Jyong Biotech（Nasdaq: MENS）宣布计划在美国得克萨斯州设立生产设施及美国运营中心，以支持其美国业务，并为旗下专有在研候选药物未来获批后的潜在商业化做准备。公司已向得州地方政府提交设施与运营计划，并准备就相关程序与政府机构启动正式沟通；选址考虑因素包括具竞争力的土地成本、有利的企业税制、州税收豁免及制造业激励政策。该拟建设施预计具备药品生产能力，公司还在评估是否增设健康补充剂生产线，但须视进一步规划、监管要求及可用资金而定。公司称美国是其最高优先级市场，认为FDA获批可能有助于在其他市场进行监管申报，但任何其他司法辖区的批准均无保证。
Revolution Medicines宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）对RASONQUE（daraxonrasib）每日一次口服片剂单药治疗已接受至少一种既往系统治疗的成人转移性胰腺腺癌采纳积极意见；若获欧盟委员会（EC）批准，该药将成为欧盟首个广泛RAS靶向治疗选择。该积极意见基于全球随机III期RASolute 302试验结果：在总体意向治疗（ITT）人群中，RASONQUE较化疗降低死亡风险60%（HR 0.40，95% CI 0.30–0.53，p<0.0001），中位总生存期13.2个月对6.7个月；中位无进展生存期7.2个月对3.6个月（HR 0.49，95% CI 0.38–0.64，p<0.0001），结果在RAS G12突变人群中总体一致。
推荐理由：RAS(ON)多选择性抑制剂daraxonrasib获CHMP积极意见，附III期OS/PFS数据，供BD评估胰腺癌赛道竞争格局。
Expression Therapeutics获得美国国家癌症研究所（NCI）SBIR二期资助205.8885万美元，用于推进其PTK7靶向γδ T细胞疗法ET501，面向高危神经母细胞瘤儿童，资助期为两年，支持向FDA提交IND申请所需的研究工作。ET501目前处于临床前阶段，尚未在人体中测试，也未获FDA或任何监管机构批准用于任何用途。该资产基于公司ADEPT-STAR平台，利用LENTeT慢病毒递送系统改造γδ T细胞，使其在肿瘤部位分泌T细胞衔接器；该衔接器设计为结合神经母细胞瘤细胞表面的PTK7与T细胞上的CD3，从而引导输注的γδ T细胞及肿瘤内已有的T细胞攻击癌细胞，且γδ T细胞识别应激和癌变细胞无需HLA配型。
Cerevance 宣布每日一次口服药物 Solengepras（CVN424）在帕金森病 III 期 ARISE 试验中达到主要终点，作为左旋多巴等药物的辅助治疗，150 mg 组第 12 周平均每日 OFF 时间较安慰剂减少 0.61 小时，并显著改善日常运动功能。该药是一种靶向 GPR6 的非多巴胺机制在研疗法，为可进入脑内的选择性 GPR6 反向激动剂，分子式为 C₂₄H₂₉F₂N₅O₃。公司计划与 FDA 讨论后续上市申请路径。
默克与Moderna在个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene于III期试验中显著延缓黑色素瘤患者癌症复发和转移性疾病发展后，正准备为该疫苗提交上市申请。该疫苗与默克PD-1免疫疗法Keytruda联用，目前主要聚焦Keytruda疗效最佳的辅助治疗场景，已在辅助治疗肺癌、肾癌和膀胱癌中开展试验。默克研发负责人Dean Li与Moderna总裁Stephen Hoge在STAT峰会上表示，双方还在探索Keytruda失败但其他免疫疗法有效的瘤种、极早期肿瘤的单药治疗，以及辅助胰腺癌和胃癌的小型试验。Hoge称，III期项目已入组数千名患者，通过分析其免疫系统有望改进算法。该疫苗通过分析个体肿瘤并利用算法筛选最多34个突变蛋白，向免疫系统发出“通缉令”。Li表示，公司选择不追逐冷肿瘤或转移性肿瘤，但若有阳性数据出现，默克与Moderna会迅速调整方向。
悦康药业10月14日公告，子公司自主研发的siRNA创新药YKYY036注射液同时获得中国NMPA和美国FDA临床试验许可，适应症为肥胖或超重，正式启动中美两地临床开发。该药为siRNA药物形式，靶点与作用机制原文未披露。公告未披露具体临床阶段、试验人群及后续研发里程碑。
