医药 BD 日报 · 2026 年 10 月 13 日 · 星期二
[临床][积极进展][MNC]百时美施贵宝RYZ101治疗GEP-NETs三期中期分析阳性
百时美施贵宝公布RYZ101治疗SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤的三期ACTION-1试验计划中期分析阳性顶线结果，该结果基于盲态独立中心评估。同日，百时美施贵宝另一项三期ALOFT-IPF试验显示admilparant达到主要终点。
融资-国内
福沃药业完成新一轮融资，武汉高科、武创投、泰格医药联合投资
福沃药业宣布完成新一轮融资，由武汉高科旗下基金、武创投旗下基金、泰格医药旗下美元投资基金TG Sino-Dragon Fund II L.P.联合投资。本轮融资将用于推进口服SERD药物FWD1802的III期注册临床、联合多种药物的晚期Ib/II期临床研究，以及其他在研创新药管线的持续推进。武汉高科与武创投立足于武汉光谷生物医药产业生态，TG Sino-Dragon则依托泰格医药深耕临床CRO领域的产业资源与行业洞见。本轮融资金额、具体条款及地区权益未在原文中披露。 公司：福沃药业；相关资产：FWD1802（口服SERD）；适应症：未披露；阶段：III期注册临床；融资性质：股权；来源：摩熵医药 · 医药投融资（https://www.pharnexcloud.com/zixun/shiye/yytrz_383546）
融资-海外
BioSpace · 新闻稿bioAffinity Technologies完成约$4M注册直接发行及同步私募配售
bioAffinity Technologies（NASDAQ: BIAF, BIAFW）已完成此前宣布的注册直接发行及同步私募配售，向一家机构投资者发行普通股（或预融资认股权证），购买价为每股$6.122（预融资认股权证每份$6.115），按纳斯达克规则以市价定价。同步私募配售涉及可购买最多合计980,072股普通股的认股权证，行权价为每股$6.122，须经股东批准后方可行权，自股东批准之日起五年到期；预融资认股权证行权价为每股$0.007。WallachBeth Capital, LLC担任本次发行的独家配售代理，公司获得的毛收入约为$4 million，未扣除配售代理费用及其他应付发行费用。公司计划将净收益用于营运资金、支持其非侵入性肺癌检测CyPath® Lung预期增长的销售以及一般公司用途。 公司：bioAffinity Technologies；相关资产：CyPath Lung；适应症：肺癌；阶段：未披露；融资性质：股权；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/wallachbeth-capital-announces-closing-of-bioaffinity-technologies-4-million-registered-direct-financing-of-common-stock-and-concurrent-private-placement-priced-at-the-market-under-nasdaq-rules）
管线-海外
BioSpace · 新闻稿[临床][积极进展][MNC]百时美施贵宝公布RYZ101治疗GEP-NETs的3期ACTION-1中期分析阳性顶线结果
百时美施贵宝公布RayzeBio开展的3期ACTION-1试验计划中期分析阳性顶线结果，RYZ101（225Ac-DOTATATE）在既往接受Lu177治疗进展的SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中，经盲态独立中心评估的PFS较研究者选择的标准治疗（高剂量或高频长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼）取得统计学显著且具临床意义的改善，安全性结果与已知的RYZ101安全性特征一致。RYZ101是一种由DOTATATE与α发射同位素锕-225（225Ac）结合的研究性靶向放射性药物治疗，225Ac发射高能短程α粒子，可在癌细胞中造成双链DNA损伤。FDA于2026年8月基于该疾病显著未满足需求授予RYZ101治疗GEP-NETs的孤儿药资格。 公司：Bristol Myers Squibb;RayzeBio；相关资产：RYZ101（225Ac-DOTATATE）；适应症：胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）；阶段：III期临床（中期分析）；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/bristol-myers-squibb-announces-positive-topline-results-from-the-interim-analysis-of-phase-3-action-1-for-ryz101-rayzebios-radiopharmaceutical-therapy-in-patients-with-gep-nets）
#MNCBioSpace · 新闻稿[临床][积极进展][MNC]百时美施贵宝III期ALOFT-IPF试验显示admilparant治疗特发性肺纤维化达到主要终点
