iOnctura 任命 Paul Sekhri 为董事会主席，即刻生效，公司正为 roginolisib 的后期开发做准备，两项随机研究已全部入组。Sekhri 拥有超过 35 年生命科学经验，曾担任 Longboard Pharmaceuticals 主席至其 2024 年被 Lundbeck 以 26 亿美元收购，目前任 vTv Therapeutics 董事长、总裁兼 CEO 等职务。roginolisib 是靶向 PI3Kδ 非活性构象的首创（first-in-class）变构抑制剂，通过稳定催化 C 端螺旋 kα12 将 PI3Kδ 锁定在非活性状态，该结合模式旨在实现精准抑制并规避前几代抑制剂的耐受性问题。
invIOs 宣布其自体 PBMC 细胞疗法 APN401 的 Phase 1 临床数据已在同行评议期刊 Molecular Therapy Oncology 发表。该发表报告了两项 Phase 1 研究的结果，共 17 例晚期、治疗难治性实体瘤患者接受 APN401 治疗，覆盖三个剂量水平，患者此前接受过 2 至 11 线系统治疗。治疗耐受性良好，未出现剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或 ≥3 级治疗相关不良事件；最高剂量 4.5 × 10⁷ PBMCs/kg 被选为推荐 Phase 2 剂量。10 例可依据 RECIST 评估的患者中，5 例观察到疾病稳定。探索性免疫分析发现治疗后出现全身性免疫变化，包括细胞毒性介质水平升高和特定 T 细胞群体扩增，这些变化在疾病稳定患者中最为明显。
LTR Pharma Limited（ASX: LTP）宣布，其用于勃起功能障碍（ED）的处方鼻喷雾剂Roxus®现已面向全美男性供应。Roxus通过LTR专有的鼻内喷雾技术递送伐地那非，与使用超过20年的Viagra®片剂属同类ED药物，并采用与LTR在澳大利亚已处方两年的鼻喷雾剂SPONTAN®相同的鼻内伐地那非配方。在包括一项经同行评审的1期研究在内的临床研究中，该喷雾剂达到血药峰值的中位时间约为10分钟，而伐地那非片剂为45至60分钟；65岁及以上男性达到峰值水平的速度同样快，且所用剂量仅为片剂的四分之一。由于经鼻而非经胃吸收，该产品设计用于避免大餐对片剂造成的延迟。
Estrella Immunopharma（NASDAQ: ESLA; ESLAW）宣布启用 Intermountain Health LDS Hospital 作为其 STARLIGHT-1 I/II 期临床试验的第五个临床中心，该试验评估在研产品 EB103 用于复发或难治性（R/R）B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者。位于犹他州盐湖城的这家新中心预计在完成中心启动活动后开始筛选和入组患者。EB103 是一种 CD19 重定向 ARTEMIS® T细胞疗法，采用从其母公司 Eureka Therapeutics 授权的 ARTEMIS® 技术；与传统 CAR-T 细胞不同，ARTEMIS® T细胞的设计使其在与癌症靶点结合时通过更接近内源性 T细胞受体的细胞机制被激活和调控，输注后 EB103 T细胞结合并摧毁 CD19 阳性癌细胞。
ImmunityBio宣布，美国FDA已扩大ANKTIVA（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）联合卡介苗（BCG）的获批适应症，新增覆盖BCG无应答非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴单纯乳头状肿瘤的患者。这是FDA首次批准用于BCG无应答NMIBC单纯乳头状肿瘤的疗法，此前2024年4月的批准仅覆盖伴原位癌（CIS）、伴或不伴乳头状肿瘤的患者。此次扩展基于FDA对已有科学信息的审评，包括QUILT-3.032试验A队列数据：77例患者中62%达到完全缓解（95% CI: 51, 73），缓解者中58%维持缓解至少12个月、40%至少24个月。ANKTIVA为IL-15受体激动剂IgG1融合复合物，通过激活NK细胞和CD8+杀伤T细胞发挥作用。联合治疗安全性可耐受，最常见治疗相关不良事件与膀胱灌注相关（如排尿困难、尿频、血尿），多为1至2级。