上海灵识质源生物技术有限公司自主研发的ES502注射液获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，即将开展临床试验。这是继2026年3月ES502获美国FDA批准I期临床试验之后，该产品在中美两地临床开发进程中取得的又一关键里程碑。ES502是一款靶向RAS G12V突变的TCR×CD3双抗，通过TCR Miner™平台发现针对RAS G12V突变肽-HLA复合物的高亲和力TCR，再连接CD3结合模块募集多克隆T细胞，从而介导T细胞精准杀伤RAS G12V阳性肿瘤细胞。原文称其为全球首创，目标为实体瘤精准免疫治疗。此次获批后，该产品将启动临床试验，具体试验人群、终点及后续研发计划尚未披露。
百济神州申报的注射用BG-T0050临床试验申请已获CDE受理，受理号为CXSL2601124，这是该公司申报的第3款三特异性抗体。该资产具体靶点尚未披露，从公司近期管线规划看，其血液瘤三抗TCE布局主要围绕BAFFR/CD22/CD3、CD19/CD20/CD3等方向展开，并计划于2026年底前推进至临床。此次受理也标志着百济神州血液瘤TCE平台取得重要进展。
诺和诺德宣布，诺和杰®（依柯胰岛素司美格鲁肽注射液）新增适应症的上市申请获国家药品监督管理局批准，在原有“接受基础胰岛素或GLP-1受体激动剂治疗后血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者”基础上，增加“接受口服降糖药治疗不佳的成人2型糖尿病患者”，即获批用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，在饮食和运动基础上联合口服降糖药物进行治疗。本次批准基于COMBINE 4研究，该研究是一项为期40周、随机、多中心、开放标签的3b期临床研究，共纳入485例既往使用口服降糖药控制不佳的成人T2DM患者，评估每周一次依柯胰岛素司美格鲁肽相较于每日一次甘精胰岛素U100治疗的疗效和安全性。研究显示，糖化血红蛋白（HbA1c）降幅高达3.32%，确认优效性（-3.32% vs -2.44%，ETD：-0.88%[95% CI：-1.12~-0.63]，优效性P<0.001）。
最新进展10月16日 01:27诺和杰在华获批2型糖尿病新适应症
NMPA发布2026年10月15日药品批准证明文件送达信息，本批次共149个受理号获批，其中康诺亚的司普奇拜单抗注射液新适应症获批上市，推测适应症为青少年中重度特应性皮炎。司普奇拜单抗（康悦达）是国内首个自主研发并获批上市的IL-4Rα人源化单克隆抗体，通过双重阻断IL-4/IL-13信号通路，精准抑制2型炎症疾病进展。
10月15日，NMPA官网显示，艾伯维乌帕替尼缓释片获批上市，用于成人和12岁及以上青少年重度斑秃。该药为口服JAK抑制剂。两项重复III期研究（UP-AA）中，受试者基线平均SALT评分为84（约等于16%的头皮毛发覆盖率）。第一项研究显示，第24周时接受乌帕替尼15mg和30mg治疗的成人和青少年重度斑秃患者中，分别有45.2%和55.0%达到80%或以上的头皮毛发覆盖率（SALT评分≤20），安慰剂组为1.5%；第52周时，15mg和30mg剂量组达到SALT评分≤20的患者比例分别提升至59.3%和63.8%。
信达生物宣布其自主研发的IGF-1R抗体信必敏®（替妥尤单抗N01注射液，研发代号IBI311）在中国非活动性甲状腺眼病参与者中开展的III期临床研究RESTORE-3达成第24周主要研究终点。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计。信必敏®是中国首个、全球第二款获批的IGF-1R抗体药物，填补了国内TED领域70年无药可医的治疗空白。信达生物制药集团为香港联交所上市公司，股票代码01801，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物。
巴西生物技术公司NeuroVista Labs宣布，其合成的候选化合物已在巴西实验室进入体外测试阶段，项目从理论与计算研究迈入实验评估。该研究将考察化合物的生物活性，为后续开发决策提供依据。公司总部位于库里蒂巴，研究在巴西开展，同时以美国医药市场为主要目标构建开发策略。该项目聚焦神经可塑性——神经系统适应与重组的能力——作为探索神经系统疾病潜在治疗路径的基础，最初基于科学假设和计算研究指导化合物设计与筛选，合成后现进入体外评价，以评估其生物活性是否支持进一步开发。项目目前仍处于临床前研究早期阶段，化合物在人体中的安全性和有效性尚未确立。
