Sironax宣布其全球2期FORGE-LM临床试验已完成约50%的目标患者入组，该试验评估first-in-class口服变构NAMPT激活剂SIR4156联合司美格鲁肽用于成人肥胖。这项双盲、随机、安慰剂对照、平行分组试验的主要目标是评估SIR4156对体脂量和身体成分的影响，次要目标包括体重、瘦体重、安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SIR4156通过恢复NAD+稳态和增强细胞能量代谢，在多个临床前模型中显示出优先减脂、保留瘦体重、减少肌肉萎缩和改善体能表现。公司称临床前研究为探索恢复NAD+代谢能否在肥胖及代谢和神经肌肉疾病中带来获益提供了依据，试验仍按计划推进。SIR4156为在研产品，尚未获FDA或任何监管机构批准，其人体安全性和有效性尚未确立。
Triveni Bio宣布其潜在first-in-class的KLK5/7 x IL-13双特异性抗体TRIV-573已在治疗中重度特应性皮炎的全球Phase 2概念验证试验中完成首例患者给药（NCT07782333）。该试验为随机、双盲、安慰剂对照设计，计划入组约90名中重度AD成人患者，评估安全性、耐受性和疗效，疗效指标包括EASI应答和患者报告结局。TRIV-573为半衰期延长的下一代双特异性抗体，设计用于同时抑制KLK5/7和Th2细胞因子IL-13；公司称在健康志愿者中该药对pSTAT6和TARC等Th2生物标志物表现出持续且深度抑制。
科伦博泰（6990.HK）将在2026年10月23日至27日于西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上公布多项临床研究结果，核心资产为TROP2靶向抗体偶联药物（ADC）sacituzumab tirumotecan（sac-TMT，亦称SKB264/MK-2870，佳泰莱®）及另一款ADC。sac-TMT的多项研究入选口头报告，包括III期OptiTROP-Lung04和OptiTROP-Lung06研究，两项均被纳入"非小细胞肺癌（NSCLC），转移性"专场并以proffered paper形式在同一时段报告；由MSD主导的全球关键III期TroFuse-005试验数据将首次在ESMO Presidential Symposium上公布。此外，靶向B7-H3的新型ADC SKB500在广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）中的I期研究结果入选快速口头报告。
罗德岛生命科学中心（RILSH）与Cognito Therapeutics宣布启动罗德岛脑健康合作平台（Rhode Island Brain Health Collaboratory），这是Cognito继2025年与西弗吉尼亚大学洛克菲勒神经科学研究所、2026年与Ochsner Health合作之后，在其全国合作网络中的第三个合作平台。双方将共建一个全州范围的平台，汇聚研究、临床护理、产业与社区伙伴，以推进罗德岛脑健康领域的创新与护理交付，重点针对阿尔茨海默病及其他神经系统疾病。该平台将把Cognito与罗德岛各卫生系统、研究人员及社区利益相关方连接起来，评估和部署Cognito的技术平台Spectris®，该平台设计用于通过临床研究、真实世界研究以及与提供者、照护者和患者的互动来优化神经调控方案。
Entera Bio在ASBMR 2026年会上公布EB613（首创口服PTH(1-34)片）的2期事后分析和3期研究设计。2期研究随机161名低骨量或骨质疏松绝经后女性接受安慰剂或四个EB613剂量组治疗6个月；事后敏感性分析显示，基线T值≤-2.5的骨质疏松女性在EB613 2.5 mg每日治疗6个月后，全髋和腰椎安慰剂校正后BMD分别增加4.23%（n=6）和4.22%（n=9），高于T值>-2.5者的1.02%（n=15）和1.59%（n=12）；P1NP和CTX变化在T值≤-2.5者中也更大且更持久。
Zelluna ASA（OSE: ZLNA）将于2026年11月5日发布2026年第三季度财务业绩，并同步更新季度业务进展，包括正在进行的Phase 1 ZIMA-101研究中ZI-MA4-1的临床进展。ZI-MA4-1是该公司靶向MAGE-A4的TCR-NK细胞疗法，属于first-in-class，用于晚期实体瘤。Zelluna是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发用于实体瘤的异体、即用型T细胞受体基自然杀伤（TCR-NK）细胞疗法。季度报告及演示材料将于11月5日欧洲中部时间07:00在公司网站发布，随后于09:00 CET通过网络直播举行演示会，参会者可在演示期间提问，直播录像将在活动结束后保留在公司网站上。
