Belite Bio宣布已通过Access Consortium框架向新加坡、英国和瑞士监管机构提交tinlarebant治疗Stargardt病1型（STGD1）的上市许可申请（MAA）。tinlarebant（又称LBS-008）是一种在研每日一次口服疗法，旨在减少维生素A衍生的双视黄醛毒素积累，通过降低血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平减少进入眼部的视黄醇，从而减少双视黄醛形成。STGD1是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，会导致进行性且不可逆的视力丧失，目前在新加坡、英国和瑞士尚无获批治疗选择。公司称，若获批，tinlarebant将成为这三个国家首个获批的STGD1疗法。此次提交与已获美国优先审评的NDA（PDUFA目标行动日期为2027年2月12日）及日本SAKIGAKE加速审评的NDA共同推进。
Coherus Oncology（Nasdaq: CHRS）宣布将于2026年10月28日发布tagmokitug开发项目的中期临床数据，并于美东时间当日16:30至18:00举行网络直播讨论数据并提供更多背景，同时邀请关键意见领袖分享临床观点。tagmokitug是一款高选择性细胞溶解性抗CCR8抗体，目前正在晚期实体瘤患者中开展1b/2a期研究，覆盖头颈部鳞状细胞癌、结直肠癌、胃癌、胃食管结合部癌、食管腺癌和食管鳞状细胞癌。该开发项目评估tagmokitug联合特瑞普利单抗（toripalimab）在多种实体瘤中的应用。Coherus是一家完全整合的商业化阶段创新肿瘤公司，已上市下一代PD-1抑制剂LOQTORZI®（toripalimab-tpzi），其管线还包括两款中期临床候选药物，靶向肝癌、前列腺癌、头颈癌、结直肠癌及其他癌症。
Enliven Therapeutics任命Kristine Ball为董事会成员，即刻生效，公司正为relcobatinib（ELVN-001）在2026年底前启动关键性III期试验并推进商业化做准备。Ball拥有超过20年临床阶段与商业化阶段生物制药公司的高管经验，曾担任Antiva Biosciences和Soteria Biotherapeutics的首席执行官、Menlo Therapeutics的企业战略高级副总裁兼首席财务官，并在Relypsa担任高级副总裁兼首席财务官期间协助公司从临床开发向商业化运营转型。Enliven是一家临床阶段生物制药公司，专注于小分子疗法的发现与开发，采用精准医学方法，旨在设计潜在同类首创或同类最佳疗法。
Battelle与CMC Pharmaceuticals正与美国国防部推进一项医学对策合作，旨在保护美军人员免受神经毒剂威胁。该为期五年、总额4000万美元的乙酰胆碱酯酶（AChE）复活剂开发与审批管线（ARDAP）原型项目通过国防威胁降低局联合科学与技术办公室（DTRA-JSTO）授予。项目聚焦推进一款有前景的AChE复活剂候选药物沿药物开发路径前进，目标是向美国食品药品监督管理局提交新药临床试验（IND）申请。总部位于俄亥俄州的CMC Pharmaceuticals负责化学、制造与控制（CMC）活动，包括实验室开发、cGMP检测、制剂与工艺开发、稳定性评估及合同生产组织监督，以支持产品开发和监管申报。
Siren Biotechnology任命前美国FDA生物制品评价与研究中心（CBER）肿瘤分部负责人Peter Bross博士加入其临床与科学顾问委员会。Bross拥有超过25年FDA经验，曾负责实体瘤和血液恶性肿瘤疗法（包括免疫疗法、溶瘤病毒、癌症疫苗、靶向疗法等）的临床审评领导工作。此次任命正值Siren推进其主导候选产品SRN-101进入临床开发之际，该产品为针对复发性高级别胶质瘤的通用型AAV免疫基因治疗候选药物，已获得两项IND clearance。Siren将AAV基因治疗与细胞因子免疫治疗结合为单一治疗模式，致力于开发针对实体瘤的通用型AAV免疫基因治疗。