在波士顿STAT峰会上，黑色素瘤患者Gary Keblish以线上方式讲述了自己参与默沙东与Moderna的mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合Keytruda临床试验的经历。Keblish是一名公立学校教师，2019年确诊高风险黑色素瘤，随后被纳入该联合治疗的临床试验并进入治疗组。他表示，接受mRNA癌症疫苗与免疫治疗的过程伴随情绪起伏和身体变化，其中神经病变带来的身心压力尤为突出，后逐渐缓解。自肿瘤切除至今已六年，他已重返课堂继续任教。此前默沙东与Moderna于8月公布该mRNA癌症疫苗联合免疫治疗晚期试验的积极结果，被视为潜在有力的抗肿瘤新方式，但相关数据并未展示该治疗对单个患者的具体意义。
传奇生物宣布，美国FDA已clearance其LB2501的IND申请，该在研体内CAR-T疗法设计为单次输注后直接在患者体内生成CD19/CD20双靶向CAR-T细胞，用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤（包括B细胞非霍奇金淋巴瘤）。公司称这是已知首个获FDA IND clearance的双靶向体内CAR-T疗法。计划的美国1/2期研究将评估LB2501的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效，该疗法在不进行淋巴细胞清除化疗的条件下评估。LB2501基于公司专有的TaVec平台，使用工程化、复制缺陷型慢病毒载体选择性转导T细胞，双靶向设计旨在应对抗原逃逸等耐药机制。该资产目前正在中国开展一项开放标签1期研究（NCT07002112），入组复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者，评估安全性、耐受性和初步疗效。
泰诺麦博芮特韦拜单抗注射液（商品名：新多妥）于2026年10月15日在珠海生产基地完成首批发货，该产品为全球首款一针具备9个月保护数据的长效抗呼吸道合胞病毒（RSV）单抗。芮特韦拜单抗自9月初获批以来，泰诺麦博历时一月余即实现首批发货，高效推进各项商业化筹备工作。该产品是泰诺麦博继全球首创抗破伤风单抗斯泰度塔单抗注射液（商品名：新替妥）之后的第二款自主原研新药。此次首发面向广大婴儿家庭，提供安全、长效、便捷、经济的RSV预防新选择。
艾伯维宣布，中国国家药品监督管理局已批准瑞福®（乌帕替尼缓释片，15毫克和30毫克，每日一次）用于治疗成人和12岁及以上青少年重度斑秃患者。此次批准距其在欧盟获批仅三个月，是瑞福在中国获批的第9个适应症。斑秃是一种病程难以预测的自身免疫性疾病，可导致多种类型的毛发脱落，从头皮突然出现圆形脱发斑，到包括头发、面部毛发、眉毛和睫毛在内的全身毛发完全脱落。
Brii Biosciences（2137.HK）推出专有siRNA药物发现平台BRiSC™（Bispecific RNAi SilenCing），用于推进下一代RNA疗法的发现与开发。BRiSC™整合序列优化、化学修饰、双靶点架构和靶向递送四类互补技术，旨在提升siRNA药物的选择性、性能与治疗覆盖范围。其核心能力之一的双靶点架构设计用于让单一siRNA疗法同时沉默两个不同靶点，以应对由多条生物通路驱动的疾病。公司初期将该方法应用于复杂疾病生物学和/或重叠合并症可能受益于多靶点协同调控的常见疾病领域。Brii Bio通过持续投资内部发现团队及北京、上海实验室，已扩展靶点发现、转化科学和临床前开发能力，BRiSC™正推动多个内部发现项目进展。
Edesa Biotech 宣布其 EB06 治疗白癜风的 II 期临床研究 IND 申请获 FDA 许可，可将正在进行的白癜风临床研究扩展至美国研究中心。该研究为双盲、安慰剂对照设计，评估靶向 CXCL10 的全人源单克隆抗体 EB06，在最多 80 名中重度非节段型白癜风成人患者中开展，受试者按 1:1 随机每两周给药一次至第 22 周，主要疗效终点为第 28 周面部白癜风面积评分指数（F-VASI）较基线的平均百分比变化，次要及探索性指标包括面部和全身评分、安全性、耐受性、药代动力学和免疫原性。患者招募已在加拿大进行，首批美国研究中心预计下季度开始入组，公司预计 2027 年第四季度获得顶线数据。EB06 此前已在三项临床研究的 65 名受试者中评估，显示出与其机制相关的药效学活性且总体安全耐受；目前为静脉给药制剂，皮下制剂预计将可进入后续临床评估。