Immuron Limited（ASX: IMC；NASDAQ: IMRN）宣布其每日一次口服Travelan®的二期临床试验数据已发表于《Nature》旗下期刊《Scientific Reports》。该研究部分由美国国防部资助（MTEC Award 21010.13），结果显示Travelan®安全且耐受性良好，与安慰剂相比，ETEC攻击相关不良事件统计学显著降低50%（P=0.0001）。尽管研究未达到主要疗效终点，但低于预期的安慰剂发病率（33%对70%）大幅降低了统计效力；尽管如此，多项临床意义终点的疗效结果一致倾向于Travelan®，包括中重度腹泻减少40%、重度腹泻减少50%、所有腹泻减少44%、早期抗生素使用减少71%。
Calluna Pharma宣布其CAL101治疗特发性肺纤维化（IPF）的2期AURORA研究已完成全部患者给药，独立数据监查委员会（IDMC）对161例入组患者的揭盲安全性数据完成最终审查，未发现需要修改研究的问题，建议AURORA按计划继续推进。该全球研究已进入最终随访阶段，预计2027年第一季度公布顶线结果。CAL101是一款系统性给药的单克隆抗体，设计用于中和细胞外S100A4——一种参与炎症和纤维化信号传导的损伤相关分子模式蛋白，S100A4与成纤维细胞病理激活和增殖及促纤维化免疫反应相关，CAL101旨在阻断多种疾病相关通路的上游放大信号，而不广泛抑制正常生理过程。
Neurocrine Biosciences的罕见病药物Vykat XR获批18个月以来，已关联7人死亡和近百人住院，患者权益倡导者和部分专家对相关安全性风险日益担忧。该药获批用于治疗Prader-Willi综合征，该病可导致患者产生难以抑制的饥饿感。STAT通过《信息自由法》获取的提交给监管机构的死亡和住院病例报告并未证明因果关系，许多Vykat病例涉及复杂的医疗问题和多种合并用药。但部分专家认为，现有证据足以判定Vykat正在造成不可接受的伤害。上述担忧在有关该药潜在安全性问题的公开信发布两个月后进一步升温。
ArriVent BioPharma宣布其MUC16/NaPi2b双靶点四价抗体偶联药物（ADC）ARR-002在美国I期试验（NCT07755436）中完成首例患者给药，用于卵巢癌和子宫内膜癌。ARR-002又称AV-P138-ADC，为潜在first-in-class的MUC16/NaPi2b双靶点四价（2+2格式）ADC，通过位点特异性偶联vcMMAE，药物抗体比（DAR）为4。2026年AACR公布（摘要#2260）的临床前数据显示，ARR-002的体外和体内活性优于二价ADC，位点特异性偶联vcMMAE可增强稳定性与安全性，有望拓宽治疗窗。该I期试验评估ARR-002在晚期或转移性卵巢癌或子宫内膜癌患者中的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。
Cytokinetics在HFSA 2026年会公布ACACIA-HCM额外分析数据，显示aficamten在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中的运动表现、剂量滴定及安全性特征，并计划本季度向FDA提交补充新药申请（sNDA）。ACACIA-HCM是一项评估aficamten对比安慰剂对nHCM成人心脏终点影响的3期临床试验。预设分析采用2026年波士顿运动综合生理反应评分（BEAP-RS），该评分涵盖从次极量运动到恢复期的五个维度，生成整体运动表现复合指标；第36周时aficamten较安慰剂显著改善BEAP-RS。Cytokinetics首席医学官Stephen Heitner表示，当前CPET分析显示全球运动表现这一临床相关新指标显著改善，额外数据为剂量滴定提供见解并增强对aficamten在nHCM中安全性及治疗效果的信心。
强生公布TREMFYA®（guselkumab）治疗中重度活动性克罗恩病的3年长期扩展数据，显示临床与内镜缓解可持续至3年。GALAXI 2和3研究第144周数据显示，接受100 mg每8周皮下维持治疗的患者临床缓解率达94%，接受200 mg每4周方案的患者为91%；两组90天无皮质类固醇临床缓解率均为88%；内镜缓解率分别为52%和61%；74%的患者在3年内持续接受治疗。安全性特征与TREMFYA在克罗恩病中已确立的安全性一致。TREMFYA是唯一获批用于炎症性肠病的双重作用单克隆抗体，可阻断IL-23并同时结合CD64。GALAXI为随机、双盲、安慰剂对照、活性对照（ustekinumab）的全球多中心2/3期项目，长期扩展期将评估至5年的临床、内镜及安全性结局。