Phanes Therapeutics宣布，其靶向claudin 18.2和CD47的first-in-class天然IgG样双特异性抗体spevatamig在结直肠癌临床研究中完成首例患者给药。该资产为先天免疫增强剂（I2E），有望成为首个用于实体瘤适应症的I2E，并可与其他多种抗癌疗法联用。其多中心I/II期TWINPEAK研究（NCT05482893）正在评估spevatamig在晚期胃肠道肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效，涵盖胃癌、胃食管结合部癌、胰腺导管癌、结直肠癌或胆道腺癌。该药已获FDA授予胰腺癌孤儿药资格，以及转移性claudin 18.2阳性胰腺腺癌和晚期及转移性胆道癌快速通道资格。2023年，Phanes与默克（美国和加拿大以外称MSD）达成临床合作协议，研究spevatamig与pembrolizumab联合用药。
Compass Pathways CEO Kabir Nath 表示，公司将在本季度完成 COMP360 的 FDA 滚动提交，并计划于明年年初上市，但强调“先慢后快”，认为早期患者或提供者的负面体验可能损害整个致幻剂行业。COMP360 是用于难治性抑郁症的合成裸盖菇素疗法，若获批预计将受 FDA 风险评估与缓解策略（REMS）约束，公司正投资于给药提供者培训。Nath 称，与需数周起效、每日给药的传统抗抑郁药不同，裸盖菇素在少数几次给药后可能产生快速且持久的改善；在 Compass 的 3 期试验中，单次给药后约四分之一患者出现临床有意义的应答，三周后第二次给药后该比例升至约 40%，长期数据显示应答者获益可长达一年。
Continuity Biosciences获得盖茨基金会最高960万美元资助，用于推进一款皮下超长效抗逆转录病毒植入剂，目标人群为中低收入国家HIV暴露前预防（PrEP）人群。该植入剂基于公司纳米流体药物递送技术，通过精密设计的通道以稳定速率长期控制药物释放，设计为单次皮下植入后可连续多年递送HIV预防药物，旨在替代每日口服药片和需定期前往诊所的注射方案。资金将支持该植入剂完成IND enabling研究、提交IND申请并启动首次人体I期临床研究。公司同时向盖茨基金会作出全球可及承诺，包括以可负担价格向中低收入国家最需要人群提供相关技术，并广泛分享项目所得知识。此外，公司正将其精准递送平台拓展至1型糖尿病、内分泌和肿瘤领域，其离子电渗肿瘤平台正在胰腺癌中开展首次人体研究。
Atara Biotherapeutics宣布其合作方Pierre Fabre Pharmaceuticals已向美国FDA重新提交tabelecleucel的生物制品许可申请（BLA）。
最新进展10月14日 21:49FDA受理tabelecleucel BLA重新提交
Kalohexis 成立科学顾问小组，成员包括 Andrew Butler、Michael Cowley 和 Richard Skipworth，将与管理团队共同推进其专有的中枢黑皮质素-3和-4受体（MC3R/MC4R）双激动剂与拮抗剂管线，用于包括肥胖和癌症恶病质在内的代谢疾病。Butler 因在 MC3R 和 MC4R 调控摄食、能量消耗与脂肪堆积方面的基础研究而知名；Cowley 的研究聚焦能量稳态、食欲与体重调控的神经环路，并提到 710GO 是面向一般肥胖的差异化治疗选择，可能实现比 incretin 更健康、更持久的减重，通过激活 MC3R/MC4R 建立新的代谢设定点。Skipworth 专注于癌症恶病质、肌少症与围手术期营养，指出恶病质在癌症治疗中仍存在显著未满足需求，目前尚无 FDA 批准的治疗，并表示期待帮助推进 mifomelatide。
Coya Therapeutics宣布其2/3期ALSTARS试验已完成120名计划入组，评估COYA 302（低剂量IL-2与CTLA-4 Ig组合）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。
最新进展10月14日 21:49Coya计划启动COYA 302治疗ALS的ALSTARS试验开放标签扩展