武田宣布ORZEYFUL（oveporexton）已在日本和中国上市，用于治疗1型发作性睡病（NT1），为临床医生提供首个可处方该新类别药物的机会。ORZEYFUL是一种first-in-class口服orexin受体2（OX2R）激动剂片剂，设计用于治疗NT1相关的orexin缺乏，是武田orexin franchise的领先药物。该药在一个月内先后获得中国NMPA、美国FDA和日本MHLW批准；中国获批用于16岁及以上青少年和成人NT1，美国和日本获批用于成人NT1。公司称，关键III期研究显示ORZEYFUL在12周内多个剂量下对觉醒度、嗜睡、猝倒、疾病严重程度和生活质量等指标较安慰剂有一致、具临床意义且统计学显著的改善（p<0.001），最早评估时间点即可观察到并持续整个研究期间；最常见副作用包括失眠、尿急、尿频和唾液过多。
Merz Therapeutics 宣布其评估 XEOMIN®（incobotulinumtoxinA）用于成人发作性和慢性偏头痛预防的两项全球 III 期临床试验 MINT-E（NCT07018700）和 MINT-C（NCT07018713）已完成患者入组，比原计划提前六个月。两项试验在北美和欧洲 109 个研究中心共入组约 1800 名成人。试验的主要终点为每月偏头痛天数从基线至第 6 个月的变化，次要终点包括每月头痛天数、急性用药天数及每个注射周期末两周内的偏头痛频率变化。主要研究期预计将在未来一年内结束，结果将指导后续临床和注册决策。XEOMIN® 目前已在包括美国和加拿大在内的 80 多个国家获批用于多种神经科和美容适应症，但其用于偏头痛预防尚未获得监管机构批准。
Vividion Therapeutics宣布，其口服Werner解旋酶（WRN）抑制剂VVD-214的全球II期临床试验已完成首例患者给药，该随机研究评估VVD-214联合帕博利珠单抗对比帕博利珠单抗单药，用于晚期MSI-high或dMMR结直肠癌一线治疗。VVD-214是一种口服小分子WRN抑制剂，WRN是MSI-high或dMMR癌症的合成致死靶点，该药设计用于选择性诱导癌细胞致死性DNA损伤。该II期试验计划在北美、拉美、欧洲和亚洲约21个国家的临床中心入组约140名患者，主要终点为六个月无进展生存率，次要终点包括客观缓解率、疾病控制率、缓解持续时间、总生存期和安全性。此次II期试验将VVD-214的临床开发扩展至一线治疗，与正在进行的Ib期试验（NCT06004245）形成互补，后者评估VVD-214联合贝伐珠单抗用于既往治疗后进展的MSI-high或dMMR结直肠癌患者。
Belite Bio宣布已通过Access Consortium框架向新加坡、英国和瑞士监管机构提交tinlarebant治疗Stargardt病1型（STGD1）的上市许可申请（MAA）。tinlarebant（又称LBS-008）是一种在研每日一次口服疗法，旨在减少维生素A衍生的双视黄醛毒素积累，通过降低血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平减少进入眼部的视黄醇，从而减少双视黄醛形成。STGD1是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，会导致进行性且不可逆的视力丧失，目前在新加坡、英国和瑞士尚无获批治疗选择。公司称，若获批，tinlarebant将成为这三个国家首个获批的STGD1疗法。此次提交与已获美国优先审评的NDA（PDUFA目标行动日期为2027年2月12日）及日本SAKIGAKE加速审评的NDA共同推进。
JCR Pharmaceuticals 的 IZCARGO™（pabinafusp alfa，JR-141）获科威特条件性上市许可，用于治疗亨特综合征（MPS II），这是该产品在日本以外获批的第二个市场，此前于2026年7月在阿联酋获批。IZCARGO™ 是一款利用 JCR 专有 J-Brain Cargo® 技术开发的穿透血脑屏障的酶替代疗法（ERT），其成分为抗人转铁蛋白受体抗体与艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的融合蛋白，通过转铁蛋白受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障，并经甘露糖-6-磷酸受体介导进入细胞。该产品于2021年在日本获批上市，目前正在一项全球 III 期临床试验中评估。JCR 与 Taiba Middle East FZ LLC 签订了营销和分销协议，JCR 将寻求在中东和北非（MENA）地区各国获得 IZCARGO™ 的上市许可，Taiba 负责相关地区的销售和分销。
