[研发][积极进展]Sapreme在OTS 2026口头报告杜氏肌营养不良候选药SPM-2551新临床前数据
Sapreme Therapeutics announces oral presentation of new preclinical data on lead Duchenne muscular dystrophy candidate SPM-2551 at OTS 2026
Sapreme Therapeutics在OTS 2026口头报告其杜氏肌营养不良（DMD）先导项目SPM-2551的新临床前数据，显示单次低剂量给药后在DMD模型中表现出稳健且持久的药理活性。SPM-2551由靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的肌肉靶向抗体、外显子跳跃反义寡核苷酸（ASO）及Sapreme专有内体逃逸增强剂SPT组成，旨在将抗肌萎缩蛋白恢复至正常水平的15%以上，并使用比现有疗法更低的剂量和更少的给药频率。在Aartsma-Rus实验室开发的人源化DMD模型中，SPM-2551在低一个数量级的ASO剂量下，外显子跳跃效率比裸寡核苷酸和靶向对照寡核苷酸高5-10倍，带来更高的抗肌萎缩蛋白恢复。单次最低剂量1 mg/kg和3 mg/kg给药56天后，SPM-2551分别将抗肌萎缩蛋白恢复至野生型水平的35%和55%以上，呈剂量依赖性和持续活性。
新闻事实
- 研发公司
- Sapreme Therapeutics
- 相关资产
SPM-2551 · 本次主资产
所属公司：Sapreme Therapeutics
靶点／机制：transferrin receptor 1 (TfR1)
技术类型：antibody-oligonucleotide conjugate; exon-skipping antisense oligonucleotide (ASO) with endosomal escape enhancer (SPT)
Duchenne muscular dystrophy (DMD) — 临床前
- 本次进展
SPM-2551 · Duchenne muscular dystrophy (DMD)
在多种临床前物种（包括非人灵长类）中显示稳健靶点结合和持久药理活性，所需组织暴露量远低于未偶联寡核苷酸或常规抗体-寡核苷酸偶联物
在人源化DMD模型中，外显子跳跃比裸寡核苷酸和靶向对照寡核苷酸高5-10倍，ASO剂量低一个数量级，肌营养不良蛋白恢复更多
单次最低剂量1 mg/kg和3 mg/kg后56天，肌营养不良蛋白分别恢复至野生型水平的35%以上和55%以上，呈剂量依赖性和持久活性
支持SPM-2551推进至临床，并计划2027年开展IND-enabling研究
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
正在验证登录状态…