再鼎医药（NASDAQ: ZLAB；HKEX: 9688）宣布，其自主研发的IL-13/IL-31Rα双特异性抗体ZL-1503的首次临床试验数据将在ACAAI 2026年科学年会上首次公布，该会议于2026年11月12日至16日在亚利桑那州凤凰城举行。ZL-1503是一款新型长效、潜在first-in-class疗法，拟用于中重度特应性皮炎及其他由IL-13和IL-31驱动的疾病。此次公布的数据来自在健康志愿者中开展的Phase 1/1b首次人体试验（NCT07235384），将包括单次给药后的药代动力学数据、不同剂量下AD相关生物标志物的药效学数据，以及初步安全性和免疫原性数据。此前非临床研究显示，ZL-1503在特应性疾病的动物模型中可提供快速止痒并显著减轻炎症。再鼎医药计划于2026年11月13日召开投资者电话会议和网络直播，讨论ACAAI上公布的数据及临床试验计划。
Pelage Pharmaceuticals宣布其first-in-class外用疗法PP405治疗成年男性雄激素性脱发（AGA）的2/3期AWAKEN试验已完成首例患者给药，该试验在与FDA完成2期结束会议后按计划启动。AWAKEN是一项随机、双盲、安慰剂对照的12个月研究，计划在美国和加拿大入组约600名Norwood-Hamilton IV或V型AGA成年男性，评估非毳毛目标区域毛发计数（nvTAHC）变化、患者报告结局及毛囊再激活等指标。PP405是一种非侵入性外用小分子，靶向调控毛囊干细胞激活的独特代谢开关，旨在重新激活休眠毛囊干细胞并重启毛发生长。此前2a期试验显示PP405达到主要安全性终点且耐受性良好，血液中未检测到系统性吸收，未出现系统性不良事件，并观察到毛发密度增加及从原先无毛发毛囊中诱导新发生长的早期迹象。
Pilatus Biosciences宣布其PLT012正在进行的1期临床试验在香港完成首例肝细胞癌（HCC）生物标志物回填队列患者给药。该香港试验中心设于香港中文大学临床肿瘤学系一期临床试验中心，将支持HCC回填队列及剂量扩展队列，此前香港卫生署已于2026年7月授权该项临床研究。回填队列旨在评估PLT012在晚期HCC患者（包括伴肝功能不全者）中的初步临床活性并生成生物标志物数据，以支持后续临床开发。PLT012是一款靶向CD36的first-in-class在研单克隆抗体，通过阻断CD36介导的脂质摄取，旨在减少免疫抑制性细胞群并恢复抗肿瘤免疫细胞活性。该资产已获FDA快速通道资格认定，公司今年早些时候设立香港子公司以拓展亚洲业务。
Shenandoah Therapeutics 任命 Steve Worland 博士为总裁兼首席执行官并加入董事会，联合创始人兼原首席执行官 Isabella Graef 转任首席科学官，继续负责科学战略。此次人事调整正值公司领先肿瘤项目推进至 IND 申报研究阶段。该公司的 TCIP 平台利用化学诱导邻近机制，将致癌驱动蛋白重定向以激活程序性细胞死亡；领先项目靶向 BCL6，针对 B 细胞恶性肿瘤。临床前研究中，其领先分子在 B 细胞淋巴瘤模型（包括携带多种致癌突变的患者来源模型）中显示出强效活性及完全且持久的肿瘤消退。
Aptevo Therapeutics（NASDAQ:APVO）将于2026年11月4日至8日在凤凰城会议中心举行的SITC 2026年会上，以壁报形式展示其靶向CD40的多特异性抗体样分子平台。该报告题目为“利用多特异性抗体样分子将CD40激动作用定位至肿瘤，以克服免疫抑制微环境并增强抗肿瘤免疫”，摘要编号1060，由Michelle Nelson博士等报告。Aptevo的多特异性技术旨在将多种靶向或免疫调节功能整合于单一治疗分子中，通过肿瘤靶向结合局部CD40与T细胞激活，在肿瘤微环境内协调固有免疫与适应性免疫，同时寻求限制全身性免疫激活。该公司的CD40靶向多特异性分子作用于介导肿瘤细胞杀伤的细胞，设计用于将免疫激活定位于肿瘤，以应对实体瘤抑制或破坏抗肿瘤免疫应答的挑战。