Coherus Oncology（Nasdaq: CHRS）宣布将于2026年10月28日发布tagmokitug开发项目的中期临床数据，并于美东时间当日16:30至18:00举行网络直播讨论数据并提供更多背景，同时邀请关键意见领袖分享临床观点。tagmokitug是一款高选择性细胞溶解性抗CCR8抗体，目前正在晚期实体瘤患者中开展1b/2a期研究，覆盖头颈部鳞状细胞癌、结直肠癌、胃癌、胃食管结合部癌、食管腺癌和食管鳞状细胞癌。该开发项目评估tagmokitug联合特瑞普利单抗（toripalimab）在多种实体瘤中的应用。Coherus是一家完全整合的商业化阶段创新肿瘤公司，已上市下一代PD-1抑制剂LOQTORZI®（toripalimab-tpzi），其管线还包括两款中期临床候选药物，靶向肝癌、前列腺癌、头颈癌、结直肠癌及其他癌症。
Enliven Therapeutics任命Kristine Ball为董事会成员，即刻生效，公司正为relcobatinib（ELVN-001）在2026年底前启动关键性III期试验并推进商业化做准备。Ball拥有超过20年临床阶段与商业化阶段生物制药公司的高管经验，曾担任Antiva Biosciences和Soteria Biotherapeutics的首席执行官、Menlo Therapeutics的企业战略高级副总裁兼首席财务官，并在Relypsa担任高级副总裁兼首席财务官期间协助公司从临床开发向商业化运营转型。Enliven是一家临床阶段生物制药公司，专注于小分子疗法的发现与开发，采用精准医学方法，旨在设计潜在同类首创或同类最佳疗法。
Vanda Pharmaceuticals在从诺华引进的社交焦虑症药物VQW-765于一项后期研究中未显示显著获益后，暂停了该项目的开发。公司周三宣布，这项名为VP-VQW-765-3201的三期研究在社交压力测试中未能显著缓解社交焦虑障碍患者的痛苦，分析聚焦于此前被认为疗效更佳的女性受试者；Oppenheimer分析师称这是“彻底的失败，而非接近成功”。该研究入组546名基线焦虑水平偏高的成人患者，主要终点为女性受试者在标准化社交压力测试中自报的痛苦与紧张程度。VQW-765是一种靶向α7烟碱型乙酰胆碱受体的小分子部分激动剂，Vanda在2014年12月与诺华就Fanapt相关争议达成的和解协议中获得该药（当时名为AQW051）的全球独家授权，同时诺华进行了2500万美元的股权投资。
推荐理由：Vanda从诺华引进的社交焦虑症药物VQW-765三期未达主要终点、项目暂停，为关注CNS引进资产与α7 nAChR靶点的BD读者提供负面读出参考。
Battelle与CMC Pharmaceuticals正与美国国防部推进一项医学对策合作，旨在保护美军人员免受神经毒剂威胁。该为期五年、总额4000万美元的乙酰胆碱酯酶（AChE）复活剂开发与审批管线（ARDAP）原型项目通过国防威胁降低局联合科学与技术办公室（DTRA-JSTO）授予。项目聚焦推进一款有前景的AChE复活剂候选药物沿药物开发路径前进，目标是向美国食品药品监督管理局提交新药临床试验（IND）申请。总部位于俄亥俄州的CMC Pharmaceuticals负责化学、制造与控制（CMC）活动，包括实验室开发、cGMP检测、制剂与工艺开发、稳定性评估及合同生产组织监督，以支持产品开发和监管申报。
Siren Biotechnology任命前美国FDA生物制品评价与研究中心（CBER）肿瘤分部负责人Peter Bross博士加入其临床与科学顾问委员会。Bross拥有超过25年FDA经验，曾负责实体瘤和血液恶性肿瘤疗法（包括免疫疗法、溶瘤病毒、癌症疫苗、靶向疗法等）的临床审评领导工作。此次任命正值Siren推进其主导候选产品SRN-101进入临床开发之际，该产品为针对复发性高级别胶质瘤的通用型AAV免疫基因治疗候选药物，已获得两项IND clearance。Siren将AAV基因治疗与细胞因子免疫治疗结合为单一治疗模式，致力于开发针对实体瘤的通用型AAV免疫基因治疗。
