Vanda Pharmaceuticals在从诺华引进的社交焦虑症药物VQW-765于一项后期研究中未显示显著获益后，暂停了该项目的开发。公司周三宣布，这项名为VP-VQW-765-3201的三期研究在社交压力测试中未能显著缓解社交焦虑障碍患者的痛苦，分析聚焦于此前被认为疗效更佳的女性受试者；Oppenheimer分析师称这是“彻底的失败，而非接近成功”。该研究入组546名基线焦虑水平偏高的成人患者，主要终点为女性受试者在标准化社交压力测试中自报的痛苦与紧张程度。VQW-765是一种靶向α7烟碱型乙酰胆碱受体的小分子部分激动剂，Vanda在2014年12月与诺华就Fanapt相关争议达成的和解协议中获得该药（当时名为AQW051）的全球独家授权，同时诺华进行了2500万美元的股权投资。
推荐理由：Vanda从诺华引进的社交焦虑症药物VQW-765三期未达主要终点、项目暂停，为关注CNS引进资产与α7 nAChR靶点的BD读者提供负面读出参考。
强生第三季度业绩“符合”分析师预期，创新药部门支撑了盈利超预期，但受医疗科技业务拖累，股价下跌约4%。百时美施贵宝本周结果“喜忧参半”：其肺病资产在特发性肺纤维化3期试验中低剂量取得胜利，但高剂量未能显著改善呼气能力；通过41亿美元收购RayzeBio获得的RYZ-101在3期试验中为一种罕见胃肠道癌症患者改善无进展生存期，取得更明确的胜利。Revolution Medicines的“奇迹”胰腺癌药物Rasonque于8月获FDA批准，但FDA审评文件显示该药在某些患者亚组中效果似乎更好，公司股价上周下跌。Caribou Biosciences已停止其全部临床阶段管线，并将在年底前裁减87名员工，占其员工的大多数。
Alnylam在7月下调全年营收指引约2亿美元后，围绕其ATTR业务前景的多空分歧持续发酵。此次下调源于TTR沉默剂Amvuttra第二季度销售不及分析师预期，公司股价已从一年前接近每股500美元跌至约250美元。Stifel指出，营收下调可能带来近期的可信度压力，并引发对峰值销售潜力的质疑；Guggenheim认为，在Amvuttra是ATTR-CM领域“唯一差异化模态”的情况下仍下调指引，或意味着商业机会小于预期、定价失当，或TTR稳定剂正成为更受青睐的模态。BMO则站在多头一方，认为指引下调反映的是最急需Amvuttra的二线患者群体“比预期更早耗尽”，改变的是销售爬坡曲线形态而非机会规模，并称 franchise 销售迈向100亿美元以上的路径从来不在二线，而在一线起始治疗和扩大诊断人群。
BioNTech于2026年10月13日表示，其试验性mRNA癌症免疫疗法BNT 113联合Keytruda在一项晚期头颈癌III期研究中未达到主要研究目标。据BioNTech披露，在中期数据检查中，该联合方案未能延长无进展生存期。该试验针对由高风险人乳头瘤病毒（HPV）株驱动、PD-L1水平较低的头颈部鳞状细胞癌患者，将BNT 113与Keytruda联用对比Keytruda单药作为一线治疗。数据监测委员会鼓励BioNTech继续试验，以确定该联合方案能否达到另一项主要目标——延长生存期；若达到，BioNTech仍可宣称成功。联合创始人兼首席医疗官Özlem Türeci表示，早期结果“支持继续评估”，并显示该药物组合“正在作用于其预期治疗机制”。BioNTech股价在周二早盘下跌约6%。
Syndax Pharmaceuticals于2026年10月12日宣布，axatilimab治疗特发性肺纤维化（IPF）的MAXPIRe II期试验未达到主要终点，即用力肺活量（FVC）年化下降率。该试验为26周、随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期研究，共入组145例IPF患者，覆盖14个国家62个中心，患者按2:1随机接受axatilimab 0.3 mg/kg或安慰剂每两周一次，随机化按是否使用背景抗纤维化治疗分层。安全性方面，axatilimab耐受性良好，安全性与安慰剂相当，未观察到新的安全性信号，因治疗中出现的不良事件导致停药的比例在两个治疗组均较低。基于上述结果，Syndax不计划继续推进axatilimab在IPF中的开发，并称该结果不影响axatilimab在其他潜在适应症中的 ongoing 试验。
最新进展10月13日 21:32Syndax的Niktimvo治疗IPF的II期MAXPIRe研究未达主要终点，公司终止该适应症开发
Neurocrine Biosciences的罕见病药物Vykat XR获批18个月以来，已关联7人死亡和近百人住院，患者权益倡导者和部分专家对相关安全性风险日益担忧。该药获批用于治疗Prader-Willi综合征，该病可导致患者产生难以抑制的饥饿感。STAT通过《信息自由法》获取的提交给监管机构的死亡和住院病例报告并未证明因果关系，许多Vykat病例涉及复杂的医疗问题和多种合并用药。但部分专家认为，现有证据足以判定Vykat正在造成不可接受的伤害。上述担忧在有关该药潜在安全性问题的公开信发布两个月后进一步升温。
