Vir Biotechnology宣布与吉利德达成合作及许可协议，发现和工程化三个靶向选定实体瘤相关抗原的新型PRO-XTEN双掩蔽T细胞衔接器（TCE）开发候选药物，吉利德获得独家许可进行开发和商业化。Vir将负责三个候选药物的发现、设计与优化，应用其TCE发现与蛋白工程能力、dAIsY平台及通用PRO-XTEN掩蔽技术；吉利德负责后续开发、生产与商业化。根据协议，Vir将有资格获得最高1.35亿美元的首付款及近期临床前里程碑付款，包括9000万美元首付款（其中6500万美元现金和2500万美元按30%溢价进行的股权投资）以及最高4500万美元的近期临床前里程碑付款；此外还有资格获得最高17.4亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，以及净销售额的高个位数至低两位数分级特许权使用费。
推荐理由：可了解Vir与吉利德在实体瘤TCE上的多项目授权合作结构、首付款与里程碑条款。
Verastem Oncology公布其口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂VS-7375在TARGET-D 101 Phase 1/2试验中的首批多瘤种初步疗效及更新安全性数据。在900 mg QD单药治疗的可评估mPDAC患者中，2L确认ORR为50%（4/8），2L+为41%（9/22，含两例完全缓解，一例确认、一例未确认），3L/4L为36%（5/14）；2L+疾病控制率86%，6个月里程碑PFS率67%、OS率80%，多数患者仍在治疗。mCRC 3L+中900 mg联合抗EGFR的ORR为33%（2/6，一例确认、一例未确认）；NSCLC 2L+中600 mg单药确认ORR为43%（10/23），6个月PFS率72%。安全性方面，900 mg QD单药因不良事件停药率2%，主要为低级别恶心、呕吐和腹泻，未见累积毒性。
推荐理由：Verastem公布VS-7375多瘤种早期数据并推进一线mPDAC III期，为KRAS G12D赛道BD提供关键疗效与安全性参照。
Arrowhead Pharmaceuticals公布其研究性基因沉默疗法ARO-MAPT的Phase 1/2a试验数据，在健康志愿者中显示CSF tau蛋白水平降低。该试验中，第1、8、15天接受2.1-mg/kg低剂量的受试者第105天CSF tau平均降低40%；相同给药日接受6.4-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低69%；第1、15天接受12.8-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低73%，高剂量组最大降幅达85%。ARO-MAPT为皮下给药的siRNA候选药物，靶向MAPT基因以抑制tau蛋白表达。该Phase 1/2a试验正在积极入组，目标112名受试者，第一部分为健康志愿者，第二部分为早期阿尔茨海默病患者；本次数据来自健康志愿者。安全性方面，ARO-MAPT总体耐受良好，治疗中出现的不良事件大多为轻度，无严重副作用、死亡或因毒性导致的脱落。
推荐理由：提供ARO-MAPT早期临床CSF tau降幅数据及与Biogen BIIB080的间接对比，供BD评估CNS递送平台竞争力。
华海药业公告，王晶翼、杭州云枢天衡企业管理合伙企业（有限合伙）与浙江华海药业股份有限公司拟向华海天衡合计增资59,701.4925万元人民币，认购华海天衡新增发行的558,166,534股普通股。其中王晶翼增资1亿元人民币，认购新增发行股份93,492,894股；云枢天衡增资3亿元人民币，认购新增发行股份280,478,684股；华海药业增资约19,701.4925万元人民币，认购新增发行股份184,194,956股。公告同时提及王晶翼收购华海天衡67%股权。原文未披露华海天衡的具体管线资产、研发阶段及本次增资资金用途。
推荐理由：呈现华海天衡5.97亿元增资的出资方与股权变动，供关注华海药业子公司资本运作的BD读者参考。
