Rgenta Therapeutics 宣布，其口服 MYB 剪接调节剂 RGT-61159 在腺样囊性癌（ACC）患者中开展的 Phase 1a/b 研究临床数据摘要，已被 ESMO 2026 大会接收为壁报展示。该大会将于 2026 年 10 月 23 日至 27 日在西班牙马德里举行，壁报展示编号为 1582P，时间为 10 月 26 日 12:00–12:45（CET），场次主题为头颈癌（不含甲状腺）。壁报标题显示 RGT-61159 在晚期腺样囊性癌中表现出暴露依赖的靶点结合与早期临床活性。RGT-61159 是一款口服小分子，设计用于特异性调节转录因子 MYB 的剪接，从而抑制致癌性 MYB 蛋白生成，有望抑制过表达 MYB 蛋白的癌细胞增殖或诱导其死亡。
安进加拿大宣布UPLIZNA（inebilizumab）现已在加拿大可处方，作为标准治疗的附加疗法，用于抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。该药在两次初始负荷剂量后，维持期每半年给药一次，为符合条件的加拿大患者提供一种新的靶向治疗选择。加拿大卫生部的授权基于MINT试验数据，这是纳入AChR+和MuSK+患者的规模最大的Phase 3生物制剂研究，也是首个成功纳入结构化激素减量方案的研究；基线使用激素的患者自第4周开始减量，目标为泼尼松5 mg，至第26周，UPLIZNA组87.4%、安慰剂组84.6%的患者将激素剂量降至每日5 mg或以下。UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体，通过靶向CD19耗竭产生自身抗体的CD19+ B细胞（包括浆母细胞和部分浆细胞）。
Sitryx报告其首创口服PKM2调节剂SYX-5219在中重度特应性皮炎成人患者中的1b期临床试验取得阳性顶线结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验在美国和欧洲开展，纳入35名成人患者，按2:1随机接受SYX-5219或安慰剂治疗6周，并随访14天。公司称SYX-5219在6周治疗期内安全且耐受良好，药代动力学和靶点结合结果与早期健康志愿者研究一致；从第8天起所有临床终点均观察到与安慰剂的差异，并随给药期延长而扩大。第6周时，EASI总分安慰剂校正后变化约28%，PP-NRS瘙痒评分与安慰剂差异约48%，vIGA也有改善；CCL-17/TARC、CCL-11/eotaxin等生物标志物下降与疾病活动改善显著相关，血清IL-13和IgE也下降，合并哮喘患者降幅更大。
推荐理由：Sitryx公布口服PKM2调节剂SYX-5219在特应性皮炎1b期阳性数据，为BD评估首创机制口服抗炎资产提供早期临床依据。
Sironax宣布其全球2期FORGE-LM临床试验已完成约50%的目标患者入组，该试验评估first-in-class口服变构NAMPT激活剂SIR4156联合司美格鲁肽用于成人肥胖。这项双盲、随机、安慰剂对照、平行分组试验的主要目标是评估SIR4156对体脂量和身体成分的影响，次要目标包括体重、瘦体重、安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SIR4156通过恢复NAD+稳态和增强细胞能量代谢，在多个临床前模型中显示出优先减脂、保留瘦体重、减少肌肉萎缩和改善体能表现。公司称临床前研究为探索恢复NAD+代谢能否在肥胖及代谢和神经肌肉疾病中带来获益提供了依据，试验仍按计划推进。SIR4156为在研产品，尚未获FDA或任何监管机构批准，其人体安全性和有效性尚未确立。
Entera Bio宣布，其口服PTH(1-34)片剂EB613拟开展的3期注册研究设计将在ASBMR 2026年会以迟到海报形式额外报告，报告编号Sun-522，于10月11日由哥伦比亚大学Felicia Cosman博士主讲。
最新进展10月13日 20:19Entera公布EB613治疗绝经后骨质疏松II期事后分析数据