强生公布TREMFYA（guselkumab）III期FUZION研究的新预设亚组分析结果，显示在伴有肛周瘘管的成人克罗恩病患者中，各临床重要亚组的联合瘘管缓解结果一致。在总体人群中，TREMFYA 100 mg q8w组28%、200 mg q4w组27%的患者在第24周达到联合瘘管缓解复合终点，安慰剂组为10%。新亚组分析显示，基线管腔疾病活动度较高（CDAI ≥220）患者中，100 mg q8w组和200 mg q4w组缓解率分别为30%和21%，安慰剂组为0%；既往生物制剂暴露患者中分别为21%和29%，安慰剂组为5%；基线有直肠炎患者中分别为26%和27%，安慰剂组为12%；无直肠炎患者中分别为29%和27%，安慰剂组为10%。不良事件与TREMFYA在克罗恩病中已知的安全性特征一致。
Biomea Fusion将于2026年10月13日公布其在研下一代口服小分子GLP-1受体激动剂BMF-650的I期GLP-131临床研究结果，并于美东时间当天下午4:30（太平洋时间下午1:30）举行电话会议和网络直播讨论该结果。BMF-650是Biomea Fusion推进的口服小分子疗法之一，另一款为icovamenib，两者均针对糖尿病和肥胖等代谢疾病。Biomea Fusion是一家临床阶段生物制药公司，其项目聚焦影响全球近半数美国人口和五分之一世界人口的代谢疾病领域。公司表示其使命是为糖尿病、肥胖及相关疾病患者提供变革性治疗。网络直播将通过公司官网投资者与媒体栏目提供，活动结束后将提供回放。
Savara将于2026年10月18日至21日在亚利桑那州凤凰城举行的CHEST 2026上，公布molgramostim治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的IMPALA临床试验新分析及长期数据。其中，一项口头报告将展示IMPALA-2 III期临床试验开放标签治疗期的长期疗效与安全性结果，一项壁报将展示IMPALA II/III期临床试验中molgramostim对轻度弥散功能受损aPAP患者的治疗效应。公司还将举办aPAP学习剧场，由关键意见领袖与患者社区成员共同参与。molgramostim吸入溶液是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），通过专有的eFlow®雾化器系统给药，目前处于aPAP的III期开发阶段。
ISOThrive在ACG 2026年会上公布MHS-1031治疗非糜烂性反流病（NERD）的2期试验最终结果，该试验针对对质子泵抑制剂（PPI）应答不完全的患者，MHS-1031达到全部主要和次要疗效终点，在烧心发生频率和严重程度上出现具有临床意义且高度统计学显著的下降。研究还观察到RESQ-eD反流评分的显著改善，公司称这是PPI和PCAB未观察到的潜在新治疗结果。MHS-1031是一种旨在调节食管微生物组的新型聚糖疗法，可能减少与持续性烧心相关的炎症信号，针对传统抑酸疗法未覆盖的疾病机制。公司首席医学官Peter Swann表示，结果在烧心频率、严重程度、反流及总体症状负担上的一致性，为推进MHS-1031的临床开发提供了有力依据。研究者的表述支持进一步探索食管微生物组作为治疗靶点。MHS-1031仍为在研产品，尚未获美国FDA批准。
Apnimed 宣布其五项摘要获 CHEST 2026 年会接受，其中三项涉及在研药物 AD109（aroxybutynin 2.3 mg/atomoxetine 75 mg）治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的 Phase 3 项目数据，另两项为 OSA 疾病负担的真实世界数据。两项迟发突破性摘要分别以快速口头报告和壁报形式呈现，前者聚焦绝经后女性 OSA 患者，后者评估基线缺氧负荷作为 AD109 血压反应潜在标志物。CHEST 还将举办专题讨论，解读 Phase 3 SynAIRgy 与 LunAIRo 试验结果及其对 OSA 管理的潜在应用。AD109 为每日一次睡前口服的 aroxybutynin 与 atomoxetine 复方，设计用于改善睡眠期间氧合并靶向上气道塌陷的神经肌肉根源，已完成两项针对轻、中、重度 OSA 的 Phase 3 试验。