巴黎和波士顿的TechBio公司WhiteLab Genomics宣布完成2600万美元B轮融资，由AVP领投，新投资者Yaday Health和Blast Club加入，现有股东Omnes Capital和Debiopharm Innovation Fund继续跟投。原文未披露本轮资金的具体用途及公司管线所处研发阶段。文章指出，基因治疗最难的关卡是递送，基因药物的核心难题在于“送到哪里”而非“编辑什么”。
推荐理由：了解基因治疗递送方向AI公司WhiteLab Genomics的B轮融资方与金额。
成都海博为药业有限公司宣布成功完成超亿元B+轮融资第一批交割。本轮资金将重点用于推进公司创新药物临床开发进程，持续拓展在研产品管线布局的深度与广度，加速核心产品开发，为后续多款产品商业化落地奠定基础。目前海博为药业共有多条管线正在开展临床研究，并取得研究数据。本轮融资的具体投资方、估值及交易条款未在材料中披露。
推荐理由：了解海博为药业B+轮融资第一批交割及资金用于创新药临床开发与产业化的安排。
高维医药（杭州）有限公司宣布完成Pre-A轮融资，年内累计融资达数亿元，本轮由华泰金斯瑞基金、东方嘉富联合领投，国方创投、瑞力投资、楚昌基金参与投资，老股东兴华鼎立、西湖创新、广发信德持续追加，启峰资本担任独家财务顾问。本轮融资将用于AI靶点发现平台开发及对外合作、核心管线GW-01的临床研究及全新管线的临床前研究。GW-01（GW01-200片）是公司AI靶点发现平台首个进入临床的全球首创小分子药物，靶向Notch通路激活癌症，中美临床申请均获加速审批通过，I期临床试验已在多中心同时启动并正式入组，从靶点发现到进入临床用时不到3年。公司多条管线围绕阿尔兹海默症、衰老相关疾病、恶性肿瘤等难治复杂疾病布局，已陆续进入IND-enabling阶段，GW-03、05、07等临床前项目有望成为下一个临床转化节点。
推荐理由：了解AI靶点发现平台型公司高维医药的Pre-A轮融资结构、资金用途及GW-01临床进展。
Continuity Biosciences宣布获得盖茨基金会最高960万美元（$9.6 million）资助，用于推进一款皮下超长效抗逆转录病毒（ARV）植入剂，用于中低收入国家的HIV暴露前预防（PrEP）。该植入剂基于公司纳米流体药物递送技术，设计为单次皮下植入后持续多年释放HIV预防药物，旨在替代每日口服药片和定期注射，减少用药决策和就诊次数。资金将支持该植入剂完成IND enabling研究、提交IND申请并启动首次人体一期临床研究。作为资助的一部分，Continuity向盖茨基金会作出全球可及承诺，包括以可负担价格向中低收入国家最需要人群提供相关技术，并广泛分享项目所得知识。此外，公司还在1型糖尿病、内分泌和肿瘤领域应用其精准递送平台，包括正在进行的离子电渗肿瘤平台治疗胰腺癌的首次人体研究。
Atara Biotherapeutics宣布其合作方Pierre Fabre Pharmaceuticals已向美国FDA重新提交tabelecleucel的生物制品许可申请（BLA）。
最新进展10月14日 21:49FDA受理tabelecleucel BLA重新提交
BioMarin Pharmaceutical Inc.已完成对Alesta Therapeutics的收购，该交易于2026年9月1日交割，将Alesta的主要临床阶段项目ALE1纳入BioMarin研发管线，1cBio作为原权益方在交割时获得股东收益。ALE1（此前代号OC-1）是一种口服活性小分子，拟用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）——一种由ALPL基因突变引起的罕见遗传性骨病，目前正在一项进行中的Phase 1/2a临床试验中评估。1cBio于2024年12月将OC-1全球授权给Alesta Therapeutics，由后者负责ALE1在HPP领域的开发与商业化；根据被BioMarin承接的授权协议，1cBio保留潜在开发、注册和商业里程碑付款以及全球销售的分层特许权使用费。