Caribou Biosciences宣布评估战略替代方案并暂停两款同种异体CAR-T疗法临床试验，股价上周暴跌62%，此前一年累计跌幅达83%。公司将进行规模未披露的“大幅”裁员并采取其他成本削减措施，截至2月27日公司共有97名员工。被暂停的试验包括靶向CD19的vispacabtagene regedleucel（vispa-cel，原CB-010）用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤，以及靶向BCMA的CB-011用于复发或难治性多发性骨髓瘤。vispa-cel通过Cas9 chRDNA技术实现TRAC基因敲除、抗CD19 CAR定点插入及PD-1敲除；CB-011则采用Cas12a chRDNA技术完成四项编辑，包括将B2M-HLA-E肽融合基因插入B2M基因。
Ascelia Pharma宣布已收到与美国FDA就Orviglance新药申请（NDA）完整回复函（CRL）举行的Type A会议的官方纪要。FDA坚持批准需要来自一项新临床研究的额外临床证据，但同时承认，可能通过对3期SPARKLE研究图像采用不同主要终点进行前瞻性分析来产生支持批准的临床证据。FDA在会议上承认Orviglance针对显著未满足的医疗需求、未发现重大安全性问题，且现有临床研究为其作为T1加权MRI对比增强剂的技术性能提供了证据。基于FDA反馈，Ascelia将评估Orviglance在美国最高效的前进路径，且不计划再开展另一项临床研究；其他优先事项包括推进欧洲监管活动并继续合作洽谈。公司表示仍相信整个开发项目产生的总体证据支持Orviglance的疗效与安全性，并致力于将其带给严重肾功能受损患者。
Argenx于2026年10月8日宣布终止皮下注射艾加莫德（Efgartigimod，商品名Vyvgart Hytrulo）用于中重度干燥综合征的III期UNITY研究，消息公布后argenx盘前跌13.73%。该决定基于独立数据监查委员会（IDMC）的中期无效分析建议，中期分析显示该III期研究无法达到主要终点，削弱了Vyvgart新增适应症的拓展预期。艾加莫德是全球首款获批的FcRn抑制剂，2025年Vyvgart全franchise销售额为42亿美元，2026年Q2单季收入15亿美元，分析师对其整体峰值销售的预估区间为110亿至170亿美元。该药物已在全身型重症肌无力（gMG）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、免疫介导性坏死性肌病（IMNM）适应症取得III期临床成功，此次在干燥综合征III期开发遭遇折戟。
诺和诺德10月2日宣布，FDA已通知其血友病A新药denecimig的生物制品许可申请（BLA）审评仍在进行，但因生产基地整改尚未完成，监管审评将被延长，FDA尚未给出新的监管决定时间表。此次延期并非因为临床疗效或安全性数据存在问题，诺和诺德此前预计FDA在2026年第三季度作出决定，目前仍以2027年上半年在美国上市为目标。denecimig最初以Mim8为研发代号，是一款FVIIIa模拟双特异性抗体，通过同时连接FIXa和FX模拟FVIIIa的辅助作用，采用皮下注射，临床开发覆盖每周、每两周和每月给药方案，目标人群为成人和儿童血友病A患者，包括伴或不伴FVIII抑制物的患者。今年4月《新英格兰医学杂志》发表的FRONTIER2 III期研究显示，在此前按需治疗的患者中，每周给药组年化治疗出血率为0.57、每月给药组为0.20，而按需治疗组为15.76，分别降低96.4%和98.7%。
默沙东与第一三共于9月25日主动撤回靶向B7-H3的抗体偶联药物ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在美国用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的加速批准申请，此时距原定PDUFA决定日期10月10日仅剩15天，理由是现有数据（包括II期IDeate-Lung01结果）不足以支持加速批准。IDeate-Lung01中12mg/kg剂量组137例患者确认客观缓解率48.2%、中位缓解持续时间5.3个月、中位总生存期10.3个月，但经独立审查委员会判定的治疗相关间质性肺病发生率为12.4%，含2例5级致死事件。这是默沙东与第一三共220亿美元ADC合作中继HER3-DXd之后第二款在注册路上折戟的资产。
argenx 宣布将终止 efgartigimod 皮下注射（efgartigimod alfa 与 hyaluronidase-qvfc）治疗中重度干燥综合征成人患者的 III 期 UNITY 研究。