Nurix Therapeutics在2026年第三季度业绩更新中披露，其BTK降解剂bexobrutideg已启动首个III期试验DAYBreak CLL-306，头对头比较bexobrutinib与pirtobrutinib，用于既往共价BTK抑制剂治疗后进展的复发/难治性CLL/SLL患者，计划入组约620人，双主要终点为独立评审委员会评估的客观缓解率和无进展生存期。该药为口服、可透过血脑屏障的高选择性小分子BTK降解剂，由Nurix与Roche共同开发和共同商业化，覆盖恶性血液肿瘤、免疫学和神经病学领域；根据协议，开发成本Nurix承担40%、Roche承担60%，美国利润与亏损平分，Nurix可获得美国以外销售的分层特许权使用费。
推荐理由：Nurix三季度更新披露BTK降解剂bexobrutideg进入III期、STAT6降解剂获里程碑及CBL-B抑制剂扩展队列，为跟踪蛋白降解赛道BD与临床进展提供一手节点。
Regeneron公布Pasatru（garetosmab-grts）治疗成人纤维发育不良骨化进行症（FOP）的3期OPTIMA试验84周结果，显示持续疗效与一致的安全性。Pasatru是一种VelocImmune来源的全人源单克隆抗体，靶向并抑制Activin A蛋白信号，Regeneron科学家发现Activin A是FOP患者HO病灶形成的关键蛋白。OPTIMA为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组63名18岁及以上FOP患者，随机接受静脉注射Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每四周一次，持续56周；随后58名参与者完成双盲扩展期至至少84周。56周时试验达到主要终点，新HO病灶减少90%以上，临床评估的发作显著减少，详细结果近期发表于The Lancet。
Bausch + Lomb董事会主席Thomas Appio被任命为临时CEO并即刻生效，接替Brent Saunders，董事会与Saunders称双方"共同同意"其离任，公司同时上调2026年盈利预期。默克公布在研眼药remigromig的详细研究数据：该药上月已在糖尿病性黄斑水肿一项后期试验中成功，此次披露与增殖性糖尿病视网膜病变相关的不良事件发生率按剂量分别为6.7%和6.1%，对照药Lucentis为0.9%，默克称这些病例"总体可控"且可能反映"疾病自然进展"，但该药在任何次要研究指标上均未优于Lucentis，约5%的受试者停药，对照组为1%。安进与阿斯利康公布Tezspire治疗嗜酸性食管炎的3期汇总结果，最高剂量组近70%的患者在24周时达到缓解，安慰剂组为3.5%，更详细结果将于周三在医学会议上公布。
百时美施贵宝公布III期ALOFT-IPF试验顶线结果：口服LPA1拮抗剂admilparant 60mg剂量在成人特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点，第52周用力肺活量（FVC）较基线的绝对变化相对安慰剂有统计学显著改善。该试验以1:1:1随机比较60mg、120mg每日两次（≥52周）与安慰剂，共入组约1255名≥40岁IPF成人；120mg剂量减缓了FVC下降但未达统计学显著。两个剂量均显示良好耐受性，因不良事件停药率低且与安慰剂相似。公司称将完成数据全面评估并与卫生监管机构沟通以支持计划中的注册申报，详细结果将在未来医学会议公布；admilparant还在已全部入组的III期ALOFT-PPF试验中评估进行性肺纤维化（PPF），顶线结果预计2027年初公布。
推荐理由：BMS披露LPA1拮抗剂admilparant治疗IPF的III期ALOFT-IPF达到主要终点，60mg剂量FVC改善具统计学显著性，并计划与监管沟通申报。
Aspen Neuroscience已提交注册文件，计划登陆纳斯达克，股票代码为“ASPE”，拟募集资金支持其主打帕金森病细胞疗法项目。该公司成立于2018年，其最先进疗法sasineprocel（ANPD001）已完成早期临床试验，目前正进入后期测试阶段。该疗法通过提取患者自身细胞并重编程为诱导多能干细胞，再引导其成为可成熟为多巴胺能神经元的前体细胞，最终手术植入患者体内；整个生产流程约需四个月。公司自成立以来已融资约3.47亿美元，2025年净亏损6200万美元，今年前六个月净亏损近3700万美元，研发支出占运营费用七成以上。公司在10月9日提交的文件中表示，现有现金及等价物不足以维持未来一年运营，存在持续经营重大疑虑，即便IPO成功也仍需大量额外资金。