Kalohexis 成立科学顾问小组，成员包括 Andrew Butler、Michael Cowley 和 Richard Skipworth，将与管理团队共同推进其专有的中枢黑皮质素-3和-4受体（MC3R/MC4R）双激动剂与拮抗剂管线，用于包括肥胖和癌症恶病质在内的代谢疾病。Butler 因在 MC3R 和 MC4R 调控摄食、能量消耗与脂肪堆积方面的基础研究而知名；Cowley 的研究聚焦能量稳态、食欲与体重调控的神经环路，并提到 710GO 是面向一般肥胖的差异化治疗选择，可能实现比 incretin 更健康、更持久的减重，通过激活 MC3R/MC4R 建立新的代谢设定点。Skipworth 专注于癌症恶病质、肌少症与围手术期营养，指出恶病质在癌症治疗中仍存在显著未满足需求，目前尚无 FDA 批准的治疗，并表示期待帮助推进 mifomelatide。
武田在ESID 2026公布在研皮下注射TAK-881（20%免疫球蛋白皮下溶液联合重组人透明质酸酶）治疗原发性免疫缺陷病（PID）的关键性2/3期IgGNITE试验（TAK-881-3001）详细结果，该试验达到主要终点，显示TAK-881与HYQVIA在16岁及以上患者中具有药代动力学可比性。数据显示，TAK-881以50%更少的输注体积给予相同免疫球蛋白剂量，单输注部位中位输注时间较HYQVIA缩短56.2分钟（42.6%），并维持最多每月一次给药；描述性分析显示感染结局及安全性与HYQVIA相当，未发现新的安全性信号或TAK-881相关严重不良事件。该试验在2岁及以上既往接受免疫球蛋白治疗的PID患者中评估药代动力学、疗效、安全性、耐受性和免疫原性，16岁及以上患者进入随机交叉比较，16岁以下患者接受单臂TAK-881治疗。
Altay Therapeutics宣布完成3700万美元A轮融资，由Sound Bioventures和HealthCap共同领投，Fountain Healthcare Partners、Biogen New Ventures、Pappas Capital和Global BioAccess Fund等新投资方参投。募集资金将用于加速其主打候选药物DX5057的开发，推进针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者的1期和2期概念验证临床试验。DX5057是一款口服小分子DUX4抑制剂，DUX4是一种转录因子，其在骨骼肌中的异常表达驱动FSHD发病；该药已获美国FDA孤儿药资格认定。公司计划于2027年第一季度启动1期安全性研究，临床项目将探索DUX4相关生物标志物和肌肉功能。公司表示，目前FSHD尚无获批的疾病修饰疗法。自2022年以来，SOLVE FSHD已投入近700万美元种子融资。
推荐理由：了解FSHD领域首款口服DUX4抑制剂DX5057的A轮融资方、资金用途及2027年Q1进临床的里程碑。
Coya Therapeutics宣布其2/3期ALSTARS试验已完成120名计划入组，评估COYA 302（低剂量IL-2与CTLA-4 Ig组合）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。
最新进展10月14日 21:49Coya计划启动COYA 302治疗ALS的ALSTARS试验开放标签扩展
Sarepta Therapeutics在2026年寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布SRP-1003新临床前数据，显示该靶向DMPK的siRNA可在细胞核内直接降低致病DMPK转录本，在细胞核与细胞质两个区室均实现剂量依赖性敲低，最高约80%。研究通过区室分离ddPCR、RNA FISH和RNAscope三种独立方法验证了核内靶点结合，并在DM1患者来源肌管中观察到毒性核RNA灶减少，且DMPK敲低具有SRP-1003特异性， scrambled siRNA对照未见该效应。在DMSXL小鼠模型中，治疗降低了骨骼肌、膈肌和心肌的核RNA灶，并显著降低人源与鼠源DMPK mRNA；在表达致病人类DMPK转基因的第二个小鼠模型中，SRP-1003替代siRNA降低了核内致病人类DMPK RNA，并经RNA测序显示剂量依赖性纠正MBNL依赖性剪接异常。