Nanoscope Therapeutics任命Troy Short为制造与供应链高级副总裁，负责其GMP生产、商业供应与全球分销战略，以推进MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）的潜在获批与上市。Short拥有超过20年制药与基因治疗运营及供应链经验，曾任AveXis全球供应链副总裁并在Zolgensma®于30多个国家上市期间搭建和领导全球商业供应链，后在Novartis收购AveXis后担任临时首席技术官，并曾任职Jaguar Gene Therapy和Advanced Medicine Partners。MOGENRY是一款基于Nanoscope多特征视蛋白（MCO）平台的一次性、诊室内玻璃体腔注射的optogenetic基因疗法，通过向视网膜双极细胞递送多特征视蛋白基因使其直接感光，无需基因检测、侵入性手术或重复给药。
Invivyd与SPEAR研究组宣布启动FLINTLOCK 2期临床试验，评估高剂量单克隆抗体VYD2311在Long COVID或疫苗接种后综合征（PVS）成人中的安全性、耐受性、药代动力学和临床疗效。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究，入组18-65岁确诊Long COVID或PVS、且症状持续至少2个的成人，计划入组约130人。给药方案为第1天静脉输注负荷剂量，第30天和第60天各一次肌注，总剂量约为DECLARATION和LIBERTY中评估的预防剂量的10倍。主要评估包括第90天的功能表现测试、治疗中出现的不良事件和超敏反应，以及血清浓度药代动力学。VYD2311在从原始武汉株到当代Omicron变异株的体外抗病毒活性测试中均显示高活性。FLINTLOCK是VYD2311更广泛REVOLUTION临床项目的一部分，初步数据预计于2027年中期公布。
Entrada Therapeutics宣布，独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了ELEVATE-44-201双盲、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。ELEVATE-44-201是一项评估ENTR-601-44的Phase 1/2 MAD临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的确认突变的杜氏肌营养不良（DMD）受试者。ENTR-601-44是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联寡核苷酸，其序列针对外显子44跳跃人群设计并优化，该人群约占全球Duchenne患者的8%。公司预计2026年年底前获得队列1开放标签期一年治疗后的数据，队列2数据预计于2027年第一季度获得。
Matchpoint Therapeutics 任命 John O'Malley 医学博士、哲学博士为首席医疗官。O'Malley 最近担任 CRISPR Therapeutics 转化医学副总裁兼自身免疫疾病项目负责人，此前在赛诺菲担任 amlitelimab 全球临床负责人，并曾参与将 Dupixent 拓展至儿科特应性皮炎和结节性痒疹。Matchpoint 是一家位于马萨诸塞州沃特敦的私营生物技术公司，开发用于自身免疫和炎症疾病的口服药物，专注于针对历史上难以成药的已验证靶点理性设计共价小分子。此次任命紧随公司近期完成的 1.5 亿美元 B 轮融资，该资金用于推进其 first-in-class 口服小分子管线进入临床开发。公司称其发现平台已产出 first-in-class 项目管线，并与诺华建立了发现合作。
Orvida Pharma 宣布 FDA 已接受其口服在研疗法 KM-023（ontivatrep）进入罕见病证据原则（RDEP）流程，用于治疗 Olmsted 综合征。RDEP 流程旨在为存在显著未满足医疗需求的罕见病疗法审评提供更高的速度与可预测性，获接受的申办方将与 FDA 审评团队会面，确定证实安全性和有效性所需的数据，视情况可能包括一项充分且对照良好的研究以及机制或生物标志物证据、相关非临床模型结果、临床药效学数据、病例报告、扩大可及数据或自然史研究等确证性证据。Ontivatrep 是一种高特异性、高选择性的口服 TRPV3 抑制剂，正在开发用于 Olmsted 综合征、严重角化病和鱼鳞病。Olmsted 综合征是一种罕见且严重的遗传性皮肤病，以疼痛性皮肤增厚（尤其手掌和足底）为特征，可显著损害活动能力和生活质量，部分病例可能危及生命，目前尚无获批疗法。
