 合成酶(DARS)的专有胞外结构域,通过结合潜伏型转化生长因子β结合蛋白 1(LTBP-1)诱导肌成纤维细胞凋亡。研究描述了 ATYR0101 通过靶向细胞外基质上的 LTBP-1 选择性触发肌成纤维细胞凋亡的机制,该凋亡依赖于活性转化生长因子β(TGF-β)。在博来霉素肺纤维化体内模型中,ATYR0101 使胶原含量和 Ashcroft 评分显著降低,与对照药物尼达尼布相比肺纤维化明显减轻。ATYR0101 目前正在进行 IND 支持性研究,预计 2027 年推进至临床。

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