BioVie将于2026年10月17日至20日在圣地亚哥举行的美国神经病学协会年会（ANA2026）上，以壁报形式公布bezisterim（NE3107）在Long COVID和帕金森病两项Phase 2试验中的新结果。Long COVID方面，ADDRESS-LC试验入组约200例患者，评估bezisterim能否减轻脑雾、疲劳等慢性神经症状，其研究假设是这些症状可能由持续循环的刺突蛋白片段经NFκB激活炎症所触发；该试验在总体意向治疗人群中未达到任何终点的统计学显著性，仅在预设亚组分析中观察到统计学显著结果，亚组分析属假设生成性质。
Hepion Pharmaceuticals已完成对Gravitas Life Sciences的收购，交易于2026年10月6日交割，GLS现为Hepion全资子公司。此次收购为Hepion带来两个授权项目：GV104是一款已获批阿片拮抗剂的经黏膜颊膜制剂，处于临床阶段，用于军事人员及化学事件应急人员在进入高强效阿片污染区域时临时预防呼吸和/或中枢神经系统抑制，已持有活跃的IND，拟按505(b)(2)新药申请路径申报；FDA于2025年3月书面表示，目前似乎无需额外临床研究来确定预防性给药窗口，剩余关键工作在于生产而非新临床研究。GV023是已获批抗TNF抗体英夫利西单抗的口服制剂，尚未在人体中测试，其设想是通过口服将成熟抗TNF递送至下消化道炎症组织，目前处于临近临床阶段。交易使Hepion形成覆盖治疗与诊断的三项目组合，公司计划2027年推进循环肿瘤RNA诊断走向实验室自建检测。
再鼎医药（NASDAQ: ZLAB；HKEX: 9688）宣布，其自主研发的IL-13/IL-31Rα双特异性抗体ZL-1503的首次临床试验数据将在ACAAI 2026年科学年会上首次公布，该会议于2026年11月12日至16日在亚利桑那州凤凰城举行。ZL-1503是一款新型长效、潜在first-in-class疗法，拟用于中重度特应性皮炎及其他由IL-13和IL-31驱动的疾病。此次公布的数据来自在健康志愿者中开展的Phase 1/1b首次人体试验（NCT07235384），将包括单次给药后的药代动力学数据、不同剂量下AD相关生物标志物的药效学数据，以及初步安全性和免疫原性数据。此前非临床研究显示，ZL-1503在特应性疾病的动物模型中可提供快速止痒并显著减轻炎症。再鼎医药计划于2026年11月13日召开投资者电话会议和网络直播，讨论ACAAI上公布的数据及临床试验计划。
Pelage Pharmaceuticals宣布其first-in-class外用疗法PP405治疗成年男性雄激素性脱发（AGA）的2/3期AWAKEN试验已完成首例患者给药，该试验在与FDA完成2期结束会议后按计划启动。AWAKEN是一项随机、双盲、安慰剂对照的12个月研究，计划在美国和加拿大入组约600名Norwood-Hamilton IV或V型AGA成年男性，评估非毳毛目标区域毛发计数（nvTAHC）变化、患者报告结局及毛囊再激活等指标。PP405是一种非侵入性外用小分子，靶向调控毛囊干细胞激活的独特代谢开关，旨在重新激活休眠毛囊干细胞并重启毛发生长。此前2a期试验显示PP405达到主要安全性终点且耐受性良好，血液中未检测到系统性吸收，未出现系统性不良事件，并观察到毛发密度增加及从原先无毛发毛囊中诱导新发生长的早期迹象。
Pilatus Biosciences宣布其PLT012正在进行的1期临床试验在香港完成首例肝细胞癌（HCC）生物标志物回填队列患者给药。该香港试验中心设于香港中文大学临床肿瘤学系一期临床试验中心，将支持HCC回填队列及剂量扩展队列，此前香港卫生署已于2026年7月授权该项临床研究。回填队列旨在评估PLT012在晚期HCC患者（包括伴肝功能不全者）中的初步临床活性并生成生物标志物数据，以支持后续临床开发。PLT012是一款靶向CD36的first-in-class在研单克隆抗体，通过阻断CD36介导的脂质摄取，旨在减少免疫抑制性细胞群并恢复抗肿瘤免疫细胞活性。该资产已获FDA快速通道资格认定，公司今年早些时候设立香港子公司以拓展亚洲业务。
Shenandoah Therapeutics 任命 Steve Worland 博士为总裁兼首席执行官并加入董事会，联合创始人兼原首席执行官 Isabella Graef 转任首席科学官，继续负责科学战略。此次人事调整正值公司领先肿瘤项目推进至 IND 申报研究阶段。该公司的 TCIP 平台利用化学诱导邻近机制，将致癌驱动蛋白重定向以激活程序性细胞死亡；领先项目靶向 BCL6，针对 B 细胞恶性肿瘤。临床前研究中，其领先分子在 B 细胞淋巴瘤模型（包括携带多种致癌突变的患者来源模型）中显示出强效活性及完全且持久的肿瘤消退。