Arexera Therapeutics（原Atalanta Therapeutics）公布新公司名称与品牌形象，并推进其亨廷顿病（HD）管线，主打资产ATL-101预计于2026年底启动Phase 1临床研究。ATL-101是一款靶向HTT的divalent siRNA（di-siRNA）在研疗法，临床前数据显示其可在全脑包括纹状体实现稳健且持久的HTT抑制，公司认为其在多个非临床模型（含非人灵长类）中具备差异化、潜在best-in-class特征。该Phase 1研究将在亨廷顿病患者中评估单次递增剂量后的安全性及脑脊液生物标志物变化。与此同时，公司还在推进两个靶向MSH3的临床前项目，包括一款单靶MSH3的di-siRNA及HTT/MSH3双靶向方案，后者将是其bispecific siRNA（bi-siRNA）平台的首次应用，目前单靶与双靶策略均在平行临床前评估中。
Parabilis Medicines宣布在其正在进行的1/2期临床试验中启动一个剂量探索队列，评估zolucatetide用于家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者。Zolucatetide是该公司领先的研究性Helicon™肽，也是首个且唯一直接抑制β-catenin:TCF相互作用的药物，该相互作用是多种癌症和肿瘤类型的关键驱动因素。该队列将评估zolucatetide单药治疗已接受结肠切除术且有可测量十二指肠息肉负荷、携带APC突变的成人FAP患者。此前在伴有硬纤维瘤的FAP患者中观察到的早期临床概念验证数据显示，两名接受常规内镜评估的患者息肉负荷显著减少，分别从Spigelman IV期降至接近正常的十二指肠、从II期降至I期；zolucatetide迄今表现出良好的安全性和耐受性。公司预计在2027年第一季度披露正在进行的1/2期试验中伴有硬纤维瘤的FAP患者的更多数据。
Verastem Oncology（Nasdaq: VSTM）任命 Michael P. Bailey 为总裁兼首席执行官，自2027年1月1日起生效，Bailey 将继续担任公司董事会成员；现任总裁兼 CEO Daniel Paterson 按计划退休，卸任后继续留在董事会并担任公司顾问。Paterson 在任期间主导了 avutometinib 联合 defactinib（AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK）的收购与商业化，该组合成为首个获 FDA 批准、专门用于 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌的治疗方案；他还推动了 VS-7375 的收购与推进，该口服 ON/OFF KRAS G12D 抑制剂已快速进入针对多种 KRAS G12D 突变肿瘤类型的 Phase 2 临床试验。
AL-S Pharma AG 任命 Harry Welten 为首席执行官，接替 Michael Salzmann 博士，领导靶向错误折叠 SOD1 的人源单克隆抗体 AP-101 推进至验证性 III 期临床试验，公司计划于 2027 年启动该试验。AP-101 是该公司针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的主要项目，近期已公布 II 期研究阳性顶线结果。Welten 拥有超过 25 年生命科学行业 CFO 和董事长经验，曾通过风险投资、IPO、增发、PIPE 融资和可转换工具募集超过 5 亿瑞士法郎，并主导或支持超过八项并购、公开市场及战略交易。他表示，进入 III 期后的首要任务是严谨、按时、按预算执行 III 期项目，并获取推动 AP-101 通过监管审批所需的融资和战略合作。