PeriFlow Therapeutics正在推进其首创药物候选CLN-2501，该资产靶向新近可成药的"毛细血管无复流"机制，旨在恢复急性心肌梗死后的毛细血管血流，目前正推进至美国临床开发阶段。今日发表于Nature的研究报告了针对急性心肌梗死治疗中一大未解决问题——毛细血管无复流的新治疗策略：即便支架成功开通闭塞冠状动脉，毛细血管仍可能病理性收缩，导致富氧血液无法到达组织，该问题影响多数STEMI患者，与更大梗死面积、更多心力衰竭及显著更差的生存相关，目前尚无专门针对该问题的获批疗法。基于肌球蛋白驱动无复流"过度收缩"的早期证据，András Málnási-Csizmadia博士团队在布达佩斯和波士顿鉴定出一种平滑肌肌球蛋白抑制剂，可直接结合毛细血管中的肌球蛋白并缓解病理性过度收缩，由此产生CLN-2501——首个毛细血管选择性血管扩张剂及首个专为治疗该问题开发的药物候选。
CytoDyn将于2026年10月19日太平洋时间下午1点举办投资者网络直播，提供公司与临床进展更新，重点介绍最新科学、临床、运营及财务进展，以及2026年优先事项和即将到来的里程碑。公司为临床阶段肿瘤企业，正在推进leronlimab——一种靶向CCR5受体的first-in-class人源化单克隆抗体，在包括转移性结直肠癌（mCRC）和转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）在内的多个实体瘤肿瘤适应症中具有治疗潜力。CEO Jacob P. Lalezari、CFO Robert E. Hoffman及City of Hope Orange County胃肠肿瘤医学主任Pashtoon M. Kasi将参与直播。
Xenetic Biosciences与合作伙伴PeriNess宣布，在以色列特拉维夫Sourasky大学医学中心（Ichilov中心）开展的一项研究者发起临床研究中，首例患者已完成给药，该研究评估系统性重组人DNase联合抗CD19 CAR-T细胞疗法治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）。这是Xenetic系统性DNase技术首次作为CAR-T疗法辅助手段进入临床评估，该研究由Ichilov中心申办，已于2026年6月获以色列卫生部及相关机构审查委员会批准。研究计划入组12例在淋巴细胞清除治疗前处于疾病稳定或进展的LBCL患者，该人群预后较差，一年无进展生存率约为20%至30%。
卫材在ESMO 2026大会上公布其肿瘤产品组合与管线多项临床研究数据，会议于10月23日至27日在马德里举行。其中，评估LENVIMA（仑伐替尼）联合方案治疗晚期肾细胞癌的3期LITESPARK-011和LITESPARK-012研究新分析入选报告，LITESPARK-011最终分析以口头报告形式呈现，该研究数据曾支持美国FDA批准默沙东的WELIREG（belzutifan）联合LENVIMA用于既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌成人患者。LITESPARK-012研究则评估两种在研方案对比KEYTRUDA（帕博利珠单抗）联合LENVIMA用于晚期ccRCC一线治疗。
礼来公布Omvoh（mirikizumab-mrkz）在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）中的新事后分析数据：治疗一年时，UC患者中27.7%达到综合疾病控制（对比安慰剂14%），CD患者中20.4%达到无激素深度缓解（对比安慰剂2%）。综合疾病控制为复合终点，定义为同时达到症状、内镜和组织学缓解、生物标志物正常化且不使用皮质类固醇；无激素深度缓解则同时包含临床缓解、内镜缓解及第52周前至少12周未使用皮质类固醇。两项分析中分别有35.3%的UC患者和48.6%的CD患者既往生物制剂治疗失败，该人群中Omvoh组分别有23.4%和15.7%达到上述终点，安慰剂组分别为9.4%和0。达到这些终点的患者更可能同时实现IBDQ缓解。这些来自LUCENT和VIVID项目的post-hoc数据将在UEG Week 2026上公布。