Ironfist Therapeutics将在EANM'26公布177Lu-Tamrada的临床前概念验证结果：在抗PD-1耐药的胰腺癌原位同源模型中，177Lu-Tamrada联合抗PD-1疗法使生存期较抗PD-1单药治疗翻倍以上。Tamrada是一种靶向肿瘤相关巨噬细胞（TAM）的纳米药物放射性药物，无需靶向配体，由约翰霍普金斯大学发明的羟基树枝状聚合物技术设计而成，其纳米药物组分尺寸与抗体片段相当，仅在肿瘤中离开血管，经肾脏和胆道清除且不代谢。64Cu-Tamrada的剂量学数据显示红骨髓为剂量限制器官，在拟议最高人体剂量200 MBq下具有240倍安全系数。公司计划于2027年第一季度启动临床研究，先以64Cu-Tamrada PET成像筛选肿瘤显示Tamrada摄取的患者，随后进行177Lu-Tamrada治疗。
Debiopharm在World ADC 2026圣地亚哥会议上公布了其MultiLINK连接子技术套件（MLINK Select、MLINK Duo和MLINK HiSol）的临床前概念验证研究结果。MLINK Select MMAE在临床前模型中实现受控的胞内MMAE释放，显著拓宽了基于vedotin的MMAE ADC的治疗指数，并在对已获批ADC疗法耐药的特定模型中显示出疗效。MLINK Duo是一种可将两种载荷偶联至同一抗体的双载荷连接子技术，其双载荷ADC产生协同抗肿瘤活性，包括在对单一载荷低敏感性的模型中，同时保持血浆稳定性、抗体药代动力学和良好的临床前安全性。MLINK HiSol为模块化组织蛋白酶B可切割连接子，旨在解决载荷溶解度、稳定性、聚集和胞内释放等ADC开发难题，并可能支持ATR抑制剂、CHK1抑制剂和NAMPT抑制剂等靶向小分子抑制剂作为ADC载荷。
Propanc Biopharma公布其候选药物PRP在晚期胰腺导管腺癌（PDAC）临床前模型中取得超90%平均肿瘤生长抑制，中位生存期延长超2.5倍，并减少肝和腹膜转移。
最新进展10月14日 21:33Propanc公司PRP胰酶前体组合物抗肿瘤研究发表
Aptevo Therapeutics（NASDAQ:APVO）将于2026年11月4日至8日在凤凰城会议中心举行的SITC 2026年会上，以壁报形式展示其靶向CD40的多特异性抗体样分子平台。该报告题目为“利用多特异性抗体样分子将CD40激动作用定位至肿瘤，以克服免疫抑制微环境并增强抗肿瘤免疫”，摘要编号1060，由Michelle Nelson博士等报告。Aptevo的多特异性技术旨在将多种靶向或免疫调节功能整合于单一治疗分子中，通过肿瘤靶向结合局部CD40与T细胞激活，在肿瘤微环境内协调固有免疫与适应性免疫，同时寻求限制全身性免疫激活。该公司的CD40靶向多特异性分子作用于介导肿瘤细胞杀伤的细胞，设计用于将免疫激活定位于肿瘤，以应对实体瘤抑制或破坏抗肿瘤免疫应答的挑战。
Nanoscope Therapeutics任命Troy Short为制造与供应链高级副总裁，负责其GMP生产、商业供应与全球分销战略，以推进MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）的潜在获批与上市。Short拥有超过20年制药与基因治疗运营及供应链经验，曾任AveXis全球供应链副总裁并在Zolgensma®于30多个国家上市期间搭建和领导全球商业供应链，后在Novartis收购AveXis后担任临时首席技术官，并曾任职Jaguar Gene Therapy和Advanced Medicine Partners。MOGENRY是一款基于Nanoscope多特征视蛋白（MCO）平台的一次性、诊室内玻璃体腔注射的optogenetic基因疗法，通过向视网膜双极细胞递送多特征视蛋白基因使其直接感光，无需基因检测、侵入性手术或重复给药。