Amphista Therapeutics宣布其先导候选药物AMX-883的1期临床试验已完成首例患者给药。该试验名为BRAMLIE，在获得美国FDA授权后于2026年6月启动，将评估AMX-883单药在急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）受试者中的安全性、药代动力学和初步疗效，预计在多个中心入组约54例患者。AMX-883是Amphista首个进入临床的资产，为一种强效、选择性、口服生物利用度的DCAF16介导BRD9降解剂，属于其Targeted Glue™靶向蛋白降解平台，通过招募E3连接酶DCAF16诱导BRD9快速降解。临床前研究显示，AMX-883在多种AML亚型中表现出不依赖突变状态的活性，试验入组不考虑突变状态。在确定单药特征后，将开展多中心剂量递增研究，评估AMX-883与当前标准疗法联用，用于复发/难治性AML及更早期治疗线。
Zydus Therapeutics在ACG 2026年会以late-breaking口头报告形式公布saroglitazar治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）III期EPICS-III试验的地理亚组事后探索性分析。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的无缝II(b)/III期研究，入组对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的成人PBC患者，随机148例按2:1接受saroglitazar magnesium 1 mg或安慰剂。事后分析显示，复合生化应答率在saroglitazar组高于安慰剂组：美国亚组为60.7% vs 0%（28例 vs 14例），非美国亚组（阿根廷、冰岛、土耳其）为55.1% vs 13.5%（69例 vs 37例）；美国亚组未分层治疗差异（∆60.7%）大于非美国亚组（∆41.6%）。
Rubedo Life Sciences公布其主导候选药物RLS-1496在特应性皮炎患者中的Phase 1b临床数据：局部治疗四周后，11对光老化皮肤样本的皮肤表观遗传年龄平均降低2.1年（p=0.032），最佳应答者在第63天（治疗结束约一个月后）降低11.7年。RLS-1496是一款first-in-class局部GPX4调节剂，属于其SenoAdaptive疗法，设计用于通过铁死亡选择性清除病理性衰老细胞，同时恢复应激非衰老细胞的氧化还原平衡与功能。分析还显示III型胶原纤维增加10%、CCL22等循环炎症生物标志物降低，且多数受试者未检出全身暴露。同日公布的光化性角化病Phase 1b/2a数据显示，22例患者治疗28天后病灶平均减少49%，高于此前中期报告的46%，并显示GPX4靶点结合。公司计划于10月启动RLS-1496治疗雄激素性脱发的Phase 2a研究。
Stoke Therapeutics 宣布将在 10 月 9-12 日于新奥尔良举行的 AAO 2026 年会上公布两款 STK-002 相关报告，STK-002 是一款靶向 OPA1 的 ASO 研究性药物，旨在治疗 ADOA。
最新进展10月12日 21:36Stoke公布STK-002治疗ADOA临床前及早期临床数据
Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。
推荐理由：XLRP基因治疗首个达到主要终点的关键性试验数据公开，并给出滚动BLA申报时间表，对眼科基因治疗BD有参考价值。
Zenas BioPharma在第六届IgG4相关疾病国际研讨会上公布了obexelimab治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）的新数据，涵盖3期INDIGO开放标签扩展研究的长期疗效与安全性、糖皮质激素毒性分析及疫苗应答子研究结果。INDIGO开放标签扩展中，完成52周随机对照期的患者可进入扩展期并接受每周一次250 mg obexelimab皮下注射；基于需救援治疗的经研究者与裁决委员会确认的发作，12个月无发作概率为0.93，基于研究者判定的发作则为0.87，中位和平均累积糖皮质激素救援剂量分别为0 mg和105 mg，不良事件发生率与随机对照期相当或更低。GTI分析显示，obexelimab在第52周较安慰剂显著降低累积糖皮质激素毒性（GTI累积恶化评分差异-11.4；p=0.021），达到累积糖皮质激素毒性临床阈值的患者更少。
First Tracks Biotherapeutics公布其CD122拮抗剂ANB033在乳糜泻（CeD）1b期试验Cohort 1（麸质激发）中的积极顶线结果。该试验为随机、安慰剂对照，Cohort 1纳入32例完成给药及第6周麸质激发的患者（ANB033组17例、安慰剂组15例），患者在第0、2、4周接受三次皮下负荷剂量，随后进行14天麸质激发（每日6g，约相当于两片面包）。组织学终点方面，ANB033组Vh:Cd比值较基线LS均值变化为-0.17，安慰剂组为-0.66，安慰剂校正后差异+0.49（p=0.009）；IEL密度变化为-1.20 vs +18.83，校正后差异-20.03（p<0.001）；VCIEL变化为-0.25 vs -3.59，校正后差异+3.33（p=0.002）。