诺诚健华宣布，中国NMPA药品审评中心已批准其新型BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）联合奥布替尼治疗既往至少接受过一种治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）患者的注册III期研究，这是mesutoclax启动的第五项注册临床试验。mesutoclax是一种口服BCL2抑制剂，通过选择性抑制BCL2、恢复癌细胞正常凋亡过程发挥抗肿瘤活性。该联合方案已在中国获突破性疗法认定，用于既往至少接受过一种治疗的MZL患者；2026年ASCO年会公布的数据显示，该联合方案在此类患者中达到100%的ORR。
Cognition Therapeutics宣布美国专利商标局已授予其一项覆盖主打候选药物zervimesine（CT1812）新型晶型（多晶型）的专利，该专利自然到期日为2045年，若zervimesine获FDA批准，还可能通过标准延长期获得最多五年额外保护。该专利编号为美国专利第12,759,979号，标题为“2-(叔丁氧基)-4-(3-甲基-3-(5-(甲磺酰基)异吲哚啉-2-基)丁基)苯酚富马酸盐的晶型”，提供物质组成、生产工艺及治疗方法的保护，覆盖阿尔茨海默病、干性年龄相关性黄斑变性和路易体痴呆（DLB）的治疗方法。Cognition首席医学官Anthony Caggiano表示，该专利覆盖的zervimesine晶型具有更优的药物和理化特征，更适合3期临床和商业化所需的大规模生产。
Undecimal Bio宣布完成1800万美元超额认购种子轮融资，由4BIO Capital和IQ Capital共同领投，Verve Ventures、Harel Tech、Entree Capital、Kerna Ventures和Saras Capital参投。该公司是从Eleven Therapeutics分拆出来的平台型生物技术公司，专注于推进siRNA疗法的靶向递送。其专有的AI平台DELiveri用于筛选可引导RNA药物到达特定细胞类型的偶联物，旨在解决RNA干扰疗法难以递送至肝脏以外组织这一关键瓶颈。公司初期将DELiveri平台应用于肾血管疾病，该领域存在显著未满足的临床需求，现有治疗多针对症状而非潜在病因。本轮资金将用于进一步开发DELiveri平台、推进肾血管疾病项目，并扩充其位于英国癌症研究院剑桥研究所实验室的团队。
推荐理由：了解siRNA肝外递送新平台DELiveri的融资与研发方向，及其在肾血管疾病中的早期布局。
Calluna Pharma宣布其CAL101治疗特发性肺纤维化（IPF）的2期AURORA研究已完成全部患者给药，独立数据监查委员会（IDMC）对161例入组患者的揭盲安全性数据完成最终审查，未发现需要修改研究的问题，建议AURORA按计划继续推进。该全球研究已进入最终随访阶段，预计2027年第一季度公布顶线结果。CAL101是一款系统性给药的单克隆抗体，设计用于中和细胞外S100A4——一种参与炎症和纤维化信号传导的损伤相关分子模式蛋白，S100A4与成纤维细胞病理激活和增殖及促纤维化免疫反应相关，CAL101旨在阻断多种疾病相关通路的上游放大信号，而不广泛抑制正常生理过程。
Neurocrine Biosciences的罕见病药物Vykat XR获批18个月以来，已关联7人死亡和近百人住院，患者权益倡导者和部分专家对相关安全性风险日益担忧。该药获批用于治疗Prader-Willi综合征，该病可导致患者产生难以抑制的饥饿感。STAT通过《信息自由法》获取的提交给监管机构的死亡和住院病例报告并未证明因果关系，许多Vykat病例涉及复杂的医疗问题和多种合并用药。但部分专家认为，现有证据足以判定Vykat正在造成不可接受的伤害。上述担忧在有关该药潜在安全性问题的公开信发布两个月后进一步升温。
Rona Therapeutics宣布已授予罗氏一项全球独家许可，涉及Rona靶向激活素受体样激酶7（ALK7）的在研RNAi候选药物，该药物采用其专有的肝外递送平台。根据协议条款，Rona将获得最高$100M的首付款及近期里程碑付款，并有资格获得最高$1.06 billion的开发、监管和商业里程碑付款，以及全球净销售额的分层特许权使用费。ALK7由ACVR1C基因编码，主要表达于脂肪组织，是肥胖和代谢疾病领域经遗传学验证的靶点；通过直接靶向脂肪细胞抑制ALK7，有望选择性减少内脏及其他异位脂肪沉积，同时保留瘦体重，这一差异化机制可能与基于肠促胰岛素的疗法形成互补。Rona表示，此次合作将其肝外RNAi研发平台与罗氏在全球开发和商业化方面的专长相结合，以推动该候选疗法惠及全球肥胖及代谢疾病患者。罗氏方面表示，此次合作补充了其CVRM管线，并强化了其开发下一代代谢疗法的承诺。