Ablexis与诺和诺德签署非独家许可协议，授予后者使用其专有AlivaMab Mouse人抗体药物发现平台发现、开发及商业化含AlivaMab抗体的生物药的权利。该许可允许诺和诺德持有并使用AlivaMab Mouse品系以生成人VH/VL抗体。AlivaMab Mouse品系可由Ablexis的被许可方内部使用，或通过AlivaMab Biologics以免许可费、免里程碑付款及免特许权使用费的方式独家提供服务。Ablexis首席执行官Larry Green表示，自2014年第一代产品推出以来，公司持续提升并扩展AlivaMab Mouse技术的性能与能力；自2018年以来，其被许可方已利用该技术早期版本将超过34个AlivaMab抗体推进至临床开发阶段。诺和诺德此次选择了AlivaMab Mouse品系组合，以增强其发现下一代人用生物药的能力。
INmune Bio（Nasdaq: INMB）与Quantum Computing Inc.（Nasdaq: QUBT）宣布合作，将量子计算、AI与数据分析用于为XPro（XPro1595）寻找新的潜在应用。XPro是INmune Bio在研的阿尔茨海默病及其他疾病治疗药物，该合作将其从临床前研究到四项临床试验的数据与QCi的Dirac-3S量子优化机器结合，并配合AI和传统数据分析，寻找由XPro所靶向的同一生物学机制驱动的疾病，并优先推进成功潜力最大的方向。XPro设计用于选择性抑制可溶性肿瘤坏死因子（TNF），同时保留对免疫系统重要的其他TNF功能；INmune Bio正在神经和罕见疾病中研究其潜力。该合作第一阶段是QCi在制药与生物技术市场的首个商业客户，协议还包含随INmune Bio推进临床开发项目而开展额外工作的选择权。
Invivyd与SPEAR研究组宣布启动FLINTLOCK 2期临床试验，评估高剂量单克隆抗体VYD2311在Long COVID或疫苗接种后综合征（PVS）成人中的安全性、耐受性、药代动力学和临床疗效。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究，入组18-65岁确诊Long COVID或PVS、且症状持续至少2个的成人，计划入组约130人。给药方案为第1天静脉输注负荷剂量，第30天和第60天各一次肌注，总剂量约为DECLARATION和LIBERTY中评估的预防剂量的10倍。主要评估包括第90天的功能表现测试、治疗中出现的不良事件和超敏反应，以及血清浓度药代动力学。VYD2311在从原始武汉株到当代Omicron变异株的体外抗病毒活性测试中均显示高活性。FLINTLOCK是VYD2311更广泛REVOLUTION临床项目的一部分，初步数据预计于2027年中期公布。
Entrada Therapeutics宣布，独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了ELEVATE-44-201双盲、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。ELEVATE-44-201是一项评估ENTR-601-44的Phase 1/2 MAD临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的确认突变的杜氏肌营养不良（DMD）受试者。ENTR-601-44是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联寡核苷酸，其序列针对外显子44跳跃人群设计并优化，该人群约占全球Duchenne患者的8%。公司预计2026年年底前获得队列1开放标签期一年治疗后的数据，队列2数据预计于2027年第一季度获得。
Matchpoint Therapeutics 任命 John O'Malley 医学博士、哲学博士为首席医疗官。O'Malley 最近担任 CRISPR Therapeutics 转化医学副总裁兼自身免疫疾病项目负责人，此前在赛诺菲担任 amlitelimab 全球临床负责人，并曾参与将 Dupixent 拓展至儿科特应性皮炎和结节性痒疹。Matchpoint 是一家位于马萨诸塞州沃特敦的私营生物技术公司，开发用于自身免疫和炎症疾病的口服药物，专注于针对历史上难以成药的已验证靶点理性设计共价小分子。此次任命紧随公司近期完成的 1.5 亿美元 B 轮融资，该资金用于推进其 first-in-class 口服小分子管线进入临床开发。公司称其发现平台已产出 first-in-class 项目管线，并与诺华建立了发现合作。