Compass Pathways CEO Kabir Nath 表示，公司将在本季度完成 COMP360 的 FDA 滚动提交，并计划于明年年初上市，但强调“先慢后快”，认为早期患者或提供者的负面体验可能损害整个致幻剂行业。COMP360 是用于难治性抑郁症的合成裸盖菇素疗法，若获批预计将受 FDA 风险评估与缓解策略（REMS）约束，公司正投资于给药提供者培训。Nath 称，与需数周起效、每日给药的传统抗抑郁药不同，裸盖菇素在少数几次给药后可能产生快速且持久的改善；在 Compass 的 3 期试验中，单次给药后约四分之一患者出现临床有意义的应答，三周后第二次给药后该比例升至约 40%，长期数据显示应答者获益可长达一年。
Verastem Oncology公布其口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂VS-7375在TARGET-D 101 Phase 1/2试验中的首批多瘤种初步疗效及更新安全性数据。在900 mg QD单药治疗的可评估mPDAC患者中，2L确认ORR为50%（4/8），2L+为41%（9/22，含两例完全缓解，一例确认、一例未确认），3L/4L为36%（5/14）；2L+疾病控制率86%，6个月里程碑PFS率67%、OS率80%，多数患者仍在治疗。mCRC 3L+中900 mg联合抗EGFR的ORR为33%（2/6，一例确认、一例未确认）；NSCLC 2L+中600 mg单药确认ORR为43%（10/23），6个月PFS率72%。安全性方面，900 mg QD单药因不良事件停药率2%，主要为低级别恶心、呕吐和腹泻，未见累积毒性。
推荐理由：Verastem公布VS-7375多瘤种早期数据并推进一线mPDAC III期，为KRAS G12D赛道BD提供关键疗效与安全性参照。
Arrowhead Pharmaceuticals公布其研究性基因沉默疗法ARO-MAPT的Phase 1/2a试验数据，在健康志愿者中显示CSF tau蛋白水平降低。该试验中，第1、8、15天接受2.1-mg/kg低剂量的受试者第105天CSF tau平均降低40%；相同给药日接受6.4-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低69%；第1、15天接受12.8-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低73%，高剂量组最大降幅达85%。ARO-MAPT为皮下给药的siRNA候选药物，靶向MAPT基因以抑制tau蛋白表达。该Phase 1/2a试验正在积极入组，目标112名受试者，第一部分为健康志愿者，第二部分为早期阿尔茨海默病患者；本次数据来自健康志愿者。安全性方面，ARO-MAPT总体耐受良好，治疗中出现的不良事件大多为轻度，无严重副作用、死亡或因毒性导致的脱落。
推荐理由：提供ARO-MAPT早期临床CSF tau降幅数据及与Biogen BIIB080的间接对比，供BD评估CNS递送平台竞争力。
Atara Biotherapeutics宣布其合作方Pierre Fabre Pharmaceuticals已向美国FDA重新提交tabelecleucel的生物制品许可申请（BLA）。
最新进展10月14日 21:49FDA受理tabelecleucel BLA重新提交
Kalohexis 成立科学顾问小组，成员包括 Andrew Butler、Michael Cowley 和 Richard Skipworth，将与管理团队共同推进其专有的中枢黑皮质素-3和-4受体（MC3R/MC4R）双激动剂与拮抗剂管线，用于包括肥胖和癌症恶病质在内的代谢疾病。Butler 因在 MC3R 和 MC4R 调控摄食、能量消耗与脂肪堆积方面的基础研究而知名；Cowley 的研究聚焦能量稳态、食欲与体重调控的神经环路，并提到 710GO 是面向一般肥胖的差异化治疗选择，可能实现比 incretin 更健康、更持久的减重，通过激活 MC3R/MC4R 建立新的代谢设定点。Skipworth 专注于癌症恶病质、肌少症与围手术期营养，指出恶病质在癌症治疗中仍存在显著未满足需求，目前尚无 FDA 批准的治疗，并表示期待帮助推进 mifomelatide。