推荐理由：Rona将临床前ALK7 RNAi疗法全球权益授权给罗氏，首付款及近期里程碑最高$100M，潜在里程碑$1.06B，为减重代谢赛道BD提供新机制参照。
Cytokinetics在HFSA 2026年会公布ACACIA-HCM额外分析数据，显示aficamten在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中的运动表现、剂量滴定及安全性特征，并计划本季度向FDA提交补充新药申请（sNDA）。ACACIA-HCM是一项评估aficamten对比安慰剂对nHCM成人心脏终点影响的3期临床试验。预设分析采用2026年波士顿运动综合生理反应评分（BEAP-RS），该评分涵盖从次极量运动到恢复期的五个维度，生成整体运动表现复合指标；第36周时aficamten较安慰剂显著改善BEAP-RS。Cytokinetics首席医学官Stephen Heitner表示，当前CPET分析显示全球运动表现这一临床相关新指标显著改善，额外数据为剂量滴定提供见解并增强对aficamten在nHCM中安全性及治疗效果的信心。
Biomea Fusion将于2026年10月13日公布其在研下一代口服小分子GLP-1受体激动剂BMF-650的I期GLP-131临床研究结果，并于美东时间当天下午4:30（太平洋时间下午1:30）举行电话会议和网络直播讨论该结果。BMF-650是Biomea Fusion推进的口服小分子疗法之一，另一款为icovamenib，两者均针对糖尿病和肥胖等代谢疾病。Biomea Fusion是一家临床阶段生物制药公司，其项目聚焦影响全球近半数美国人口和五分之一世界人口的代谢疾病领域。公司表示其使命是为糖尿病、肥胖及相关疾病患者提供变革性治疗。网络直播将通过公司官网投资者与媒体栏目提供，活动结束后将提供回放。
微芯生物宣布其CS43158片剂的IND申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗急性髓系白血病（AML）。CS43158是一款具有全球专利保护的多激酶抑制剂，由微芯生物依托其AI-ChemGen平台自主研发，采用多靶点协同抑制策略，既能广泛抑制FLT3信号通路，也可精准靶向旁路耐药通路。临床前研究显示，CS43158对野生型FLT3过表达、FLT3-ITD及FLT3-TKD等临床相关FLT3变异具有强效抑制活性，同时可抑制骨髓微环境中细胞因子和生长因子相关信号通路的异常激活。该候选药物在多个模型中表现出优于参考化合物的抗肿瘤活性，在现有疗法的耐药模型中序贯治疗可显著抑制肿瘤进展，并与BCL-2抑制剂显示出明确协同作用。
Apnimed 宣布其五项摘要获 CHEST 2026 年会接受，其中三项涉及在研药物 AD109（aroxybutynin 2.3 mg/atomoxetine 75 mg）治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的 Phase 3 项目数据，另两项为 OSA 疾病负担的真实世界数据。两项迟发突破性摘要分别以快速口头报告和壁报形式呈现，前者聚焦绝经后女性 OSA 患者，后者评估基线缺氧负荷作为 AD109 血压反应潜在标志物。CHEST 还将举办专题讨论，解读 Phase 3 SynAIRgy 与 LunAIRo 试验结果及其对 OSA 管理的潜在应用。AD109 为每日一次睡前口服的 aroxybutynin 与 atomoxetine 复方，设计用于改善睡眠期间氧合并靶向上气道塌陷的神经肌肉根源，已完成两项针对轻、中、重度 OSA 的 Phase 3 试验。