Orvida Pharma 宣布 FDA 已接受其口服在研疗法 KM-023（ontivatrep）进入罕见病证据原则（RDEP）流程，用于治疗 Olmsted 综合征。RDEP 流程旨在为存在显著未满足医疗需求的罕见病疗法审评提供更高的速度与可预测性，获接受的申办方将与 FDA 审评团队会面，确定证实安全性和有效性所需的数据，视情况可能包括一项充分且对照良好的研究以及机制或生物标志物证据、相关非临床模型结果、临床药效学数据、病例报告、扩大可及数据或自然史研究等确证性证据。Ontivatrep 是一种高特异性、高选择性的口服 TRPV3 抑制剂，正在开发用于 Olmsted 综合征、严重角化病和鱼鳞病。Olmsted 综合征是一种罕见且严重的遗传性皮肤病，以疼痛性皮肤增厚（尤其手掌和足底）为特征，可显著损害活动能力和生活质量，部分病例可能危及生命，目前尚无获批疗法。
Arexera Therapeutics（原Atalanta Therapeutics）公布新公司名称与品牌形象，并推进其亨廷顿病（HD）管线，主打资产ATL-101预计于2026年底启动Phase 1临床研究。ATL-101是一款靶向HTT的divalent siRNA（di-siRNA）在研疗法，临床前数据显示其可在全脑包括纹状体实现稳健且持久的HTT抑制，公司认为其在多个非临床模型（含非人灵长类）中具备差异化、潜在best-in-class特征。该Phase 1研究将在亨廷顿病患者中评估单次递增剂量后的安全性及脑脊液生物标志物变化。与此同时，公司还在推进两个靶向MSH3的临床前项目，包括一款单靶MSH3的di-siRNA及HTT/MSH3双靶向方案，后者将是其bispecific siRNA（bi-siRNA）平台的首次应用，目前单靶与双靶策略均在平行临床前评估中。
Elion Therapeutics宣布获得一款新型吸入型多烯抗真菌药的全球独家授权，用于预防接受免疫抑制治疗患者的真菌感染。该资产代号EL777，为经空气动力学工程改造的多烯纳米颗粒，通过专用干粉吸入器直接递送至肺部，设计用于在吸入的真菌孢子萌发、扩散和侵入体内之前将其杀灭，同时将全身暴露降至最低。EL777处于Phase 2-ready阶段，已完成的Phase 1单次和多次递增剂量（SAD和MAD）研究中血浆浓度可忽略，未发现多烯相关毒性证据。该资产将与公司下一代系统性抗真菌药turletricin形成互补，后者针对已扩散的感染。Elion Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，总部位于波士顿，由Deerfield、AMRAF和UI Ventures提供的$82M B轮融资支持。
Parabilis Medicines宣布在其正在进行的1/2期临床试验中启动一个剂量探索队列，评估zolucatetide用于家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者。Zolucatetide是该公司领先的研究性Helicon™肽，也是首个且唯一直接抑制β-catenin:TCF相互作用的药物，该相互作用是多种癌症和肿瘤类型的关键驱动因素。该队列将评估zolucatetide单药治疗已接受结肠切除术且有可测量十二指肠息肉负荷、携带APC突变的成人FAP患者。此前在伴有硬纤维瘤的FAP患者中观察到的早期临床概念验证数据显示，两名接受常规内镜评估的患者息肉负荷显著减少，分别从Spigelman IV期降至接近正常的十二指肠、从II期降至I期；zolucatetide迄今表现出良好的安全性和耐受性。公司预计在2027年第一季度披露正在进行的1/2期试验中伴有硬纤维瘤的FAP患者的更多数据。