Alvotech与Advanz Pharma宣布已向欧洲药品管理局提交AVT29的欧洲监管申请，AVT29是拟议的Eylea 8 mg（aflibercept 114.3 mg/mL）生物类似药，在美国以Eylea HD销售。据公开信息，这是全球首个针对Eylea 8 mg拟议生物类似药的监管提交。该申请作为Mynzepli（AVT06，2 mg aflibercept，40 mg/mL）现有欧洲上市许可的适应症扩展提交，Mynzepli是Alvotech的Eylea 2 mg生物类似药，已于2025年8月获欧盟委员会批准，用于治疗多种视网膜疾病。根据欧洲批准的产品信息，8 mg剂型对部分患者允许16周治疗间隔，而原2 mg剂型标准维持间隔为8周，可能减少维持注射频率、减轻患者治疗负担。
Telix Pharmaceuticals将在2026年10月17-21日于奥地利维也纳举行的欧洲核医学协会（EANM）第39届年会上展示20篇公司相关摘要，其中12篇入选最高评级口头报告。重点报告包括TLX101-Tx（iodofalan-¹³¹I）治疗复发性胶质母细胞瘤的3期IPAX BrIGHT试验、TLX250-Tx（¹⁷⁷Lu-girentuximab）治疗ccRCC的3期LUTEON试验，以及TLX597-Tx（¹⁷⁷Lu-Lu-panPSMA）治疗mCRPC的PTherpan-Lu试验中期结果。会议还将发布TLX591-Px（Illuccix）PET成像在中国男性前列腺癌中的3期顶线数据，以及TLX250-Px（Zircaix）在ccRCC中的真实世界经验。
Avenzo Therapeutics宣布其合作伙伴VelaVigo提交的VBC103（大中华区以外称AVZO-103）摘要已获ESMO Asia Congress 2026接受，将以口头报告形式公布该Nectin-4/TROP2双特异性抗体偶联药物（ADC）正在进行的1期研究的初步安全性、耐受性和疗效结果。该报告定于2026年12月4日在新加坡举行，摘要编号2370，由复旦大学附属肿瘤医院张剑教授主讲。VBC103由VelaVigo在大中华区开发，Avenzo持有大中华区以外的全球独家开发、生产和商业化权益，目前正在转移性尿路上皮癌或其他实体瘤患者中开展AVZO-103的1/2期临床研究（BEACON-1）。
立康生命科学将以赞助商和参展商身份参加10月20日至22日在阿联酋阿布扎比ADNEC中心举行的2026阿布扎比未来健康峰会，其联合创始人兼副董事长Shannon Cheung将于10月21日参加题为"The Future of Cancer"的专题讨论，探讨精准肿瘤学进展及创新癌症疗法的临床转化。该峰会由阿布扎比卫生部召集，主题为"To Sense Is to Predict"，聚焦人工智能、基因组学、先进诊断和个性化医疗的未来，预计有来自约100个国家的参与者及超过175家参展机构。立康生命科学依托其专有AI驱动的新抗原发现平台开发个性化癌症免疫疗法，该平台可识别并优先筛选患者特异性肿瘤新抗原，支持覆盖个性化治疗性癌症疫苗和新抗原特异性T细胞疗法的管线。
Orum Therapeutics宣布其CD123-GSPT1降解抗体偶联物（DAC）ORM-1153的一期临床试验已完成首例患者给药，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）及其他CD123表达的血液系统恶性肿瘤。该研究为开放标签、剂量递增试验，计划在美国多个临床中心入组约42例患者，主要确定最佳生物学剂量并评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步抗白血病活性，后续可能扩展至其他地区，临床试验编号为NCT07809906。ORM-1153将公司内部开发的CD123靶向抗体与专有GSPT1降解剂载荷结合，该抗体经工程化改造以提高内化效率并减少Fcγ受体相互作用，连接子设计用于血浆稳定性；临床前研究在原发性AML患者样本及TP53突变相关模型中显示出活性，并在体内低剂量下表现出抗白血病活性，但其在患者中的安全性和有效性尚未确立。