Nurix Therapeutics在2026年第三季度业绩更新中披露，其BTK降解剂bexobrutideg已启动首个III期试验DAYBreak CLL-306，头对头比较bexobrutinib与pirtobrutinib，用于既往共价BTK抑制剂治疗后进展的复发/难治性CLL/SLL患者，计划入组约620人，双主要终点为独立评审委员会评估的客观缓解率和无进展生存期。该药为口服、可透过血脑屏障的高选择性小分子BTK降解剂，由Nurix与Roche共同开发和共同商业化，覆盖恶性血液肿瘤、免疫学和神经病学领域；根据协议，开发成本Nurix承担40%、Roche承担60%，美国利润与亏损平分，Nurix可获得美国以外销售的分层特许权使用费。
推荐理由：Nurix三季度更新披露BTK降解剂bexobrutideg进入III期、STAT6降解剂获里程碑及CBL-B抑制剂扩展队列，为跟踪蛋白降解赛道BD与临床进展提供一手节点。
Aro Biotherapeutics在Breakthrough T1D临床与研究大会上以口头报告形式公布其专有CD71 Centyrin–IFIH1 siRNA偶联物的临床前数据，显示该偶联物在1型糖尿病小鼠模型中降低血糖、延缓疾病发生并改善生存。该偶联物将公司已获临床验证的CD71靶向Centyrin与针对IFIH1 mRNA（编码MDA5蛋白）的siRNA结合，用于递送至表达CD71受体的细胞，包括免疫细胞和胰腺。体外实验中，该偶联物在原代人树突状细胞中实现高效摄取和稳健的靶点敲低，减弱了已知驱动T1D发病的1型干扰素产生。在非肥胖糖尿病T1D小鼠模型中，与未治疗对照组相比，该偶联物显著降低血糖水平，抑制T1D总体发生率并改善生存；胰腺组织RNA测序证实治疗组动物胰岛素产生及与β细胞健康相关基因得到保留。
Regeneron公布Pasatru（garetosmab-grts）治疗成人纤维发育不良骨化进行症（FOP）的3期OPTIMA试验84周结果，显示持续疗效与一致的安全性。Pasatru是一种VelocImmune来源的全人源单克隆抗体，靶向并抑制Activin A蛋白信号，Regeneron科学家发现Activin A是FOP患者HO病灶形成的关键蛋白。OPTIMA为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组63名18岁及以上FOP患者，随机接受静脉注射Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每四周一次，持续56周；随后58名参与者完成双盲扩展期至至少84周。56周时试验达到主要终点，新HO病灶减少90%以上，临床评估的发作显著减少，详细结果近期发表于The Lancet。
百时美施贵宝公布III期ALOFT-IPF试验顶线结果：口服LPA1拮抗剂admilparant 60mg剂量在成人特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点，第52周用力肺活量（FVC）较基线的绝对变化相对安慰剂有统计学显著改善。该试验以1:1:1随机比较60mg、120mg每日两次（≥52周）与安慰剂，共入组约1255名≥40岁IPF成人；120mg剂量减缓了FVC下降但未达统计学显著。两个剂量均显示良好耐受性，因不良事件停药率低且与安慰剂相似。公司称将完成数据全面评估并与卫生监管机构沟通以支持计划中的注册申报，详细结果将在未来医学会议公布；admilparant还在已全部入组的III期ALOFT-PPF试验中评估进行性肺纤维化（PPF），顶线结果预计2027年初公布。
推荐理由：BMS披露LPA1拮抗剂admilparant治疗IPF的III期ALOFT-IPF达到主要终点，60mg剂量FVC改善具统计学显著性，并计划与监管沟通申报。
福沃药业宣布完成新一轮融资，由武汉高科旗下基金、武创投旗下基金、泰格医药旗下美元投资基金TG Sino-Dragon Fund II L.P.联合投资。本轮融资将用于推进口服SERD药物FWD1802的III期注册临床、联合多种药物的晚期Ib/II期临床研究，以及其他在研创新药管线的持续推进。武汉高科与武创投立足于武汉光谷生物医药产业生态，TG Sino-Dragon则依托泰格医药深耕临床CRO领域的产业资源与行业洞见。本轮融资金额、具体条款及地区权益未在原文中披露。