百时美施贵宝公布III期ALOFT-IPF试验顶线结果：口服LPA1拮抗剂admilparant 60mg剂量在成人特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点，第52周用力肺活量（FVC）较基线的绝对变化相对安慰剂有统计学显著改善。该试验以1:1:1随机比较60mg、120mg每日两次（≥52周）与安慰剂，共入组约1255名≥40岁IPF成人；120mg剂量减缓了FVC下降但未达统计学显著。两个剂量均显示良好耐受性，因不良事件停药率低且与安慰剂相似。公司称将完成数据全面评估并与卫生监管机构沟通以支持计划中的注册申报，详细结果将在未来医学会议公布；admilparant还在已全部入组的III期ALOFT-PPF试验中评估进行性肺纤维化（PPF），顶线结果预计2027年初公布。 公司：Bristol Myers Squibb；相关资产：admilparant（BMS-986278）；适应症：特发性肺纤维化（IPF）；阶段：3期临床达到主要终点；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/bristol-myers-squibb-announces-phase-3-aloft-ipf-trial-evaluating-admilparant-in-adults-with-idiopathic-pulmonary-fibrosis-met-primary-endpoint）
#MNCBioSpace · 新闻稿[临床][积极进展]Mirum公布LIVMARLI（maralixibat）III期EXPAND研究达主要终点，计划2027年上半年提交美国sNDA
Mirum Pharmaceuticals公布III期EXPAND研究topline结果，LIVMARLI（maralixibat）在6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗中达到主要终点，并实现全部五项预设次要终点。该研究入组52例患者（46例儿童、6例成人），20周双盲期内随机接受maralixibat 285 µg/kg每日两次或安慰剂；在儿童主要分析人群中，maralixibat组ItchRO(Obs)最严重日瘙痒评分较基线平均改善1.81分，安慰剂组改善0.83分，安慰剂校正后差异0.98分（p=0.0004）；血清胆汁酸较基线降低70.1%，安慰剂组降低3.5%，安慰剂校正后治疗效应69.0%（p<0.0001）。在胆道闭锁且自体肝患者亚组中，瘙痒评分改善-2.16对-1.01（p=0.0002）。安全性与此前临床经验一致，未观察到新的安全性信号。 公司：Mirum Pharmaceuticals；相关资产：LIVMARLI（maralixibat）；适应症：超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）相关胆汁淤积性瘙痒；阶段：3期临床达到主要终点，计划2027年上半年提交美国sNDA；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/mirum-pharmaceuticals-announces-primary-endpoint-met-in-phase-3-expand-study-of-livmarli-maralixibat-in-ultra-rare-cholestatic-liver-diseases）
BioSpace · 新闻稿[临床][积极进展]Tortugas公布obuprazine（TRTL-107）治疗精神分裂症2b期阳性结果，计划提交美国IND
Tortugas Neuroscience公布其精神分裂症在研疗法obuprazine（TRTL-107）2b期试验阳性结果，该试验由合作方Hansoh Pharma开展，达到主要终点。这项随机、双盲、安慰剂及活性药对照的2b期试验入组363名中国急性精神分裂症成人患者，覆盖24个临床中心，患者随机分配至1.5–3.0 mg、4.5–6.0 mg、6.0–9.0 mg、阿立哌唑或安慰剂组，主要终点为第42天PANSS总分较基线的变化。各剂量组第42天PANSS总分较安慰剂均取得统计学显著且具临床意义的改善（p<0.0001），其中1.5–3.0 mg组最小二乘均值较基线变化-28.6分，安慰剂组为-11.9分，安慰剂校正后差异为-16.7分；4.5–6.0 mg和6.0–9.0 mg组安慰剂校正后差异分别为-13.2分和-14.7分。 公司：Tortugas Neuroscience;Hansoh Pharma；相关资产：Obuprazine (TRTL-107)；适应症：精神分裂症；阶段：临床IIb期；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/tortugas-neuroscience-announces-positive-phase-2b-results-for-obuprazine-trtl-107-in-schizophrenia-demonstrating-broad-symptom-improvement-and-rapid-onset）
BioSpace · 新闻稿[注册][积极进展]Asahi Kasei Therapeutics的HOVILPRI（pritelivir）获FDA批准，用于免疫缺陷成人难治性HSV黏膜皮肤病变