乐普生物（2157.HK）自主研发的 CDH17 靶向 ADC 产品 MRG007 获得美国 FDA 孤儿药资格（ODD）认定，用于治疗胰腺癌。目前，MRG007 针对局晚期或转移性实体瘤的临床研究已在中美两地先后进入 Ib 期扩展研究阶段。孤儿药资格认定是美国 FDA 面向用于罕见病预防、诊断及治疗的药物设立的专项资质认定，核心目的是鼓励创新药企深耕罕见病治疗领域，开发更多创新治疗方案，填补罕见病临床需求缺口。
优时比在2026年EADV大会公布比奇珠单抗治疗化脓性汗腺炎的最新研究数据，显示更早接受治疗的患者炎性皮损完全清除率更高。治疗第3年时，自确诊以来病程最短的患者组中47.4%达到IHS4-100，病程最长的患者组中这一比例为33.3%。既往未接受过生物制剂治疗的患者引流窦道改善更佳，治疗第3年时67.3%的生物制剂初治患者实现引流窦道完全消退（DTs=0），生物制剂经治患者中这一比例为47.7%。除引流窦道外，总窦道数亦有减少，治疗第1年时30.7%的患者无任何窦道（包括引流及非引流窦道），而基线该比例为14.5%。
Xeris Biopharma 于今年秋季在三场科学会议上披露其商业化产品组合与在研管线 Gvoke（胰高血糖素）注射液、Recorlev（左酮康唑）及在研项目 XP-8121 的临床与科学数据，覆盖严重低血糖、库欣综合征和甲状腺功能减退症。在 2026 年 Breakthrough T1D 临床与研究大会上，Gvoke 的新真实世界数据考察了医疗专业人员对 American Diabetes Association 标准治疗指南中关于处方即用型胰高血糖素的认知与实际处方实践之间的差距，数据凸显未满足的临床需求及提高即用型胰高血糖素产品采用率的持续机会。
Beren Therapeutics在2026年儿童神经病学会年会上公布adrabetadex新数据，显示婴儿型Niemann-Pick病C型（I-NPC）患儿接受该在研环糊精类药物治疗后神经功能保留超过10年。一项病例研究追踪两名I-NPC姐妹患者：姐姐在症状出现四年多后、被归类为中度疾病时开始治疗，用药约10年后仍维持中度症状；妹妹在首次神经症状出现约10个月后开始治疗，10年来维持极低疾病活动度。另有多篇壁报显示，在76名接受adrabetadex治疗长达11年的患者中，基线疾病严重程度最低者（n=29）5年生存率达100%；在25名治疗至少5年的患者中，发病一年内开始治疗者NPCCSS评分进展更小。壁报还显示adrabetadex单用或与arimoclomol和/或N-乙酰-L-亮氨酸联用总体耐受性良好。
Ankyra Therapeutics宣布其三篇摘要入选2026年SITC年会，其中一篇为口头报告，数据聚焦其锚定免疫疗法平台在CD40、CD28、CD137（4-1BB）和IL-2/IL-15等多种免疫调节激动剂上的临床前应用，用于精准靶向局部实体瘤。口头报告（摘要1061）将于11月6日介绍CD137（4-1BB）与CD122（IL-2/15Rβ）多激动剂的锚定免疫疗法，显示单药抗肿瘤免疫及远隔效应且无全身毒性。两篇壁报分别介绍ANK-302（明矾锚定CD28与IL-2双激动剂）在临床前肿瘤模型中的安全性与疗效（摘要1067），以及明矾锚定CD40–IL-2多激动剂ANK-301促进局部与远隔抗肿瘤免疫且无全身毒性（摘要930）。
Eupraxia Pharmaceuticals宣布其评估EP-104GI治疗嗜酸性食管炎（EoE）的RESOLVE试验已达到120例患者入组目标。该试验的Phase 2b安慰剂对照盲法部分于2026年10月12日完成第120例患者入组和治疗，患者按1:1:1随机接受120mg（20x6mg）、160mg（20x8mg）EP-104GI或载体对照。公司统计团队对非盲数据进行定期审查后确认，原设计的样本量无需调整，无需增加入组。在RESOLVE试验的开放标签Phase 1b/2a和安慰剂对照Phase 2b两部分中，EP-104GI或载体已累计给药超过3,000次注射，未出现治疗相关严重不良事件（SAEs）。Phase 2b部分的期中分析预计于2026年12月进行，将报告前60例达到6个月患者的症状、组织学发现和安全性数据，同时提供3个月、9个月和12个月时间点的数据。