武田在ESID 2026公布在研皮下注射TAK-881（20%免疫球蛋白皮下溶液联合重组人透明质酸酶）治疗原发性免疫缺陷病（PID）的关键性2/3期IgGNITE试验（TAK-881-3001）详细结果，该试验达到主要终点，显示TAK-881与HYQVIA在16岁及以上患者中具有药代动力学可比性。数据显示，TAK-881以50%更少的输注体积给予相同免疫球蛋白剂量，单输注部位中位输注时间较HYQVIA缩短56.2分钟（42.6%），并维持最多每月一次给药；描述性分析显示感染结局及安全性与HYQVIA相当，未发现新的安全性信号或TAK-881相关严重不良事件。该试验在2岁及以上既往接受免疫球蛋白治疗的PID患者中评估药代动力学、疗效、安全性、耐受性和免疫原性，16岁及以上患者进入随机交叉比较，16岁以下患者接受单臂TAK-881治疗。
Coya Therapeutics宣布其2/3期ALSTARS试验已完成120名计划入组，评估COYA 302（低剂量IL-2与CTLA-4 Ig组合）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。
最新进展10月14日 21:49Coya计划启动COYA 302治疗ALS的ALSTARS试验开放标签扩展
Sarepta Therapeutics在2026年寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布SRP-1003新临床前数据，显示该靶向DMPK的siRNA可在细胞核内直接降低致病DMPK转录本，在细胞核与细胞质两个区室均实现剂量依赖性敲低，最高约80%。研究通过区室分离ddPCR、RNA FISH和RNAscope三种独立方法验证了核内靶点结合，并在DM1患者来源肌管中观察到毒性核RNA灶减少，且DMPK敲低具有SRP-1003特异性， scrambled siRNA对照未见该效应。在DMSXL小鼠模型中，治疗降低了骨骼肌、膈肌和心肌的核RNA灶，并显著降低人源与鼠源DMPK mRNA；在表达致病人类DMPK转基因的第二个小鼠模型中，SRP-1003替代siRNA降低了核内致病人类DMPK RNA，并经RNA测序显示剂量依赖性纠正MBNL依赖性剪接异常。
BioVie将于2026年10月17日至20日在圣地亚哥举行的美国神经病学协会年会（ANA2026）上，以壁报形式公布bezisterim（NE3107）在Long COVID和帕金森病两项Phase 2试验中的新结果。Long COVID方面，ADDRESS-LC试验入组约200例患者，评估bezisterim能否减轻脑雾、疲劳等慢性神经症状，其研究假设是这些症状可能由持续循环的刺突蛋白片段经NFκB激活炎症所触发；该试验在总体意向治疗人群中未达到任何终点的统计学显著性，仅在预设亚组分析中观察到统计学显著结果，亚组分析属假设生成性质。
Pelage Pharmaceuticals宣布其first-in-class外用疗法PP405治疗成年男性雄激素性脱发（AGA）的2/3期AWAKEN试验已完成首例患者给药，该试验在与FDA完成2期结束会议后按计划启动。AWAKEN是一项随机、双盲、安慰剂对照的12个月研究，计划在美国和加拿大入组约600名Norwood-Hamilton IV或V型AGA成年男性，评估非毳毛目标区域毛发计数（nvTAHC）变化、患者报告结局及毛囊再激活等指标。PP405是一种非侵入性外用小分子，靶向调控毛囊干细胞激活的独特代谢开关，旨在重新激活休眠毛囊干细胞并重启毛发生长。此前2a期试验显示PP405达到主要安全性终点且耐受性良好，血液中未检测到系统性吸收，未出现系统性不良事件，并观察到毛发密度增加及从原先无毛发毛囊中诱导新发生长的早期迹象。
