[注册][积极进展]Mirum的zilurgisertib获FDA批准治疗超罕见骨病FOP，商品名Atebrioz
Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）获FDA批准，用于治疗12岁及以上成人和儿童的超罕见病纤维发育不良骨化症（FOP），为每日一次口服小分子ALK2抑制剂。
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今日 7 条MedCity NewsAI 评分6767
STAT · BiotechAI 评分1515 [注册][积极进展][MNC]礼来每周一次胰岛素注射剂获FDA批准
礼来每周一次胰岛素注射剂获得FDA批准。加州联邦法院陪审团裁定礼来在与Nektar Therapeutics共同开发自身免疫疾病药物rezpeg的合同中存在违约行为，判赔Nektar 9000万美元及利息，远低于后者诉求金额。
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中国医药创新促进会 · 研发进展精选AI 评分7575 [临床][积极进展]Celldex的Barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹两项III期研究达到主要终点，计划2027年递交上市申请
Celldex于9月22日宣布，靶向c-Kit的单抗Barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的两项III期研究EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2达到主要终点，公司计划在2027年递交该药物的上市申请。
————中国医药创新促进会 · 研发进展精选AI 评分7878 [临床][积极进展][MNC]安进CD40L拮抗剂dazodalibep治疗干燥综合征III期OASIZ 301达到主要终点
安进宣布其CD40L拮抗剂融合蛋白dazodalibep治疗中重度系统性干燥综合征的III期研究OASIZ 301达到主要终点，第48周时ESSDAI较安慰剂取得统计学显著且具临床意义的改善，改善最早在第4周出现并持续至第48周。
————MedCity News精选AI 评分7272 [临床][积极进展][MNC]罗氏sefaxersen治疗IgA肾病三期中期分析达到尿蛋白降低终点
罗氏9月23日表示，其在研反义寡核苷酸sefaxersen在治疗IgA肾病的3期临床试验预设中期分析中，在降低尿蛋白水平方面取得统计学显著且具临床意义的改善，详细数据未披露，将提交学术会议并与监管机构分享。
推荐理由：罗氏sefaxersen在IgAN三期预设中期分析中降低尿蛋白达统计学与临床显著，为加速审批路径提供依据。
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BioSpace · Deals精选AI 评分7272 [临床][积极进展][MNC]安进dazodalibep在干燥综合征III期OASIZ 301研究中达到主要终点
安进宣布其抗CD40L融合蛋白dazodalibep在干燥综合征III期OASIZ 301研究中达到主要终点，第48周显著改善多器官系统性疾病活动，第4周即出现改善。
推荐理由：安倍晋三dazodalibep在干燥综合征III期OASIZ 301达到主要终点，为关注自免管线的BD读者提供关键读出。
————中国医药创新促进会 · 研发进展精选AI 评分7878 [临床][积极进展]诺和CagriSema头对头替尔泊肽III期REIMAGINE 5研究成功
9月21日，诺和宣布CagriSema头对头替尔泊肽的III期REIMAGINE 5研究达到主要终点，同时CagriSema对比安慰剂的减重III期REDEFINE 9研究也达到主要终点。
推荐理由：诺和CagriSema头对头替尔泊肽III期达主要终点，并披露减重与降糖具体数据，为GLP-1减重赛道竞争提供关键对照。
————MedCity News精选AI 评分7272 [临床][积极进展][MNC]安进dazodalibep治疗干燥综合征关键III期试验达到目标
安进9月22日宣布，其药物dazodalibep在治疗干燥综合征的关键性III期临床试验中改善了患者的体征和症状，结果具有统计学显著性和临床意义。
推荐理由：安进CD40L融合蛋白dazodalibep在干燥综合征关键III期达到主要终点，为无获批疗法的该适应症提供初步疗效信号。
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STAT · BiotechAI 评分2424 [注册][积极进展][MNC]礼来乳腺癌联合疗法获批准
礼来乳腺癌联合疗法获得批准。该消息与放射制药企业合并、Novo计划扩展管线等一同出现在STAT biotech新闻汇总中。
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LabiotechAI 评分6262 [临床][积极进展]WCLC 2026肺癌药物研发读数：两款中国B7-H3 ADC、依沃西单抗、Enhertu等公布III期数据
WCLC 2026于9月12日至15日在首尔举行，多项肺癌后期临床读数公布。翰森制药risvutatug rezetecan（Ris-Rez）与 MediLink Therapeutics的tambotatug pelitecan（Tam-Peli）两款靶向B7-H3的ADC在复发小细胞肺癌III期试验中均较拓扑替康降低54%死亡风险。
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Harbour BioMed · 公司公告精选AI 评分7878 [临床][积极进展]和铂医药 HBM9378/WIN378 哮喘 II 期中期结果积极并启动 III 期研究
和铂医药宣布其合作伙伴 Windward Bio 报告 HBM9378/WIN378 治疗哮喘的 POLARIS-1 研究 II 期部分中期结果积极，并已启动 III 期研究。
推荐理由：HBM9378/WIN378 哮喘 II 期中期数据积极并启动 III 期，为 TSLP 超长效抗体赛道提供半年一次给药的临床依据。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分6060 [临床][积极进展]Oncoinvent公布Radspherin治疗结直肠腹膜转移1/2a期试验最终积极数据
Oncoinvent于2025年6月18日公布Radspherin治疗结直肠癌腹膜转移的1/2a期试验（RAD-18-002）最终积极数据。该单臂试验入组47例患者，36例接受7 MBq剂量，18个月时27.8%（10/36）出现腹膜疾病复发，61.1%（22/36）出现任何复发，其中仅22.7%（5/22）以腹膜为首发复发部位。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分5555 [临床][积极进展]Attgeno公布Supernitro治疗肺动脉高压IIa期研究积极结果
Attgeno AB于2024年6月27日公布其候选药物Supernitro（PDNO）在肺动脉高压患者中开展的IIa期研究积极数据，研究达到主要终点。该安慰剂对照研究在哥德堡Sahlgrenska大学医院和厄勒布鲁大学医院入组12例术后急性肺动脉高压（APH）患者，主要终点为评估不同剂量Supernitro对肺血管阻力（PVR）的影响。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4242 [研发][积极进展]Gesynta Pharma基于GS-248临床前概念验证突破性数据，筹备子宫内膜异位症II期研究
Gesynta Pharma决定推进其临床阶段候选药物GS-248在子宫内膜异位症中的开发，并启动II期研究筹备工作。该决定基于GS-248在晚期临床前疾病模型中显著减少子宫内膜异位症病灶数量、并改善疼痛相关指标的概念验证数据，以及此前已展示的良好临床安全性。GS-248是一款靶向促炎酶mPGES-1的非激素类候选药物。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分3636 [注册][积极进展]Gesynta Pharma 候选药物 GS-248 获 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗系统性硬化症
Gesynta Pharma 的候选药物 GS-248 获 FDA 授予孤儿药资格认定，用于治疗系统性硬化症。该药目前正在 II 期临床试验中评估用于治疗系统性硬化症继发的雷诺现象，公司持有 GS-248 的开放 IND。孤儿药资格认定可带来临床试验税收抵免、免除上市申请费用，以及上市后最长七年市场独占权。
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