推荐理由：ANB033在乳糜泻麸质激发试验中同时取得组织学与症状终点阳性，为BD评估该CD122拮抗剂后续授权价值提供关键数据。
Racura Oncology（ASX: RAC）宣布HARNESS-1试验安全审查委员会已批准其主导肿瘤药物RC220递增至下一个计划剂量水平100 mg/m²，与奥希替尼80 mg每日联合用于EGFR突变非小细胞肺癌患者。该决定基于Cohort 1两名患者的安全性数据，两名患者接受RC220 50 mg/m²静脉输注联合奥希替尼，安全性观察期内均未出现剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题；第二名患者已完成三剂RC220给药（间隔21天），无剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题。此前首名患者在试验安全期外出现2级结肠炎，原因未确定但不能排除与RC220相关，SRC因此要求第二名患者接受50 mg/m²剂量。目前Cohort 2单例患者预筛选正在进行，预计接受100 mg/m² RC220联合80 mg每日奥希替尼。
Palvella Therapeutics（Nasdaq: PVLA）在2026年秋季临床皮肤病学大会发布三张壁报，公布QTORIN™雷帕霉素治疗微囊型淋巴管畸形（microcystic LMs）的3期SELVA研究患者/照护者/临床医生访谈结果、SELVA最大使用药代动力学子研究数据，以及美国DSAP真实世界索赔分析。访谈显示，第24周所有退出访谈参与者均报告至少一项症状改善，最常见为出血/渗漏和颜色，且认为改善具有意义；完成24周疗效评估期的SELVA参与者中98%选择继续治疗，95%在主要终点mLM-IGA上显示改善，其中86%被评为“Much Improved”或“Very Much Improved”。
CervoMed在ISFTD 2026 late-breaking口头报告中公布Neflamapimod治疗非流利变异型原发性进行性失语症（nfvPPA）2a期试验开放标签阶段的初步数据，显示治疗前12周血浆神经丝轻链（NfL）平均水平下降约3.1 pg/mL，基线NfL处于或高于中位数的13例受试者平均下降约5.7 pg/mL，GFAP水平保持稳定。Neflamapimod是一种口服小分子药物，可穿透血脑屏障并选择性抑制p38 MAP激酶α亚型，目前正用于路易体痴呆、缺血性卒中后恢复、nfvPPA和肌萎缩侧索硬化症的临床开发。该36周试验入组25例受试者，在美国和英国学术医疗中心开展，包括24周开放标签治疗（40 mg每日三次，n=19；80 mg每日两次，n=6），随后进行12周双盲、安慰剂对照随机撤药期。Neflamapimod总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。
Keenova Therapeutics plc在2026年美国胃肠病学会（ACG）年会上公布了一项关于TERLIVAZ®（特利加压素）治疗肝肾综合征-急性肾损伤（HRS-AKI）的探索性分析。该分析基于CONFIRM试验，评估特利加压素在不适合肝移植的HRS-AKI患者中的疗效与安全性，报告人为Rush大学医学中心的Nancy Reau博士。TERLIVAZ是首个且唯一获FDA批准用于改善成人HRS-AKI患者肾功能的疗法，其适应症为快速降低肾功能的肝肾综合征成人患者；血清肌酐>5 mg/dL的患者可能难以获益。HRS-AKI是晚期肝病成人中一种危及生命的急性内科急症，需住院治疗，与高发病率和高死亡率相关；一项基于美国全国数据的研究显示，2018至2023年间确诊HRS的住院患者估计年例数从42,930增至63,381。
Palisade Bio在ACG 2026年会上以五篇壁报展示PALI-2108在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）中的临床与转化数据，其中两篇获ACG Presidential Poster Award，强化了该口服、肠道局部激活的PDE4抑制剂前药正在进行的2期开发依据。UC方面，5例中重度患者接受开放标签PALI-2108七天（含五天滴定至30 mg每日两次），全部达到临床应答、2例达到临床缓解，改良Mayo评分平均降低62.8%，5例中4例结肠组织cAMP升高、5例PDE4B表达下降，支持正在进行的2期ASCENTRA-UC研究，该研究拟在约204例患者中评估15 mg和30 mg每日一次对比安慰剂。