Rhythm Pharmaceuticals 已在日本商业上市 IMCIVREE（setmelanotide），用于治疗获得性下丘脑性肥胖（HO）患者，此前该药于今年8月获日本厚生劳动省（MHLW）批准并被纳入日本国民健康保险（NHI）药品价格清单。IMCIVREE 是日本首个获批用于获得性 HO 的疗法。此次获批得到关键性 III 期 TRANSCEND 试验数据支持，该试验入组 142 例获得性 HO 患者，包括 12 例日本队列患者和 10 例补充入组患者（在主要 120 例关键队列之外）；全球研究达到主要终点，显示安慰剂校正后体重指数（BMI）实现具有统计学显著性的 18.8% 降幅。setmelanotide 是一种 MC4R 激动剂，设计用于治疗食欲亢进和严重肥胖，此前已获 MHLW 授予的获得性下丘脑性肥胖孤儿药资格。
Agomab Therapeutics宣布，其口服小分子ontunisertib（AGMB-129）治疗症状性纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）的全球2b期NOV-ERA研究已完成首例患者给药。该研究为随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量探索设计，计划入组约320例成人患者，按1:1:1:1随机接受400 mg、200 mg或100 mg每日两次（BID）或安慰剂，治疗52周，主要终点为第24周回肠指数狭窄达到内镜下可通过的比例。研究启动基于2a期STENOVA的积极结果及开放标签扩展部分的长期安全性和耐受性数据，后者支持纳入400 mg BID剂量组。
Paradigm Therapeutics 连续第二年入围2026年 Prix Galien USA“最佳初创企业”奖，候选资产为外用乳膏 SD-101（Zorblesia™），用于治疗大疱性表皮松解症（EB）患者全皮肤表面的伤口与皮损。该奖项由 The Galien Foundation 管理，颁奖典礼将于2026年10月29日在纽约美国自然历史博物馆举行。SD-101 是首个获美国 FDA 突破性疗法认定的 EB 治疗药物，同时获得 FDA 罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，以及欧盟委员会此前的孤儿药认定；若获批，Paradigm 将有资格获得优先审评券（PRV）。
Immunis 入选美国国家医学院健康长寿全球竞赛大奖阶段的半决赛，该竞赛将向在人类健康长寿方面展现最大影响或潜在影响的项目颁发150万美元大奖。Immunis 是一家临床阶段生物技术公司，开发多活性生物制剂以恢复肌肉健康与功能，其候选资产 IMM01-STEM 是一种在研多活性生物制剂，旨在针对年龄和疾病相关肌肉衰退的生物学过程。与靶向单一通路的传统方法不同，IMM01-STEM 含有天然存在的因子组合，拟同时影响肌肉健康、修复和功能相关的多条通路。Immunis 此前曾凭借探索多活性分泌组逆转肌肉萎缩和代谢衰退的工作获得该竞赛的健康长寿催化剂奖，此后已将技术推进至临床开发，产生人体临床数据，并持续推进 IMM01-STEM 作为保留和恢复肌肉功能的潜在治疗方案的开发。IMM01-STEM 正在被评估作为肌少症及其他年龄相关疾病的潜在疗法。
GC Biopharma USA宣布将在IgNS 2026第15届全国大会（10月15–18日，拉斯维加斯）发布两项新分析并举办患者倡导研讨会。两项壁报分别为五种市售10%静脉注射免疫球蛋白（IVIG）产品聚集谱的扩展多批次评估，以及ALYGLO®（immune globulin intravenous, human-stwk, 10%液体）三期研究选定安全性结局的事后描述性回顾。聚集分析评估了ALYGLO六个批次及另外四种市售10% IVIG产品各三个批次，五种产品均显示高纯度与低聚集体水平，产品间在单体与二聚体含量、片段含量及粒径方面存在统计学显著差异，聚合物水平与粒径分散无统计学显著差异，上述聚集属性差异的临床相关性仍需进一步研究。