Pilatus Biosciences宣布其PLT012正在进行的1期临床试验在香港完成首例肝细胞癌（HCC）生物标志物回填队列患者给药。该香港试验中心设于香港中文大学临床肿瘤学系一期临床试验中心，将支持HCC回填队列及剂量扩展队列，此前香港卫生署已于2026年7月授权该项临床研究。回填队列旨在评估PLT012在晚期HCC患者（包括伴肝功能不全者）中的初步临床活性并生成生物标志物数据，以支持后续临床开发。PLT012是一款靶向CD36的first-in-class在研单克隆抗体，通过阻断CD36介导的脂质摄取，旨在减少免疫抑制性细胞群并恢复抗肿瘤免疫细胞活性。该资产已获FDA快速通道资格认定，公司今年早些时候设立香港子公司以拓展亚洲业务。
Shenandoah Therapeutics 任命 Steve Worland 博士为总裁兼首席执行官并加入董事会，联合创始人兼原首席执行官 Isabella Graef 转任首席科学官，继续负责科学战略。此次人事调整正值公司领先肿瘤项目推进至 IND 申报研究阶段。该公司的 TCIP 平台利用化学诱导邻近机制，将致癌驱动蛋白重定向以激活程序性细胞死亡；领先项目靶向 BCL6，针对 B 细胞恶性肿瘤。临床前研究中，其领先分子在 B 细胞淋巴瘤模型（包括携带多种致癌突变的患者来源模型）中显示出强效活性及完全且持久的肿瘤消退。
Ironfist Therapeutics将在EANM'26公布177Lu-Tamrada的临床前概念验证结果：在抗PD-1耐药的胰腺癌原位同源模型中，177Lu-Tamrada联合抗PD-1疗法使生存期较抗PD-1单药治疗翻倍以上。Tamrada是一种靶向肿瘤相关巨噬细胞（TAM）的纳米药物放射性药物，无需靶向配体，由约翰霍普金斯大学发明的羟基树枝状聚合物技术设计而成，其纳米药物组分尺寸与抗体片段相当，仅在肿瘤中离开血管，经肾脏和胆道清除且不代谢。64Cu-Tamrada的剂量学数据显示红骨髓为剂量限制器官，在拟议最高人体剂量200 MBq下具有240倍安全系数。公司计划于2027年第一季度启动临床研究，先以64Cu-Tamrada PET成像筛选肿瘤显示Tamrada摄取的患者，随后进行177Lu-Tamrada治疗。
Debiopharm在World ADC 2026圣地亚哥会议上公布了其MultiLINK连接子技术套件（MLINK Select、MLINK Duo和MLINK HiSol）的临床前概念验证研究结果。MLINK Select MMAE在临床前模型中实现受控的胞内MMAE释放，显著拓宽了基于vedotin的MMAE ADC的治疗指数，并在对已获批ADC疗法耐药的特定模型中显示出疗效。MLINK Duo是一种可将两种载荷偶联至同一抗体的双载荷连接子技术，其双载荷ADC产生协同抗肿瘤活性，包括在对单一载荷低敏感性的模型中，同时保持血浆稳定性、抗体药代动力学和良好的临床前安全性。MLINK HiSol为模块化组织蛋白酶B可切割连接子，旨在解决载荷溶解度、稳定性、聚集和胞内释放等ADC开发难题，并可能支持ATR抑制剂、CHK1抑制剂和NAMPT抑制剂等靶向小分子抑制剂作为ADC载荷。
Propanc Biopharma公布其候选药物PRP在晚期胰腺导管腺癌（PDAC）临床前模型中取得超90%平均肿瘤生长抑制，中位生存期延长超2.5倍，并减少肝和腹膜转移。
最新进展10月14日 21:33Propanc公司PRP胰酶前体组合物抗肿瘤研究发表
Aptevo Therapeutics（NASDAQ:APVO）将于2026年11月4日至8日在凤凰城会议中心举行的SITC 2026年会上，以壁报形式展示其靶向CD40的多特异性抗体样分子平台。该报告题目为“利用多特异性抗体样分子将CD40激动作用定位至肿瘤，以克服免疫抑制微环境并增强抗肿瘤免疫”，摘要编号1060，由Michelle Nelson博士等报告。Aptevo的多特异性技术旨在将多种靶向或免疫调节功能整合于单一治疗分子中，通过肿瘤靶向结合局部CD40与T细胞激活，在肿瘤微环境内协调固有免疫与适应性免疫，同时寻求限制全身性免疫激活。该公司的CD40靶向多特异性分子作用于介导肿瘤细胞杀伤的细胞，设计用于将免疫激活定位于肿瘤，以应对实体瘤抑制或破坏抗肿瘤免疫应答的挑战。