Asahi Kasei Therapeutics宣布，美国FDA已批准HOVILPRI（pritelivir）100 mg片剂，用于治疗免疫缺陷成人中由HSV感染引起、对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦治疗难治（伴或不伴耐药）的黏膜皮肤病变。HOVILPRI是一种口服解旋酶-引物酶抑制剂，由AiCuris Anti-infective Cures AG开发，该公司现为Asahi Kasei Therapeutics的一部分；其作用机制不同于核苷类似物疗法，对HSV-1和HSV-2均有活性，包括对核苷类似物和膦甲酸耐药的毒株。 公司：Asahi Kasei Therapeutics, Inc.；相关资产：HOVILPRI (pritelivir)；适应症：免疫缺陷成人难治性（伴或不伴耐药）黏膜皮肤HSV感染；阶段：已获批（FDA）；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/asahi-kasei-therapeutics-announces-fda-approval-of-hovilpri-pritelivir-tablets-for-mucocutaneous-hsv-lesions-refractory-with-or-without-resistance-to-standard-antiviral-treatment-in-immunocompromised-adults）
BioSpace · 新闻稿[临床][积极进展]First Tracks公布ANB033乳糜泻麸质激发试验1b期积极顶线结果
First Tracks Biotherapeutics公布其CD122拮抗剂ANB033在乳糜泻（CeD）1b期试验Cohort 1（麸质激发）中的积极顶线结果。该试验为随机、安慰剂对照，Cohort 1纳入32例完成给药及第6周麸质激发的患者（ANB033组17例、安慰剂组15例），患者在第0、2、4周接受三次皮下负荷剂量，随后进行14天麸质激发（每日6g，约相当于两片面包）。组织学终点方面，ANB033组Vh:Cd比值较基线LS均值变化为-0.17，安慰剂组为-0.66，安慰剂校正后差异+0.49（p=0.009）；IEL密度变化为-1.20 vs +18.83，校正后差异-20.03（p<0.001）；VCIEL变化为-0.25 vs -3.59，校正后差异+3.33（p=0.002）。 公司：First Tracks Biotherapeutics；相关资产：ANB033；适应症：乳糜泻（Celiac Disease）；阶段：1b期（Cohort 1）；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/first-tracks-biotherapeutics-announces-positive-top-line-results-for-anb033-in-gluten-challenge-study-in-celiac-disease）
BioSpace · 新闻稿[临床][积极进展]Beacon Therapeutics在AAO 2026公布laru-zova关键性VISTA试验数据
Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。 公司：Beacon Therapeutics；相关资产：laruparetigene zovaparvovec (laru-zova)；适应症：X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)；阶段：关键性（注册支持性）VISTA试验，12个月数据；计划启动滚动BLA提交；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/beacon-therapeutics-presents-data-from-pivotal-vista-trial-of-laru-zova-at-aao-2026）
BioSpace · 新闻稿[临床][积极进展]Sling Therapeutics公布linsitinib治疗甲状腺眼病2b/3期LIDS试验数据，显示疗效持久性
Sling Therapeutics在ASOPRS第57届秋季科学研讨会上公布linsitinib治疗中度至重度活动性甲状腺眼病（TED）的2b/3期LIDS试验疗效、安全性及持久性数据。LIDS试验入组90名成人患者，按1:1:1随机接受linsitinib 75 mg每日两次、150 mg每日两次或安慰剂治疗24周；主要终点为第24周眼球突出应答率（眼球突出较基线减少至少2 mm）。150 mg组应答率为51.7%，安慰剂组为18.8%（p=0.010）；75 mg组为38.9%（p=0.09）。第24周应答者进入48周停药随访，82%在第72周（末次给药后48周）维持应答，平均CAS从第24周1.2降至第72周0.8，GO-QoL评分从74.0升至95.2。 公司：Sling Therapeutics；相关资产：linsitinib；适应症：甲状腺眼病（TED）；阶段：2b/3期LIDS试验数据公布，3期ORBIT试验入组中；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/sling-therapeutics-presents-data-from-phase-2b-3-lids-clinical-trial-demonstrating-durability-of-linsitinib-in-thyroid-eye-disease-at-asoprs-57th-annual-fall-scientific-symposium）
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