推荐理由：了解福沃药业新一轮融资的投资方构成及口服SERD药物FWD1802的III期注册临床资金用途。
Asahi Kasei Therapeutics宣布，美国FDA已批准HOVILPRI（pritelivir）100 mg片剂，用于治疗免疫缺陷成人中由HSV感染引起、对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦治疗难治（伴或不伴耐药）的黏膜皮肤病变。HOVILPRI是一种口服解旋酶-引物酶抑制剂，由AiCuris Anti-infective Cures AG开发，该公司现为Asahi Kasei Therapeutics的一部分；其作用机制不同于核苷类似物疗法，对HSV-1和HSV-2均有活性，包括对核苷类似物和膦甲酸耐药的毒株。
推荐理由：了解pritelivir获FDA批准用于免疫缺陷成人难治性HSV黏膜皮肤病变的注册依据与关键III期数据。
天津汉康医药宣布，其“基于AI大模型的肿瘤与自身免疫疾病创新小分子药物发现与开发”项目已完成关键研究并达成阶段性目标。该项目于2025年获批天津市生物医药重大专项，属于中国NMPA分类下全球均未上市的1类创新药方向。项目聚焦肿瘤与自身免疫疾病，采用新型小分子药物形式，将AI大模型应用于分子筛选、结构优化和活性预测，旨在缩短发现周期、降低开发成本，并针对当前治疗选择有限的患者群体产生候选药物。汉康表示将继续推进该项目并进一步发展其AI赋能发现能力。此前二十余年，汉康已协助600余家药企开发200余个产品，并已向合作伙伴提供AI赋能药物发现服务，此次是将同类能力用于自主创新分子的源头开发。
Amphista Therapeutics宣布其先导候选药物AMX-883的1期临床试验已完成首例患者给药。该试验名为BRAMLIE，在获得美国FDA授权后于2026年6月启动，将评估AMX-883单药在急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）受试者中的安全性、药代动力学和初步疗效，预计在多个中心入组约54例患者。AMX-883是Amphista首个进入临床的资产，为一种强效、选择性、口服生物利用度的DCAF16介导BRD9降解剂，属于其Targeted Glue™靶向蛋白降解平台，通过招募E3连接酶DCAF16诱导BRD9快速降解。临床前研究显示，AMX-883在多种AML亚型中表现出不依赖突变状态的活性，试验入组不考虑突变状态。在确定单药特征后，将开展多中心剂量递增研究，评估AMX-883与当前标准疗法联用，用于复发/难治性AML及更早期治疗线。
Zydus Therapeutics在ACG 2026年会以late-breaking口头报告形式公布saroglitazar治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）III期EPICS-III试验的地理亚组事后探索性分析。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的无缝II(b)/III期研究，入组对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的成人PBC患者，随机148例按2:1接受saroglitazar magnesium 1 mg或安慰剂。事后分析显示，复合生化应答率在saroglitazar组高于安慰剂组：美国亚组为60.7% vs 0%（28例 vs 14例），非美国亚组（阿根廷、冰岛、土耳其）为55.1% vs 13.5%（69例 vs 37例）；美国亚组未分层治疗差异（∆60.7%）大于非美国亚组（∆41.6%）。
FDA在Revolution Medicines的RAS抑制剂Rasonque获胰腺腺癌早期批准一个多月后公布的审评文件显示，部分亚型患者客观缓解率（ORR）低于其他亚型。Rasonque在3期RASolute 302试验中针对所有KRAS突变的ORR为33%，其中G12V突变患者（占36%）ORR为50%，G12D突变患者（占43%）ORR仅24%，G12R突变小队列ORR为7%，低于化疗对照组。RevMed表示G12R突变患者仅占胰腺癌人群一小部分。消息公布后公司股价上周四下跌逾6%，但Leerink和Truist分析师认为市场反应过度，指出G12D在ORR、PFS和OS上仍具临床意义，且这些探索性分析并非为跨突变比较而设计。Truist预计Rasonque未来扩展至一线胰腺导管腺癌后，2028年销售额可达$2.3B。