Nanoscope Therapeutics任命Troy Short为制造与供应链高级副总裁，负责其GMP生产、商业供应与全球分销战略，以推进MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）的潜在获批与上市。Short拥有超过20年制药与基因治疗运营及供应链经验，曾任AveXis全球供应链副总裁并在Zolgensma®于30多个国家上市期间搭建和领导全球商业供应链，后在Novartis收购AveXis后担任临时首席技术官，并曾任职Jaguar Gene Therapy和Advanced Medicine Partners。MOGENRY是一款基于Nanoscope多特征视蛋白（MCO）平台的一次性、诊室内玻璃体腔注射的optogenetic基因疗法，通过向视网膜双极细胞递送多特征视蛋白基因使其直接感光，无需基因检测、侵入性手术或重复给药。
Invivyd与SPEAR研究组宣布启动FLINTLOCK 2期临床试验，评估高剂量单克隆抗体VYD2311在Long COVID或疫苗接种后综合征（PVS）成人中的安全性、耐受性、药代动力学和临床疗效。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究，入组18-65岁确诊Long COVID或PVS、且症状持续至少2个的成人，计划入组约130人。给药方案为第1天静脉输注负荷剂量，第30天和第60天各一次肌注，总剂量约为DECLARATION和LIBERTY中评估的预防剂量的10倍。主要评估包括第90天的功能表现测试、治疗中出现的不良事件和超敏反应，以及血清浓度药代动力学。VYD2311在从原始武汉株到当代Omicron变异株的体外抗病毒活性测试中均显示高活性。FLINTLOCK是VYD2311更广泛REVOLUTION临床项目的一部分，初步数据预计于2027年中期公布。
Entrada Therapeutics宣布，独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了ELEVATE-44-201双盲、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。ELEVATE-44-201是一项评估ENTR-601-44的Phase 1/2 MAD临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的确认突变的杜氏肌营养不良（DMD）受试者。ENTR-601-44是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联寡核苷酸，其序列针对外显子44跳跃人群设计并优化，该人群约占全球Duchenne患者的8%。公司预计2026年年底前获得队列1开放标签期一年治疗后的数据，队列2数据预计于2027年第一季度获得。
Orvida Pharma 宣布 FDA 已接受其口服在研疗法 KM-023（ontivatrep）进入罕见病证据原则（RDEP）流程，用于治疗 Olmsted 综合征。RDEP 流程旨在为存在显著未满足医疗需求的罕见病疗法审评提供更高的速度与可预测性，获接受的申办方将与 FDA 审评团队会面，确定证实安全性和有效性所需的数据，视情况可能包括一项充分且对照良好的研究以及机制或生物标志物证据、相关非临床模型结果、临床药效学数据、病例报告、扩大可及数据或自然史研究等确证性证据。Ontivatrep 是一种高特异性、高选择性的口服 TRPV3 抑制剂，正在开发用于 Olmsted 综合征、严重角化病和鱼鳞病。Olmsted 综合征是一种罕见且严重的遗传性皮肤病，以疼痛性皮肤增厚（尤其手掌和足底）为特征，可显著损害活动能力和生活质量，部分病例可能危及生命，目前尚无获批疗法。
Arexera Therapeutics（原Atalanta Therapeutics）公布新公司名称与品牌形象，并推进其亨廷顿病（HD）管线，主打资产ATL-101预计于2026年底启动Phase 1临床研究。ATL-101是一款靶向HTT的divalent siRNA（di-siRNA）在研疗法，临床前数据显示其可在全脑包括纹状体实现稳健且持久的HTT抑制，公司认为其在多个非临床模型（含非人灵长类）中具备差异化、潜在best-in-class特征。该Phase 1研究将在亨廷顿病患者中评估单次递增剂量后的安全性及脑脊液生物标志物变化。与此同时，公司还在推进两个靶向MSH3的临床前项目，包括一款单靶MSH3的di-siRNA及HTT/MSH3双靶向方案，后者将是其bispecific siRNA（bi-siRNA）平台的首次应用，目前单靶与双靶策略均在平行临床前评估中。