Jaguar Health（NASDAQ:JAGX）提醒，2026年10月13日为其特别股票股息的登记日，股息以公司R系列可转换优先股形式派发，支付日为10月15日，每股优先股将于11月2日转换为五股普通股。公司称该股息旨在回馈股东并在其持续评估战略替代方案期间提供反稀释保护。Jaguar的罕见病肠衰竭开发项目聚焦口服crofelemer粉末溶液，作为肠外支持的辅助疗法，用于微绒毛包涵体病（MVID）和伴肠衰竭的短肠综合征（SBS-IF）。公司预计该项目将继续产生临床里程碑，包括计划于2027年中就crofelemer治疗MVID向美国FDA递交新药申请（NDA）。crofelemer是一种从亚马逊雨林Croton lechleri树红色树皮汁液中纯化得到的口服植物来源处方药。
Ocubio在美国眼科学会年会上宣布QASED™ Premium Program正式登陆美国市场，该处方制服务整合采血、处理、冷链配送与患者支持，使全国患者可获取个性化自体血清滴眼液。QASED™由患者自身血液制成，成分贴近天然泪液，含泪膜中天然存在的生长因子和蛋白质，浓度与疗程由处方眼科医生定制，在FDA注册设施生产，经验证可在特定条件下室温使用最长7天。该订阅制项目提供QASED™六个月用量、每年两次采血，或QASED™+三个月用量、每年四次采血，采血可通过Quest Diagnostics和ExamOne的全国实验室伙伴到店或移动采血完成，患者可按月、按季或按半年付费，并设有财务援助计划。Ocubio称此次上市标志其向全国商业化平台转型，QASED™带来持续订阅收入，而研究性同种异体生物制品OB-1面向更大市场机会。
Applied Biologics宣布其研究性生物制品BIOxHEAL™在治疗慢性糖尿病足溃疡的三期临床试验中完成首例患者入组并接受治疗，标志着该随机、对照、多中心三期研究开始给药。该试验旨在评估BIOxHEAL联合标准治疗对比单独标准治疗在慢性、不愈合糖尿病足溃疡患者中的疗效，将评估12周治疗期内的完全伤口闭合，目前各临床研究中心继续筛选和入组患者。此次首例患者治疗是在BIOxHEAL取得一系列进展后实现的，包括首批临床批次成功完成GMP生产、FDA清除其IND申请、中心IRB批准及临床研究中心启动。BIOxHEAL依据《公共卫生服务法》第351条开发，尚未获FDA批准，其安全性和有效性尚未确立。
Akari Therapeutics任命Vatnak Vat-Ho为首席商务官，负责企业及业务发展，包括公司战略、合作与授权以及投资者关系。Vat-Ho拥有超过20年肿瘤学、生物制药和资本市场经验，曾主导或参与总价值超过250亿美元的交易，包括与辉瑞、Exelixis、BioNTech、默克、Roivant和罗氏/基因泰克的交易及合作。他最近在Ryvu Therapeutics担任首席商务官期间，促成并完成了与Exelixis关于一款新型ADC载荷的合作，以及与BioNTech的多靶点免疫肿瘤研究合作。在Akari，他将推动公司领先的TROP2靶向ADC候选药物AKTX-101进入临床，并继续开发其专有PH1剪接体调节载荷平台的潜力。AKTX-101靶向癌细胞上的Trop2受体，采用专有连接子。
Nimbus Therapeutics于10月13日宣布三项高管任命，以扩展业务开发与研究能力并推进其小分子管线：Lizabeth Leveille出任首席商务官，Fang Wang博士加入担任生物学高级副总裁兼生物学负责人，Daniel Price博士晋升为化学高级副总裁兼化学负责人。公司称其WRN项目在癌症患者中显示出令人鼓舞的缓解深度和持久性，SIK2项目正接近针对炎症和自身免疫疾病的首次人体研究，另有多个早期项目针对难成药靶点推进。Leveille拥有超过二十年生物制药业务开发经验，此前在默克研究实验室担任副总裁、BD&L波士顿创新中心及发现交易负责人，主导早期授权、合作与收购。Wang拥有近20年精准肿瘤学、肿瘤免疫及代谢疾病药物发现经验，曾在HotSpot Therapeutics担任肿瘤发现与转化科学高级副总裁。