Carnyx Therapeutics 公布其口服睡眠候选药 CNYX-005 的临床前数据，老年大鼠在连续脑电图监测下总睡眠时间较对照组增加约 1.5–2 小时，主要由非快速眼动（NREM）睡眠增加驱动。公司称 CNYX-005 源于与睡眠调控和健康衰老相关的肽生物学研究，包括涉及 Epitalon 的研究，但 CNYX-005 是一个独立的治疗候选药，公司正通过药物化学、药理学和药物开发手段建立其疗效、安全性和药代动力学特征。Carnyx 表示正推动 CNYX-005 向临床开发推进，同时 Chris Brearley 医学博士已加入公司担任首席医疗官，其拥有 30 余年转化医学、临床药理学和早期药物开发经验，曾任职于 Pfizer、Amgen 和 Serono。除 CNYX-005 外，Carnyx 还在开发用于视网膜色素变性的研究性候选药 CNYX-001。
Eton Pharmaceuticals与Aquestive Therapeutics宣布就LIBERVANT（地西泮）口腔膜签订美国及其领土的独家许可协议和供应协议，Eton获得该产品在美国的独家商业化权利，Aquestive可能获得首付款、里程碑付款和特许权使用费（具体金额未披露）。LIBERVANT是一种地西泮（苯二氮䓬类）口腔膜剂，用于急性治疗癫痫患者中不同于其通常发作模式的丛集性发作（急性反复发作），已获美国FDA孤儿药资格认定，2016年11月授予。该产品目前获FDA暂定批准，适用于2至5岁及12岁及以上患者；在VALTOCO孤儿药独占权于2027年1月10日到期后，预计将符合12岁及以上患者完全批准的条件。一项Type 9新药申请正在FDA审评中，拟将6至11岁加入标签，PDUFA目标行动日期为2027年3月29日。
推荐理由：Eton引进Aquestive癫痫丛集发作口腔膜剂美国权益，含首付款、里程碑与供应安排，2027年4月拟上市。
Ocugen与Roots Pharmaceutical及其战略合作伙伴Al-Dhow International Holding签署授权协议，授予OCU400在中东和北非（MENA）地区的独家权益。根据协议，Ocugen将获得首付款及最高合计$4M的初始开发里程碑付款，以及最高$255M的销售里程碑付款，并按Roots Pharmaceutical产生的OCU400净销售额收取22%的特许权使用费；Ocugen将根据相关供应协议生产OCU400的商业供应。OCU400是Ocugen的修饰基因疗法，用于治疗视网膜色素变性（RP），目前正在Phase 3 liMeliGhT临床试验中推进，预计2027年第一季度公布顶线数据，随后进行全球注册申报，包括美国的生物制品许可申请（BLA）和欧洲的上市许可申请（MAA）。
Quoin Pharmaceuticals 的候选产品 QRX003 获欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗剥脱性皮肤综合征（Peeling Skin Syndrome）。该资格为公司在欧洲提供研究方案科学建议、多项费用减免及欧盟资助申请等激励；若 QRX003 获 EMA 上市批准，将在欧盟就治疗剥脱性皮肤综合征的同类药物享有 10 年市场独占权。QRX003 还已获美国 FDA 授予的儿科罕见病资格和快速通道资格，用于剥脱性皮肤综合征；在 Netherton 综合征上，QRX003 已获美国、欧洲和日本孤儿药资格，以及美国儿科罕见病资格和快速通道资格。公司称，QRX003 在两个适应症上累计已获三个主要监管机构授予的四项孤儿药资格、两项美国 FDA 儿科罕见病资格及两项美国快速通道资格，共计八项监管里程碑。
Verastem Oncology（Nasdaq: VSTM）任命 Michael P. Bailey 为总裁兼首席执行官，自2027年1月1日起生效，Bailey 将继续担任公司董事会成员；现任总裁兼 CEO Daniel Paterson 按计划退休，卸任后继续留在董事会并担任公司顾问。Paterson 在任期间主导了 avutometinib 联合 defactinib（AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK）的收购与商业化，该组合成为首个获 FDA 批准、专门用于 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌的治疗方案；他还推动了 VS-7375 的收购与推进，该口服 ON/OFF KRAS G12D 抑制剂已快速进入针对多种 KRAS G12D 突变肿瘤类型的 Phase 2 临床试验。