最新进展10月8日 23:03Argenx的Vyvgart治疗干燥综合征III期研究失败
推荐理由：argenx 因 IDMC 无效性建议终止 efgartigimod SC 治疗干燥综合征的 III 期 UNITY 研究，为自免管线风险提供一手案例。
Newron 于 10 月 8 日宣布，已收到 FDA 关于 evenamide 3 期 ENIGMA-TRS 2 研究美国研究中心临床暂停的书面反馈，正在全面审阅并准备回复，美国研究中心暂停仍生效。
最新进展10月8日 22:51Newron披露evenamide临床4例死亡，FDA维持暂停
诺华与Ionis合作开发的Lp(a)靶点ASO药物Pelacarsen在III期临床中虽可降低患者体内Lp(a)水平，但未能降低主要心血管事件风险，未达到主要终点。诺华尚未披露HR、P值、事件率及关键亚组完整数据，外界暂时无法判断失败源于Pelacarsen自身还是Lp(a)靶点。该III期临床入组8323名患者，II期研究显示不同剂量下Lp(a)降幅最高约80%。
推荐理由：Lp(a)赛道领头羊III期未达主要终点，为关注该靶点BD交易与在研管线的读者提供关键风险信号。
Valneva 宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）经人用药品委员会（CHM）对 IXCHIQ® 用于旅行者进行进一步获益-风险评估后，撤销了该疫苗在英国的上市许可，决定基于对既往安全性数据的审查，未涉及新发现的安全性信号。
荷兰法院支持Halozyme，禁止默克在八个欧洲国家销售皮下注射癌症免疫疗法Keytruda Qlex，Halozyme称法院裁定默克药物侵犯其皮下注射大分子递送技术专利。
Caribou Biosciences 宣布终止全部临床阶段管线、停止所有进行中的临床试验及同种异体 CAR-T 候选药物的后续开发，并实施“大幅”裁员，同时考虑合并、收购、业务合并等战略交易。
推荐理由：了解同种异体 CAR-T 融资环境恶化下，Caribou 终止临床管线并寻求战略交易的案例。
ArriVent于2026年10月6日宣布，其与Allist共同开展的FURVENT（NCT05607550）III期试验中，firmonertinib单药一线治疗既往未治、局部晚期或转移性非鳞状NSCLC且携带EGFR外显子20插入突变的患者，未达到BICR评估的PFS主要终点。
推荐理由：ArriVent披露FURVENT III期一线EGFR ex20ins NSCLC未达PFS主要终点，含具体数据与后续开发评估，对同类竞品BD判断有参考价值。
马萨诸塞州两家生物技术公司Adecto Pharmaceuticals与Aviceda Therapeutics相继关停。Adecto于9月30日停止运营，其ADAM8靶向单克隆抗体曾获美国国家癌症研究所200万美元二期SBIR资助，CEO表示已就先导抗体提交临时专利申请并寻求继续推进开发。
Bial在韩国首尔举行的MDS 2026上展示16张科学海报，涵盖帕金森病研究。已停止开发的BIA 28-6156（GBA-PD）ACTIVATE研究顶线结果显示安全性良好，但在所研究剂量下未显示延缓疾病进展的疗效，导致临床项目关闭。该研究纳入271名受试者，是迄今GBA-PD领域持续时间最长的对照临床试验。
百时美施贵宝（BMS）修改其试验性肺纤维化药物admilparant的III期"Aloft"试验长期安全性扩展部分，以更密切监测肝脏相关副作用；公司发言人确认观察到"有限数量"的肝损伤事件，包括一名受试者因肝损伤死亡，但尚不清楚该死亡患者是否使用了admilparant。
Foghorn Therapeutics宣布，基于FHD-909（LY4050784）Phase 1剂量递增试验的临床数据，Foghorn与Lilly决定不将该程序推进至临床开发扩展阶段，双方合作也不再推进选择性SMARCA2降解剂项目，且预计不再有进一步合作活动。
最新进展10月1日 23:49Foghorn与礼来合作终止并裁员40%
推荐理由：Foghorn与Lilly终止FHD-909及SMARCA2降解剂合作，并裁员约40%聚焦自有管线，供BD判断合作终止与管线取舍。
罗氏已终止一款肌肉保护型在研药物的开发，并将其退回Chugai。该决定同时叫停了一项将该实验性药物与一款抗肥胖注射剂联合使用的试验。
UniQure 披露其试验性亨廷顿病基因疗法疗效可能不及最初预期，随时间推移似乎出现获益减弱，公司股价 $QURE 周二早盘受挫。
默沙东与第一三共已撤回ifinatamab deruxtecan（I-DXd）用于广泛期小细胞肺癌的美国加速审批申请，FDA认为其2期应答率数据不足以支持该适应症获批，原定决定期限为10月10日。
推荐理由：关注默沙东/第一三共I-DXd撤回加速审批申请及其对B7-H3 ADC竞争格局的影响。