Oryzon Genomics 在韩国、菲律宾、新西兰和墨西哥获得 vafidemstat 专利申请的授权决定，进一步强化其 LSD1 抑制剂的专利组合。韩国和菲律宾专利局分别就 KR10-2021-7028149 和 PH1-2021-552251 发出授权决定，标题均为“治疗边缘型人格障碍的方法”，权利要求覆盖 vafidemstat 用于治疗 BPD 非攻击性症状，与其攻击性相关专利保护形成互补；相应专利已在澳大利亚、加拿大、欧洲、香港、日本、马来西亚、墨西哥、俄罗斯、新加坡、南非和美国获批或获准，美国专利预计至少有效至 2043 年（含 1,095 天专利期调整），非美国专利预计至少有效至 2040 年。
Callio Therapeutics 在第13届世界ADC大奖评选中获得“最佳新ADC药物开发商”奖，该奖项于10月14日（周三）晚在World ADC San Diego 2026期间举行的颁奖晚宴上颁发。公司还在会上进行了三场报告和两场专题讨论，内容涉及双载荷ADC耐药、可制造性、连接子设计及下一代ADC路径。Callio是一家临床阶段生物技术公司，依托模块化、可适配连接子技术平台开发双载荷ADC，通过理性选择的载荷组合应对难治肿瘤的治疗耐药。其首个进入临床的双载荷ADC项目CLIO-8221于2026年3月完成首例患者给药，距公司成立约一年。CLIO-8221是一款靶向HER2的双载荷ADC，同时递送拓扑异构酶1（Topo1）抑制剂和ATR抑制剂，设计用于克服载荷不敏感并增敏肿瘤对Topo1抑制的响应。
Eikon Therapeutics 已向美国 FDA 提交 EIK1006 的 IND 申请，拟用于治疗晚期转移性前列腺癌。EIK1006 是一款新型雄激素受体（AR）拮抗剂，其结构上与现有 lutamide 类拮抗剂无关，可靶向野生型 AR 及多种与常规前列腺癌疗法耐药相关的临床相关变异体。该候选药物由 Eikon 内部自主研发，依托其专有单分子追踪技术平台，通过可视化活细胞中单个蛋白来识别新型高活性候选药物。Eikon 表示，其已针对野生型及多个临床相关 AR 变异体对 EIK1006 完成优化，在保持良好成药性质的同时实现了较高活性，并期待评估这些特性能否转化为晚期前列腺癌患者的临床获益。Eikon 是一家晚期临床阶段生物制药公司，初期聚焦肿瘤领域，同时通过引进授权方式拓展管线。
Jasper Therapeutics已完成其评估vensobafusp alfa（KP104）的II期篮子研究中IgA肾病队列的患者入组，预计2026年底报告该队列的初步中期数据。该II期篮子研究在中国开展，旨在评估vensobafusp alfa在IgA肾病、C3G和FSGS等多种肾脏疾病中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学，以提供概念验证。Stage 1共入组18例IgA肾病患者，分3个队列评估诱导方案后皮下Q2W、Q4W或Q8W维持给药，目的是评估安全性和初步疗效并确定后续评估的最佳剂量水平。公司还加速启动了评估vensobafusp alfa治疗FSGS的额外队列，首例患者预计2027年第一季度给药。
IRulya Therapeutics Inc.（Nasdaq: IRLA）宣布其高级管理层将于2026年10月22日参加Craig-Hallum Biotech Catalyst Conference的炉边谈话，会后网络直播回放将在公司官网投资者页面的“Events”栏目提供，并至少存档30天。IRulya是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对严重未满足疾病的疾病修饰疗法，目前正在开发LAM-001，用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD）、肺移植后闭塞性细支气管炎综合征（BOS）以及结节病相关肺动脉高压（SAPH）。LAM-001在PH患者中的2a期临床研究已完成，在BOS患者中的2期临床研究正在进行，在PH-ILD中的2b期临床研究正在进行，在SAPH中的2期临床研究预计于2026年第四季度启动。