Geron Corporation宣布，其端粒酶抑制剂imetelstat（RYTELO）将在日本血液学会第88届年会及2026年德国、奥地利和瑞士血液学与肿瘤内科学会年会上进行两项口头报告和一项壁报展示，内容聚焦较低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）。日本血液学会年会的口头报告基于Komodo Health数据库的美国理赔数据，纳入2024年6月至2025年8月启动imetelstat治疗的58例成人MDS患者，平均诊断年龄75岁，71%在三级或更后线启动治疗，6个月时约67%仍在治疗（Kaplan-Meier估计）。壁报展示分析13例韩国LR-MDS患者，其中2例实现超过一年的红细胞输血非依赖（RBC-TI），长期缓解者早期出现3/4级中性粒细胞减少和3/4级血小板减少，多数在4周内恢复至≤2级。
Ardelyx在ACG 2026年会公布真实世界分析结果，显示IBS-C成人患者启动IBSRELA®（tenapanor）治疗后，胃肠道相关医疗资源使用（GI-HCRU）显著下降。该回顾性观察分析纳入470例在一家全国性胃肠病诊所启动tenapanor治疗的IBS-C患者，中位GI相关就诊次数从启动前一年的4.5次降至启动后一年的3.0次（3.0 [IQR: 1, 6] vs. 4.5 [IQR: 2, 9]；P<0.001），在既往至少尝试过一种IBS-C药物的患者亚组中亦观察到显著下降，且不受BMI或合并症负担影响。Ardelyx同时公布IBS-C症状负担对生活质量影响的数据，以及一项正在进行的tenapanor治疗成人慢性特发性便秘（CIC）的3期、26周随机对照研究的设计与依据。
Phathom Pharmaceuticals在ACG 2026年会上公布VOQUEZNA（伏诺拉生）新成本效益数据，一项Markov模型预测，在商业保险的美国成人糜烂性GERD患者中，VOQUEZNA相较质子泵抑制剂（PPIs）在终生治疗中可减少食管腺癌等下游并发症，按净价估算可节省医疗费用，按WAC价格计算的总体与重度（洛杉矶分级C、D级）人群ICER分别为每QALY 28,402美元和18,878美元。
Humacyte宣布其V012 III期临床试验的期中结果已获选在ASN Kidney Week 2026最新突破口头报告专场发布。V012是一项随机对照试验，在终末期肾病女性患者中比较无细胞组织工程血管（ATEV）与自体动静脉内瘘（AVF）用于血液透析通路的效果，结果将由北卡罗来纳大学教堂山医学院的Prabir Roy-Chaudhury博士于10月22日报告。该结果连同此前两项已完成的血液透析通路III期试验结果，构成Humacyte计划提交补充生物制品许可申请（BLA）的临床基础，以将Symvess®标签扩展至血液透析的AV通路，公司目标是在本季度向FDA提交。用于 extremity vascular trauma 以外适应症时，ATEV仍属研究性产品，尚未获FDA或其他监管机构批准销售。
Odyssey Therapeutics将于ACG 2026年度科学会议上公布一项随机、双盲2a期试验设计，评估OD-001联合vedolizumab治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）患者。该试验计划全球入组至多146例患者，在12周诱导期内评估OD-001联合vedolizumab，随后以OD-001单药维持治疗至第52周，预计2027年下半年公布诱导期顶线结果。OD-001为RIPK2支架抑制剂，通过抑制上游RIPK2介导的先天免疫激活发挥作用，而vedolizumab限制适应性免疫细胞向肠道迁移，两者靶向肠道炎症的互补机制。该试验基于此前已报道的OD-001单药2a期概念验证结果，是首个针对UC同时靶向先天与适应性免疫的联合治疗临床评估。
TG Therapeutics公布了一项五年匹配调整间接比较（MAIC）结果，评估BRIUMVI（ublituximab-xiiy）对比奥瑞利珠单抗和奥法妥木单抗在复发型多发性硬化（RMS）患者中的长期复发活动与残疾进展结局，相关手稿已在线发表于Multiple Sclerosis and Related Disorders。分析基于BRIUMVI三期ULTIMATE I/II试验及其开放标签扩展中545例患者的个体数据，重新加权以匹配奥瑞利珠单抗三期OPERA I/II和奥法妥木单抗三期ASCLEPIOS I/II试验已发表的基线特征。