Parabilis Medicines宣布在其正在进行的1/2期临床试验中启动一个剂量探索队列，评估zolucatetide用于家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者。Zolucatetide是该公司领先的研究性Helicon™肽，也是首个且唯一直接抑制β-catenin:TCF相互作用的药物，该相互作用是多种癌症和肿瘤类型的关键驱动因素。该队列将评估zolucatetide单药治疗已接受结肠切除术且有可测量十二指肠息肉负荷、携带APC突变的成人FAP患者。此前在伴有硬纤维瘤的FAP患者中观察到的早期临床概念验证数据显示，两名接受常规内镜评估的患者息肉负荷显著减少，分别从Spigelman IV期降至接近正常的十二指肠、从II期降至I期；zolucatetide迄今表现出良好的安全性和耐受性。公司预计在2027年第一季度披露正在进行的1/2期试验中伴有硬纤维瘤的FAP患者的更多数据。
Carnyx Therapeutics 公布其口服睡眠候选药 CNYX-005 的临床前数据，老年大鼠在连续脑电图监测下总睡眠时间较对照组增加约 1.5–2 小时，主要由非快速眼动（NREM）睡眠增加驱动。公司称 CNYX-005 源于与睡眠调控和健康衰老相关的肽生物学研究，包括涉及 Epitalon 的研究，但 CNYX-005 是一个独立的治疗候选药，公司正通过药物化学、药理学和药物开发手段建立其疗效、安全性和药代动力学特征。Carnyx 表示正推动 CNYX-005 向临床开发推进，同时 Chris Brearley 医学博士已加入公司担任首席医疗官，其拥有 30 余年转化医学、临床药理学和早期药物开发经验，曾任职于 Pfizer、Amgen 和 Serono。除 CNYX-005 外，Carnyx 还在开发用于视网膜色素变性的研究性候选药 CNYX-001。
Quoin Pharmaceuticals 的候选产品 QRX003 获欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗剥脱性皮肤综合征（Peeling Skin Syndrome）。该资格为公司在欧洲提供研究方案科学建议、多项费用减免及欧盟资助申请等激励；若 QRX003 获 EMA 上市批准，将在欧盟就治疗剥脱性皮肤综合征的同类药物享有 10 年市场独占权。QRX003 还已获美国 FDA 授予的儿科罕见病资格和快速通道资格，用于剥脱性皮肤综合征；在 Netherton 综合征上，QRX003 已获美国、欧洲和日本孤儿药资格，以及美国儿科罕见病资格和快速通道资格。公司称，QRX003 在两个适应症上累计已获三个主要监管机构授予的四项孤儿药资格、两项美国 FDA 儿科罕见病资格及两项美国快速通道资格，共计八项监管里程碑。
Verastem Oncology（Nasdaq: VSTM）任命 Michael P. Bailey 为总裁兼首席执行官，自2027年1月1日起生效，Bailey 将继续担任公司董事会成员；现任总裁兼 CEO Daniel Paterson 按计划退休，卸任后继续留在董事会并担任公司顾问。Paterson 在任期间主导了 avutometinib 联合 defactinib（AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK）的收购与商业化，该组合成为首个获 FDA 批准、专门用于 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌的治疗方案；他还推动了 VS-7375 的收购与推进，该口服 ON/OFF KRAS G12D 抑制剂已快速进入针对多种 KRAS G12D 突变肿瘤类型的 Phase 2 临床试验。