Protara Therapeutics已完成THRIVE-3注册试验中IV Choline Chloride的2b期开放标签剂量确认阶段入组，该阶段纳入24例依赖肠外支持（PS）的肠衰竭患者，公司仍计划于2026年第四季度报告该2b期队列的中期结果。THRIVE-3（NCT06910943）是一项无缝2b/3期注册临床试验，评估IV Choline Chloride在依赖PS且存在胆碱缺乏的青少年和成人肠衰竭患者中的疗效与安全性；2b期部分为开放标签剂量确认试验，旨在评估多剂量下的安全性和药代动力学并选择后续评估剂量，3期部分为随机、双盲、安慰剂对照，约100例患者，主要终点为基线至第8周血浆胆碱浓度变化，次要终点包括脂肪变性和肝功能检查。
Claris Biotherapeutics将于2026年10月22日美国东部时间上午11:30举办虚拟KOL活动，讨论CSB-001（oremepermin alfa滴眼液）在角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）中的积极临床数据及该领域未满足需求。LSCD是一种罕见致盲性疾病，目前尚无获批的药物疗法。CSB-001以重组人缺失型肝细胞生长因子（dHGF）为活性成分，通过促进角膜上皮再生、调节炎症、抑制纤维化及促进细胞存活，有望针对LSCD的潜在病理生理机制发挥作用。2026年10月11日在美国眼科学会（AAO）年会上公布的数据显示，CSB-001治疗LSCD患者后视力获得显著且持久的改善。Claris计划于2027年上半年启动两项关键性研究，对比CSB-001与赋形剂在约400例LSCD受试者中的安全性和有效性，主要疗效终点为视力，并辅以解剖学终点。
NRx Pharmaceuticals于10月15日宣布收到美国FDA的"学科审评函"，要求对其无防腐剂氯胺酮产品已提交的标签做"轻微"修改，并提交带有目前正在审评中的专有商品名的样品标签，以赶在2026年11月10日简化新药申请（ANDA）GDUFA目标日期之前完成。公司表示正在完成最终生产工序验证批次，以满足产品上市要求。该产品为NRX-100（无防腐剂静脉注射氯胺酮），属于公司基于NMDA受体平台开发的疗法，已就抑郁症（含双相抑郁）自杀意念适应症获得快速通道资格，公司已提交ANDA并启动了NRX-100的新药申请申报。公司同时开发口服D-环丝氨酸/鲁拉西酮NRX-101，该资产已就自杀性双相抑郁获得突破性疗法资格。
Seres Therapeutics（Nasdaq: MCRB）宣布将在 IDWeek 2026 公布在研口服液体活体生物治疗产品（LBP）SER-428 的临床前数据，该产品旨在降低脓毒症及抗生素暴露后高危患者发生血流感染（BSI）的风险。SER-428 与 SER-155 共享关键菌株和功能，后者已在接受异基因造血干细胞移植患者中完成 1b 期研究，显示 BSI 相对风险降低 77%，安全性良好。SER-428 在 CARB-X 资助下开发，设计用于在胃肠道内阻止病原体定植和过度生长，并保护及增强黏膜上皮屏障完整性，从而降低感染风险；其液体剂型可覆盖无法口服胶囊的患者，包括通过饲管接受营养和药物的危重患者。在临床前体内病原体定植模型中，口服 SER-428 使屎肠球菌和肺炎克雷伯菌最高减少 1,000 倍，且液体剂型在预期使用期内及模拟饲管给药后保持稳定。
Aquestive Therapeutics宣布，FDA已受理其Anaphylm（dibutepinephrine）舌下膜的NDA再提交，并将其归类为Class 2 response，设定PDUFA目标行动日期为2027年3月16日。Anaphylm是一种基于聚合物基质的肾上腺素前药舌下膜，用于治疗I型过敏反应（包括过敏性休克），无需饮水或吞咽即可给药。公司于2026年9月16日提交该再提交，此前2026年8月公布了针对FDA 2026年1月30日完整回复函所提事项开展的人因与药代动力学研究的积极顶线结果。若获批，Anaphylm将成为首个且唯一用于治疗严重过敏反应（包括过敏性休克）的口服急救药物。公司同时推进美国以外监管进程，计划于2026年第四季度向加拿大卫生部提交新药申请。Anaphylm商品名已获FDA有条件批准，最终批准取决于该产品候选能否获批。