Rubedo Life Sciences公布其主导候选药物RLS-1496在特应性皮炎患者中的Phase 1b临床数据：局部治疗四周后，11对光老化皮肤样本的皮肤表观遗传年龄平均降低2.1年（p=0.032），最佳应答者在第63天（治疗结束约一个月后）降低11.7年。RLS-1496是一款first-in-class局部GPX4调节剂，属于其SenoAdaptive疗法，设计用于通过铁死亡选择性清除病理性衰老细胞，同时恢复应激非衰老细胞的氧化还原平衡与功能。分析还显示III型胶原纤维增加10%、CCL22等循环炎症生物标志物降低，且多数受试者未检出全身暴露。同日公布的光化性角化病Phase 1b/2a数据显示，22例患者治疗28天后病灶平均减少49%，高于此前中期报告的46%，并显示GPX4靶点结合。公司计划于10月启动RLS-1496治疗雄激素性脱发的Phase 2a研究。
Stoke Therapeutics 宣布将在 10 月 9-12 日于新奥尔良举行的 AAO 2026 年会上公布两款 STK-002 相关报告，STK-002 是一款靶向 OPA1 的 ASO 研究性药物，旨在治疗 ADOA。
最新进展10月12日 21:36Stoke公布STK-002治疗ADOA临床前及早期临床数据
Harmony Biosciences宣布董事会已任命现任高级执行副总裁兼首席运营官Peter Anastasiou为总裁、首席执行官及董事会成员，自2027年1月1日起生效，现任CEO Jeffrey M. Dayno将于2026年12月31日退休并退出董事会，2027年全年以非执行顾问身份支持过渡。公司重申2026年全年WAKIX净收入指引为10亿至10.4亿美元，并计划于2026年第四季度报告BP-205的多剂量递增（MAD）研究数据。Harmony表示将继续推进既有战略重点：增长pitolisant franchise、推进以潜在同类最佳orexin激动剂BP-205为首的多元化中枢神经系统管线、通过交易价值创造型资产进行战略性资本部署，以及保护WAKIX独家权。公司称目前不预期关键商业与管线里程碑的时间安排发生变化。
First Tracks Biotherapeutics公布其CD122拮抗剂ANB033在乳糜泻（CeD）1b期试验Cohort 1（麸质激发）中的积极顶线结果。该试验为随机、安慰剂对照，Cohort 1纳入32例完成给药及第6周麸质激发的患者（ANB033组17例、安慰剂组15例），患者在第0、2、4周接受三次皮下负荷剂量，随后进行14天麸质激发（每日6g，约相当于两片面包）。组织学终点方面，ANB033组Vh:Cd比值较基线LS均值变化为-0.17，安慰剂组为-0.66，安慰剂校正后差异+0.49（p=0.009）；IEL密度变化为-1.20 vs +18.83，校正后差异-20.03（p<0.001）；VCIEL变化为-0.25 vs -3.59，校正后差异+3.33（p=0.002）。
推荐理由：ANB033在乳糜泻麸质激发试验中同时取得组织学与症状终点阳性，为BD评估该CD122拮抗剂后续授权价值提供关键数据。
Racura Oncology（ASX: RAC）宣布HARNESS-1试验安全审查委员会已批准其主导肿瘤药物RC220递增至下一个计划剂量水平100 mg/m²，与奥希替尼80 mg每日联合用于EGFR突变非小细胞肺癌患者。该决定基于Cohort 1两名患者的安全性数据，两名患者接受RC220 50 mg/m²静脉输注联合奥希替尼，安全性观察期内均未出现剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题；第二名患者已完成三剂RC220给药（间隔21天），无剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题。此前首名患者在试验安全期外出现2级结肠炎，原因未确定但不能排除与RC220相关，SRC因此要求第二名患者接受50 mg/m²剂量。目前Cohort 2单例患者预筛选正在进行，预计接受100 mg/m² RC220联合80 mg每日奥希替尼。
Palvella Therapeutics（Nasdaq: PVLA）在2026年秋季临床皮肤病学大会发布三张壁报，公布QTORIN™雷帕霉素治疗微囊型淋巴管畸形（microcystic LMs）的3期SELVA研究患者/照护者/临床医生访谈结果、SELVA最大使用药代动力学子研究数据，以及美国DSAP真实世界索赔分析。访谈显示，第24周所有退出访谈参与者均报告至少一项症状改善，最常见为出血/渗漏和颜色，且认为改善具有意义；完成24周疗效评估期的SELVA参与者中98%选择继续治疗，95%在主要终点mLM-IGA上显示改善，其中86%被评为“Much Improved”或“Very Much Improved”。
CervoMed在ISFTD 2026 late-breaking口头报告中公布Neflamapimod治疗非流利变异型原发性进行性失语症（nfvPPA）2a期试验开放标签阶段的初步数据，显示治疗前12周血浆神经丝轻链（NfL）平均水平下降约3.1 pg/mL，基线NfL处于或高于中位数的13例受试者平均下降约5.7 pg/mL，GFAP水平保持稳定。Neflamapimod是一种口服小分子药物，可穿透血脑屏障并选择性抑制p38 MAP激酶α亚型，目前正用于路易体痴呆、缺血性卒中后恢复、nfvPPA和肌萎缩侧索硬化症的临床开发。该36周试验入组25例受试者，在美国和英国学术医疗中心开展，包括24周开放标签治疗（40 mg每日三次，n=19；80 mg每日两次，n=6），随后进行12周双盲、安慰剂对照随机撤药期。Neflamapimod总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。
Keenova Therapeutics plc在2026年美国胃肠病学会（ACG）年会上公布了一项关于TERLIVAZ®（特利加压素）治疗肝肾综合征-急性肾损伤（HRS-AKI）的探索性分析。该分析基于CONFIRM试验，评估特利加压素在不适合肝移植的HRS-AKI患者中的疗效与安全性，报告人为Rush大学医学中心的Nancy Reau博士。TERLIVAZ是首个且唯一获FDA批准用于改善成人HRS-AKI患者肾功能的疗法，其适应症为快速降低肾功能的肝肾综合征成人患者；血清肌酐>5 mg/dL的患者可能难以获益。HRS-AKI是晚期肝病成人中一种危及生命的急性内科急症，需住院治疗，与高发病率和高死亡率相关；一项基于美国全国数据的研究显示，2018至2023年间确诊HRS的住院患者估计年例数从42,930增至63,381。
Palisade Bio在ACG 2026年会上以五篇壁报展示PALI-2108在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）中的临床与转化数据，其中两篇获ACG Presidential Poster Award，强化了该口服、肠道局部激活的PDE4抑制剂前药正在进行的2期开发依据。UC方面，5例中重度患者接受开放标签PALI-2108七天（含五天滴定至30 mg每日两次），全部达到临床应答、2例达到临床缓解，改良Mayo评分平均降低62.8%，5例中4例结肠组织cAMP升高、5例PDE4B表达下降，支持正在进行的2期ASCENTRA-UC研究，该研究拟在约204例患者中评估15 mg和30 mg每日一次对比安慰剂。
Geron Corporation宣布，其端粒酶抑制剂imetelstat（RYTELO）将在日本血液学会第88届年会及2026年德国、奥地利和瑞士血液学与肿瘤内科学会年会上进行两项口头报告和一项壁报展示，内容聚焦较低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）。日本血液学会年会的口头报告基于Komodo Health数据库的美国理赔数据，纳入2024年6月至2025年8月启动imetelstat治疗的58例成人MDS患者，平均诊断年龄75岁，71%在三级或更后线启动治疗，6个月时约67%仍在治疗（Kaplan-Meier估计）。壁报展示分析13例韩国LR-MDS患者，其中2例实现超过一年的红细胞输血非依赖（RBC-TI），长期缓解者早期出现3/4级中性粒细胞减少和3/4级血小板减少，多数在4周内恢复至≤2级。
Ardelyx在ACG 2026年会公布真实世界分析结果，显示IBS-C成人患者启动IBSRELA®（tenapanor）治疗后，胃肠道相关医疗资源使用（GI-HCRU）显著下降。该回顾性观察分析纳入470例在一家全国性胃肠病诊所启动tenapanor治疗的IBS-C患者，中位GI相关就诊次数从启动前一年的4.5次降至启动后一年的3.0次（3.0 [IQR: 1, 6] vs. 4.5 [IQR: 2, 9]；P<0.001），在既往至少尝试过一种IBS-C药物的患者亚组中亦观察到显著下降，且不受BMI或合并症负担影响。Ardelyx同时公布IBS-C症状负担对生活质量影响的数据，以及一项正在进行的tenapanor治疗成人慢性特发性便秘（CIC）的3期、26周随机对照研究的设计与依据。
Phathom Pharmaceuticals 将于 10 月 9-14 日在纳什维尔举行的 ACG 2026 年会展示 VOQUEZNA（vonoprazan）三项科学海报，覆盖非糜烂性 GERD 不同 BMI 亚组的事后疗效分析、真实世界患者特征回顾性分析，以及糜烂性食管炎中对比 PPI 的成本效益模型。公司还将举办 Product Theater 介绍其临床疗效与安全性。
最新进展10月12日 21:20Phathom公布vonoprazan成本效果及BMI亚组数据
Odyssey Therapeutics将于ACG 2026年度科学会议上公布一项随机、双盲2a期试验设计，评估OD-001联合vedolizumab治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）患者。该试验计划全球入组至多146例患者，在12周诱导期内评估OD-001联合vedolizumab，随后以OD-001单药维持治疗至第52周，预计2027年下半年公布诱导期顶线结果。OD-001为RIPK2支架抑制剂，通过抑制上游RIPK2介导的先天免疫激活发挥作用，而vedolizumab限制适应性免疫细胞向肠道迁移，两者靶向肠道炎症的互补机制。该试验基于此前已报道的OD-001单药2a期概念验证结果，是首个针对UC同时靶向先天与适应性免疫的联合治疗临床评估。
Tortugas Neuroscience公布其精神分裂症在研疗法obuprazine（TRTL-107）2b期试验阳性结果，该试验由合作方Hansoh Pharma开展，达到主要终点。这项随机、双盲、安慰剂及活性药对照的2b期试验入组363名中国急性精神分裂症成人患者，覆盖24个临床中心，患者随机分配至1.5–3.0 mg、4.5–6.0 mg、6.0–9.0 mg、阿立哌唑或安慰剂组，主要终点为第42天PANSS总分较基线的变化。各剂量组第42天PANSS总分较安慰剂均取得统计学显著且具临床意义的改善（p<0.0001），其中1.5–3.0 mg组最小二乘均值较基线变化-28.6分，安慰剂组为-11.9分，安慰剂校正后差异为-16.7分；4.5–6.0 mg和6.0–9.0 mg组安慰剂校正后差异分别为-13.2分和-14.7分。
推荐理由：披露obuprazine治疗精神分裂症2b期达到主要终点及剂量组数据，并给出美国IND申报计划，可供BD评估CNS资产。
BridgeBio宣布将在ASBMR 2026年会公布Encaleret治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的3期CALIBRATE试验更多证据，包括患者报告结局和骨转换数据。公司还将与HypoPARAthyroidism Association合作分享区域性家族级联基因检测结果，并展示infigratinib在临床相关暴露下缺乏外周FGFR1抑制的数据，支持其在软骨发育不全儿童中的安全性。
最新进展10月12日 16:32BridgeBio公布encaleret治疗ADH1的III期CALIBRATE数据